Randomizowane badanie kliniczne fazy IIa z udziałem pacjentów z chorobą Parkinsona z wykorzystaniem pluripotencjalnych tłuszczowych komórek macierzystych (b)
28 listopada 2023 zaktualizowane przez: ClusterXStem-Costa Rica
Regeneracja tkanek i przywracanie funkcji u pacjentów z chorobą Parkinsona przy użyciu allogenicznych pluripotencjalnych komórek macierzystych izolowanych z tkanki tłuszczowej (PASC): randomizowane badanie kliniczne fazy IIa (REPOSE)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności allogenicznych pluripotencjalnych komórek macierzystych izolowanych z tkanki tłuszczowej (PASC) u pacjentów z chorobą Parkinsona.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pluripotencjalne komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej (PASC) będą podawane dożylnie w dawce 25 milionów PASC na pacjenta pacjentom z chorobą Parkinsona w trzech infuzjach, każdy w odstępie 3 miesięcy (0, 3 i 6 miesięcy).
Bezpieczeństwo i skuteczność leczenia PASC będzie monitorowane przez 0, 1, 3, 6 i 12 miesięcy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
40
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
San José, Kostaryka, 10801
- Hospital Clinica Catolica
-
San José, Kostaryka
- Clínica NeuroFT
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku ≥18 lat lub kobiety w wieku ≥45 lat
- Pisemna świadoma zgoda
- Otrzymywanie leczenia farmakologicznego w celu rozpoznania łagodnej do umiarkowanej choroby Parkinsona
- Zmodyfikowany etap Hoehna i Yahra 1, 2 lub 3
- Zdiagnozowana choroba Parkinsona od ponad 5 lat
- Stabilny schemat leczenia, który nie był modyfikowany w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania
- Nie oczekuje się dodania leczenia objawowego przez co najmniej rok od rozpoczęcia badania
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować antykoncepcję
Kryteria wyłączenia:
- Parkinsonizm wywołany lekami
- Parkinsonizm związany z udarem, postępującym porażeniem nadjądrowym, chorobą ciał Lewy’ego, zwyrodnieniem korowo-podstawnym lub zanikiem wieloukładowym
- Poważna choroba współistniejąca psychiatryczna uniemożliwiająca kontynuację badania
- Historia używania alkoholu lub narkotyków
- Historia operacji mózgu w chorobie Parkinsona
- Poważne komplikacje uznane przez głównego badacza za niewłaściwe
- Diagnostyka zaawansowanych stanów chorobowych (przewlekłe uszkodzenie wątroby w klasie B w skali Child-Pugh lub wyższej, przewlekła obturacyjna choroba płuc w klasie Gold C lub wyższej lub niewydolność serca z frakcją wyrzutową <35%)
- Stosowanie leków cytostatycznych
- Pacjenci ze średnią długością życia < 6 miesięcy
- Cukrzyca ze słabą kontrolą metaboliczną (HbA1c > 8%)
- Aktywna choroba zakaźna wymagająca leczenia
- Stosowanie ogólnoustrojowych sterydów lub leków immunosupresyjnych
- Pacjenci z pozytywnym wynikiem na antygen wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub przeciwciała przeciwko wirusowi HIV
- Kobiety płodne, w ciąży, prawdopodobnie w ciąży lub karmiące piersią
- Historia aktywnych mezenchymopatii
- Aktywny nowotwór złośliwy lub rozpoznanie nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat
Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, w tym:
- AspAT > 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) (zakres normy: 8 do 48 jednostek/l)
- ALT >1,5-krotność GGN (normalny zakres: 7 do 55 jednostek/l)
- Bilirubina >1,5-krotność GGN (normalny zakres: 0,2 do 1,2 mg/dl)
- Kreatynina >1,5-krotność GGN (normalny zakres: 0,5 do 1,30 mg/dL)
- Hematokryt znacznie poza normalnym zakresem (36% do 54%)
- Limfocyty znacznie poza normalnym zakresem (103 do 4,8 x 103 limfocytów/μL)
- Monocyty znacznie poza normalnym zakresem (200 do 800 limfocytów/μL)
- Neutrofile znacznie poza normalnym zakresem (2,5 x 103 do 7 x 103 limfocytów/μL)
- Erytrocyty znacznie poza normalnym zakresem (4,7 x 106 do 6,1 x 106 limfocytów/μL)
- Płytki krwi znacznie poza normalnym zakresem (150 x 103 do 450 x 103 limfocytów/μL)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Przeszczep PASC (25 milionów PASC na pacjenta)
Pluripotencjalne komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej będą podawane dożylnie
|
3 dawki 25 milionów PASC wszczepionych do żyły obwodowej (dzień 0, 3 miesiące, 6 miesięcy)
|
|
Komparator placebo: Kontrola
Roztwór soli fizjologicznej będzie podawany dożylnie
|
0,9% roztwór soli fizjologicznej przez żyłę obwodową (dzień 0, 3 miesiące, 6 miesięcy)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji motorycznych oceniana za pomocą całkowitego wyniku ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Ujednolicona skala oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) to powszechnie stosowane narzędzie badawcze służące do ilościowego określenia cech klinicznych choroby Parkinsona u dorosłych.
Skala ta ocenia różne aspekty choroby Parkinsona, w tym motoryczne i pozamotoryczne doświadczenia życia codziennego oraz powikłania motoryczne.
Test ten zajmie około 30 minut i oceni wpływ choroby w 4 różnych domenach podzielonych na 65 pozycji, z których 48 jest ocenianych w skali od 0 do 4, a siedem z dychotomicznymi odpowiedziami „tak” lub „nie”.
Globalny zakres MDS-UPDRS będzie wynosić od 0 do 260 punktów, im wyższy wynik, tym większe zaangażowanie choroby.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą 39-punktowego kwestionariusza choroby Parkinsona (PDQ-39)
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
39-elementowy kwestionariusz choroby Parkinsona (PDQ-39) jest najpopularniejszym testem stosowanym do oceny konkretnego kwestionariusza jakości życia w przypadku choroby Parkinsona, został zatwierdzony i przetłumaczony międzykulturowo.
Kwestionariusz składa się z 39 pytań do wypełnienia przez pacjenta, który ocenia częstotliwość występowania trudności u pacjentów z ChP w 8 wymiarach funkcjonalności i dobrostanu: mobilności, czynności życia codziennego, dobrostanu emocjonalnego, uwagi i pamięci, wsparcie społeczne, depresja, funkcje poznawcze, komunikacja i relacje społeczne.
Pozycje można przekształcać w skali liniowej od 0 do 100, im wyższy wynik odzwierciedla gorszą jakość życia.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Dźwięk i czas trwania głosu mowy
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Ponieważ większość osób chorych na chorobę Parkinsona (PD) ma zaburzenia głosu i mowy, które mają szkodliwy wpływ na komunikację i jakość życia; pomiar poziomu ciśnienia i czasu trwania dźwięku zostanie wykonany przy użyciu Samson Go Mic i oprogramowania wykorzystywanego w Terapii Głosowej Lee Silverman (LSVT LOUD).
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Równowaga dynamiczna i ruch podczas ruchu translacyjnego i postawy jednokończynowej w ciągu kilku sekund oceniane za pomocą testu systemów oceny równowagi Mini Balance (mini BESTest)
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Test systemów oceny Mini Balance (mini BESTest) okazał się niezawodnym i ważnym narzędziem pomiarowym dla pacjentów z chorobą Parkinsona.
Ma na celu pomiar równowagi dynamicznej i związanego z nią ruchu podczas ruchu translacyjnego.
Test składa się z 14 pozycji, maksymalnie można uzyskać 28 punktów, im wyższy wynik testu, tym większa funkcjonalność pacjenta 35 .
Test charakteryzuje się wysoką wiarygodnością między badaczami (ICC = 0,92) i wysoką wiarygodnością testu-powtórnika (ICC = 0,92) dla pacjentów z ChP.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Równowaga oceniana za pomocą pięciokrotnego testu pozycji siedzącej i stojącej
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Test Pięciokrotny z pozycji siedzącej na stojącą jest narzędziem ilościowo oceniającym zdolność pacjentów cierpiących na choroby związane z zaburzeniami równowagi, jak w przypadku choroby Parkinsona, do wykonywania ruchów przejściowych.
Ponadto zastosowano go jako miarę siły kończyn dolnych.
Test charakteryzuje się doskonałą wiarygodnością między oceniającymi i wysoką wiarygodnością testu-powtórnika, a także pozwala na ocenę ryzyka upadków u pacjentów z chorobą Parkinsona.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Ryzyko poruszania się i upadku oceniane za pomocą testu Timed „Up & Go”.
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Test czasowy „Up & Go” polega na obserwacji i określeniu czasu, w jakim pacjent wstaje z fotela, przechodzi 3 metry, odwraca się, wraca i ponownie siada.
Wyniki tego testu dobrze korelują z wynikami transformacji logarytmicznej w skali równowagi Berga, szybkością chodu i wskaźnikiem Barthel AVD (aktywności życia codziennego) i mogą przewidzieć zdolność pacjenta do bezpiecznego chodzenia samodzielnie.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Równowaga i stabilność postawy oceniane za pomocą testu klinicznego interakcji sensorycznej i testu równowagi (CTSIB), granic stabilności i testu równowagi jednonożnej
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Skomputeryzowana posturografia wykorzystująca system platformy siłowej zapewnia obiektywną i ilościową ocenę braków w kontroli postawy.
Uczestnicy niniejszego badania zostaną poddani dwóm testom równowagi i stabilności postawy przy użyciu systemu platformy siłowej marki HUMAC®43.
Przeprowadzone zostaną trzy badania: test CTSIB (test kliniczny interakcji sensorycznej i równowagi), badanie granic stabilności oraz badanie równowagi jednonożnej.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Drżenie i charakter pisma
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Zmiany w kinematyce pisma ręcznego należą do niedawno zaproponowanych biomarkerów choroby Parkinsona.
Ostatnie badania sugerują potencjał analizy pisma ręcznego zarówno w zakresie wczesnej diagnozy, jak i oceny postępu choroby.
W niniejszym badaniu pacjenci zostaną poddani 5 testom w 5 różnych momentach badania przy użyciu oprogramowania MovAlyzeR® w połączeniu z tabletem WACOM ONE w celu pomiaru szybkości, amplitudy, płynności i drżenia ruchów górnej części ciała kończyny.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Siła uścisku
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Spadek siły chwytu jest czynnikiem prognostycznym niekorzystnych wyników u osób starszych i zostanie określony za pomocą cyfrowego dynamometru marki Jamar w celu pomiaru siły chwytu pacjentów biorących udział w każdej ocenie.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Równowaga dynamiczna w ruchu dwunożnym mierzona za pomocą testu obrotu o 360 stopni
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Test ten mierzy równowagę dynamiczną w grupie dwunożnej.
W tym teście mierzona będzie liczba kroków i czas potrzebny pacjentowi na wykonanie pełnego obrotu o 360 stopni.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Działania niepożądane po badaniu klinicznym
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Uczestnicy badania zostaną zbadani pod kątem klinicznych objawów zdarzeń niepożądanych.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Optymalna liczba dawek 2,5 x 10^7 PASC dla uzyskania odpowiedzi terapeutycznej
Ramy czasowe: Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Zostanie zmierzona optymalna liczba dawek PASC zapewniających odpowiedź terapeutyczną.
|
Dzień 0, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Freddy Henriquez, M.D., Hospital Clinica Catolica
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Heneidi S, Simerman AA, Keller E, Singh P, Li X, Dumesic DA, Chazenbalk G. Awakened by cellular stress: isolation and characterization of a novel population of pluripotent stem cells derived from human adipose tissue. PLoS One. 2013 Jun 5;8(6):e64752. doi: 10.1371/journal.pone.0064752. Print 2013. Erratum In: PLoS One. 2013;8(7). doi:10.1371/annotation/190d4d01-a63c-4adc-a123-e519ee40a03e.
- Gimeno ML, Fuertes F, Barcala Tabarrozzi AE, Attorressi AI, Cucchiani R, Corrales L, Oliveira TC, Sogayar MC, Labriola L, Dewey RA, Perone MJ. Pluripotent Nontumorigenic Adipose Tissue-Derived Muse Cells have Immunomodulatory Capacity Mediated by Transforming Growth Factor-beta1. Stem Cells Transl Med. 2017 Jan;6(1):161-173. doi: 10.5966/sctm.2016-0014. Epub 2016 Aug 2.
- Simerman AA, Phan JD, Dumesic DA, Chazenbalk GD. Muse Cells: Nontumorigenic Pluripotent Stem Cells Present in Adult Tissues-A Paradigm Shift in Tissue Regeneration and Evolution. Stem Cells Int. 2016;2016:1463258. doi: 10.1155/2016/1463258. Epub 2016 Dec 14.
- Fisch SC, Gimeno ML, Phan JD, Simerman AA, Dumesic DA, Perone MJ, Chazenbalk GD. Pluripotent nontumorigenic multilineage differentiating stress enduring cells (Muse cells): a seven-year retrospective. Stem Cell Res Ther. 2017 Oct 18;8(1):227. doi: 10.1186/s13287-017-0674-3.
- Yamashita T, Kushida Y, Abe K, Dezawa M. Non-Tumorigenic Pluripotent Reparative Muse Cells Provide a New Therapeutic Approach for Neurologic Diseases. Cells. 2021 Apr 20;10(4):961. doi: 10.3390/cells10040961.
- Leung KL, Chazenbalk GD. Human Pluripotent Nontumorigenic Multilineage Differentiating Stress Enduring (Muse) Cells Isolated from Adipose Tissue: A New Paradigm in Regenerative Medicine and Cell Therapy. In Scientific Principles of Adipose Stem Cells, edited by: L Kokai, K Marra, JP Rubin, Editorial Elsevier, Chapter 6, 91-108, 1st Edition, 2021, https://doi.org/10.1016/B978-0-12-819376-1.00004-4
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
1 grudnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 listopada 2023
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1 (Mobile Health and Wellness Program)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .