Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná klinická studie fáze IIa u pacientů s Parkinsonovou nemocí s použitím pluripotentních adipózních kmenových buněk (b)

28. listopadu 2023 aktualizováno: ClusterXStem-Costa Rica

Regenerace tkání a obnova funkcí u pacientů s Parkinsonovou nemocí pomocí alogenních pluripotentních kmenových buněk izolovaných z tukové tkáně (PASC): Randomizovaná klinická studie fáze IIa (REPOSE)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost alogenních pluripotentních kmenových buněk izolovaných z tukové tkáně (PASC) u pacientů s Parkinsonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pluripotentní kmenové buňky odvozené z tukové tkáně (PASC) budou podávány intravenózně v dávce 25 milionů PASC/pacient pacientům s Parkinsonovou nemocí ve třech infuzích, každou s odstupem 3 měsíců (0, 3 a 6 měsíců). Bezpečnost a účinnost léčby PASC bude monitorována po dobu 0, 1, 3, 6 a 12 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kostarika
      • San José, Kostarika, 10801
        • Hospital Clinica Catolica
      • San José, Kostarika
        • Clínica NeuroFT

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ≥18 let nebo ženy ≥45 let
  2. Písemný informovaný souhlas
  3. Přijímání medikamentózní léčby pro diagnostiku mírné až středně těžké Parkinsonovy choroby
  4. Upravený Hoehnův a Yahrův stupeň 1, 2 nebo 3
  5. Více než 5 let diagnostikovaná Parkinsonova choroba
  6. Stabilní léčebný režim, který nebyl modifikován během 90 dnů před začátkem studie
  7. Neočekává se přidání symptomatické terapie po dobu alespoň jednoho roku po zahájení studie
  8. Ženy v reprodukčním věku musí používat antikoncepční léčbu

Kritéria vyloučení:

  1. Parkinsonismus vyvolaný léky
  2. Parkinsonismus spojený s cévní mozkovou příhodou, progresivní supranukleární obrnou, chorobou Lewyho tělísek, kortikobazální degenerací nebo mnohočetnou systémovou atrofií
  3. Závažná psychiatrická komorbidita, která brání zajištění sledování studie
  4. Anamnéza užívání alkoholu nebo drog
  5. Historie operací mozku pro Parkinsonovu chorobu
  6. Závažné komplikace, které hlavní řešitel považuje za nevhodné
  7. Diagnostika pokročilého onemocnění (chronické poškození jater s Child-Pugh B nebo vyšší, chronická obstrukční plicní nemoc s Gold C nebo vyšší nebo srdeční selhání s ejekční frakcí < 35 %)
  8. Použití cytostatických léků
  9. Pacienti s očekávanou délkou života < 6 měsíců
  10. Diabetes mellitus se špatnou metabolickou kontrolou (HbA1c > 8 %)
  11. Aktivní infekční onemocnění vyžadující lékařské ošetření
  12. Užívání systémových steroidů nebo imunosupresiv
  13. Pacienti pozitivní na antigen hepatitidy B, protilátky proti hepatitidě C nebo protilátky proti HIV
  14. Plodné, těhotné, případně těhotné nebo kojící ženy
  15. Historie aktivních mezenchymopatií
  16. Aktivní malignita nebo diagnóza malignity v posledních 5 letech

  17. Abnormální laboratorní hodnoty, včetně:

    • AST >1,5násobek horní hranice normálu (ULN) (normální rozsah: 8 až 48 jednotek/l)
    • ALT >1,5krát ULN (normální rozsah: 7 až 55 jednotek/l)
    • Bilirubin >1,5krát ULN (normální rozmezí: 0,2 až 1,2 mg/dl)
    • Kreatinin >1,5krát ULN (normální rozmezí: 0,5 až 1,30 mg/dl)
    • Hematokrit výrazně mimo normální rozmezí (36 % až 54 %)
    • Lymfocyty výrazně mimo normální rozmezí (103 až 4,8 x 103 lymfocytů/μl)
    • Monocyty výrazně mimo normální rozmezí (200 až 800 lymfocytů/μl)
    • Neutrofily významně mimo normální rozmezí (2,5 x 103 až 7 x 103 lymfocytů/μl)
    • Erytrocyty výrazně mimo normální rozmezí (4,7 x 106 až 6,1 x 106 lymfocytů/μl)
    • Krevní destičky výrazně mimo normální rozmezí (150 x 103 až 450 x 103 lymfocytů/μl)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Transplantace PASC (25 milionů PASC/pacient)
Pluripotentní kmenové buňky odvozené z tukové tkáně budou podávány intravenózně
Biologický: Transplantace PASC (25 milionů PASC/pacient)
3 dávky 25 milionů PASC implantace přes periferní žílu (den 0, 3 měsíce, 6 měsíců)
Komparátor placeba: Řízení
Fyziologický roztok bude podáván intravenózně
Biologický: Řízení
0,9% fyziologický roztok přes periferní žílu (den 0, 3 měsíce, 6 měsíců)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna motorické funkce hodnocená podle Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Celkové skóre
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) je široce používaný výzkumný nástroj pro kvantifikaci klinických charakteristik PD u dospělých. Tato škála hodnotí různé aspekty Parkinsonovy nemoci, včetně motorických a nemotorických zkušeností každodenního života a motorických komplikací. Tento test bude trvat přibližně 30 minut a posoudí dopad onemocnění ve 4 různých doménách rozdělených do 65 položek, z nichž 48 je hodnoceno od 0 do 4 a sedm s dichotomickými odpověďmi „ano“ nebo „ne“. Globální rozsah MDS-UPDRS bude od 0 do 260 bodů, čím vyšší skóre, tím větší zapojení onemocnění.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Kvalita života hodnocená 39-položkovým dotazníkem o Parkinsonově nemoci (PDQ-39)
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Dotazník o Parkinsonově nemoci s 39 položkami (PDQ-39) je nejrozšířenějším testem používaným k posouzení specifického dotazníku kvality života pro Parkinsonovu nemoc a byl ověřen a mezikulturně přeložen. Dotazník se skládá z 39 otázek, které musí pacient vyplnit a které hodnotí frekvenci, s jakou pacienti s PD pociťují potíže v 8 dimenzích funkčnosti a pohody: mobilita, aktivity každodenního života, emoční pohoda, pozornost a paměť, sociální podpora, deprese, kognice, komunikace a sociální vztahy. Položky lze transformovat na lineární stupnici od 0 do 100, čím vyšší skóre odráží nižší kvalitu života.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Zvuk hlasu a trvání řeči
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Protože většina lidí s Parkinsonovou nemocí (PD) má poruchy hlasu a řeči, které mají škodlivé účinky na komunikaci a kvalitu života; měření hladiny tlaku a trvání zvuku bude provedeno pomocí Samson Go Mic a softwaru použitého pro Lee Silverman Voice Treatment Therapy (LSVT LOUD).
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Dynamická rovnováha a pohyb během translačního pohybu a postoje jedné končetiny v sekundách, jak bylo hodnoceno testem Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest)
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest) se ukázal jako spolehlivý a validní nástroj pro měření u pacientů s PD. Je zaměřen na měření dynamické rovnováhy a souvisejícího pohybu během translačního pohybu. Test se skládá ze 14 položek, s maximálním skóre 28 bodů, čím vyšší je výsledek testu, tím větší je pacientova funkčnost 35 . Test má vysokou inter-rater spolehlivost (ICC = 0,92) a vysokou spolehlivost testu-retest (ICC = 0,92) pro pacienty s PD.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Rovnováha hodnocená pětinásobným testem ze sedu do stoje
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Pětinásobný test ze sedu do stoje je nástroj, který kvantifikuje schopnost pacientů trpících nemocemi spojenými s problémy s rovnováhou, jako je tomu v případě PD, provádět přechodné pohyby. Kromě toho se používal jako měřítko síly dolních končetin. Test má vynikající spolehlivost mezi hodnotiteli a vysokou spolehlivost testu a opakovaného testu, stejně jako hodnocení rizika pádů u pacientů s PD.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Riziko pohyblivosti a pádu hodnocené testem Timed "Up & Go".
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Časovaný test „Up & Go“ se skládá z pozorování a načasování pacienta, když vstává z křesla, jde 3 metry, otáčí se, vrací se a znovu si sedá. Výsledky tohoto testu dobře korelují s logaritmickými transformačními skóre na Berg Balance Scale, rychlosti chůze a Barthelově indexu AVD (Activities of Daily Living) a mohou předpovědět pacientovu schopnost bezpečně chodit sám.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Rovnováha a posturální stabilita hodnocené klinickým testem testu senzorické interakce a rovnováhy (CTSIB), limity stability a testem unipodální rovnováhy
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Počítačová posturografie využívající systém silové platformy poskytuje objektivní a kvantitativní hodnocení nedostatků v posturální kontrole. Účastníci této studie budou podrobeni dvěma testům rovnováhy a posturální stability pomocí systému silové platformy značky HUMAC®43. Budou provedeny tři testy: CTSIB test (Clinical test of Sensory Interaction & Balance), limity stability a test unipodální rovnováhy.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Tréma a rukopis
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Mezi nedávno navržené biomarkery PD patří změny v kinematice rukopisu. Nedávné studie naznačují potenciál analýzy rukopisu pro včasnou diagnostiku i hodnocení progrese onemocnění. V této studii budou pacienti podrobeni 5 testům v 5 různých časech studie za použití softwaru MovAlyzeR® ve spojení s tabletem WACOM ONE, aby se změřila rychlost, amplituda, plynulost a třes pohybů horní části těla. končetiny.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Síla úchopu
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Snížení síly úchopu je prediktorem nepříznivých výsledků u starších dospělých a bude určeno pomocí digitálního dynamometru značky Jamar k měření síly úchopu pacientů účastnících se každého hodnocení.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Dynamická rovnováha v bipedálu měřená testem otočky o 360 stupňů
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Tento test měří dynamickou rovnováhu v bipedu. V tomto testu se bude měřit počet kroků a čas, který pacientovi zabere, než se otočí o 360 stupňů.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky při klinickém vyšetření
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Účastníci studie budou vyšetřeni na klinické příznaky nežádoucích účinků.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Optimální počet dávek 2,5 x 10^7 PASC pro terapeutickou odpověď
Časové okno: Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
Bude měřen optimální počet dávek PASC pro terapeutickou odpověď.
Den 0, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ClusterXStem-Costa Rica

Spolupracovníci

University of California, Los Angeles
Universidad de Costa Rica

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Freddy Henriquez, M.D., Hospital Clinica Catolica

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1 (Mobile Health and Wellness Program)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit