Satunnaistettu vaiheen IIa kliininen tutkimus Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, jotka käyttävät pluripotentteja rasvakantasoluja (b)
tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: ClusterXStem-Costa Rica
Kudosten uusiutuminen ja toimintojen palautuminen Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, jotka käyttävät allogeenisia pluripotentteja kantasoluja, jotka on eristetty rasvakudoksesta (PASC): satunnaistettu vaiheen IIa kliininen tutkimus (REPOSE)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rasvakudoksesta eristettyjen allogeenisten pluripotenttien kantasolujen (PASC) turvallisuutta ja tehoa Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Pluripotentteja rasvaperäisiä kantasoluja (PASC) toimitetaan suonensisäisesti 25 miljoonan PASC:n annoksella potilasta kohti Parkinsonin tautia sairastaville potilaille kolmena infuusiona, joista kukin on 3 kuukauden välein (0, 3 ja 6 kuukautta).
PASC-hoidon turvallisuutta ja tehoa seurataan 0, 1, 3, 6 ja 12 kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
San José, Costa Rica, 10801
- Hospital Clinica Catolica
-
San José, Costa Rica
- Clínica NeuroFT
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ≥18-vuotiaat tai naiset ≥45-vuotiaat
- Kirjallinen tietoinen suostumus
- Saat lääkehoitoa lievän tai keskivaikean Parkinsonin taudin diagnosointiin
- Muokattu Hoehn ja Yahr vaihe 1, 2 tai 3
- Parkinsonin tauti diagnosoitu yli 5 vuotta
- Vakaa hoito-ohjelma, jota ei ole muutettu 90 päivän aikana ennen tutkimuksen aloittamista
- Oireenhoitoa ei ole odotettavissa lisää vähintään vuoden ajan tutkimuksen alkamisesta
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä ehkäisyä
Poissulkemiskriteerit:
- Huumeiden aiheuttama parkinsonismi
- Parkinsonismi, johon liittyy aivohalvaus, etenevä supranukleaarinen halvaus, Lewyn kehon tauti, kortikobasaalinen rappeuma tai monijärjestelmän atrofia
- Merkittävä psykiatrinen komorbiditeetti, joka estää tutkimuksen seurannan varmistamisen
- Alkoholin tai huumeiden käytön historia
- Parkinsonin taudin aivoleikkauksen historia
- Vakavat komplikaatiot, joita johtava tutkija pitää sopimattomina
- Pitkälle edenneiden sairauksien diagnoosi (krooninen maksavaurio, jossa Child-Pugh-luokka on B tai korkeampi, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, jolla on Gold C tai korkeampi, tai sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio <35 %)
- Sytostaattisten lääkkeiden käyttö
- Potilaat, joiden elinajanodote on < 6 kuukautta
- Diabetes mellitus, jonka aineenvaihdunta on huono (HbA1c > 8 %)
- Lääkehoitoa vaativa aktiivinen tartuntatauti
- Systeemisten steroidien tai immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö
- Potilaat, jotka ovat positiivisia hepatiitti B -antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai HIV-vasta-aineelle
- Hedelmällinen, raskaana oleva, mahdollisesti raskaana oleva tai imettävä nainen
- Aktiivisten mesenkymopatioiden historia
- Aktiivinen pahanlaatuisuus tai maligniteetin diagnoosi viimeisen 5 vuoden aikana
Epänormaalit laboratorioarvot, mukaan lukien:
- AST > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) (normaalialue: 8-48 yksikköä/l)
- ALT > 1,5 kertaa ULN (normaali alue: 7-55 yksikköä/l)
- Bilirubiini > 1,5 kertaa ULN (normaali alue: 0,2-1,2 mg/dl)
- Kreatiniini > 1,5 kertaa ULN (normaali alue: 0,5-1,30 mg/dl)
- Hematokriitti selvästi normaalin alueen ulkopuolella (36 % - 54 %)
- Lymfosyytit merkittävästi normaalin alueen ulkopuolella (103-4,8 x 103 lymfosyyttiä/μl)
- Monosyytit selvästi normaalin alueen ulkopuolella (200-800 lymfosyyttiä/μl)
- Neutrofiilit merkittävästi normaalin alueen ulkopuolella (2,5 x 103 - 7 x 103 lymfosyyttiä/μl)
- Punasolut merkittävästi normaalin alueen ulkopuolella (4,7 x 106 - 6,1 x 106 lymfosyyttiä/μl)
- Verihiutaleet merkittävästi normaalin alueen ulkopuolella (150 x 103 - 450 x 103 lymfosyyttiä/μl)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PASC-siirto (25 miljoonaa PASC:tä/potilas)
Pluripotentteja rasvaperäisiä kantasoluja toimitetaan suonensisäisesti
|
3 annosta 25 miljoonan PASC:n implantaatio ääreislaskimon kautta (päivä 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta)
|
|
Placebo Comparator: Ohjaus
Suolaliuos annetaan suonensisäisesti
|
0,9 % suolaliuos ääreislaskimon kautta (päivä 0, 3 kuukautta, 6 kuukautta)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motorisen toiminnan muutos yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) on laajalti käytetty tutkimustyökalu PD:n kliinisten ominaisuuksien kvantifioimiseksi aikuisilla.
Tämä asteikko arvioi Parkinsonin taudin eri näkökohtia, mukaan lukien motoriset ja ei-motoriset kokemukset jokapäiväisestä elämästä ja motorisia komplikaatioita.
Tämä testi kestää noin 30 minuuttia, ja siinä arvioidaan taudin vaikutuksia 4:llä eri alueella, jotka on jaettu 65 kohtaan, joista 48 on pisteytetty 0–4 ja seitsemän kaksijakoisilla vastauksilla "kyllä" tai "ei".
MDS-UPDRS:n maailmanlaajuinen vaihteluväli on 0–260 pistettä, mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi on taudin osallisuus.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Elämänlaatu 39-kohtaisella Parkinsonin taudin kyselylomakkeella (PDQ-39) arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
39-kohtainen Parkinsonin taudin kyselylomake (PDQ-39) on yleisin testi, jota käytetään arvioimaan tiettyä Parkinsonin taudin elämänlaatukyselyä, ja se on validoitu ja käännetty monikulttuurisesti.
Kyselylomake koostuu 39 potilaan täytettävästä kysymyksestä, jotka arvioivat, kuinka usein PD-potilaat kokevat vaikeuksia toiminnallisuuden ja hyvinvoinnin 8 ulottuvuudessa: liikkuvuus, päivittäiset toimet, emotionaalinen hyvinvointi, huomio ja muisti, sosiaalinen tuki, masennus, kognitio, viestintä ja sosiaaliset suhteet.
Kohteita voidaan muuntaa lineaarisella asteikolla 0-100, mitä korkeampi pistemäärä heijastaa huonompaa elämänlaatua.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Puheen äänen ääni ja kesto
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Koska useimmilla Parkinsonin tautia (PD) sairastavilla ihmisillä on ääni- ja puhehäiriöitä, jotka vaikuttavat haitallisesti viestintään ja elämänlaatuun; painetason ja äänen keston mittaus suoritetaan Samson Go Micillä ja Lee Silverman Voice Treatment Therapy (LSVT LOUD) -ohjelmistolla.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Dynaaminen tasapaino ja liike translaatioliikkeen ja yhden raajan asennon aikana sekunneissa mitattuna Mini Balance Evaluation Systems -testillä (mini BESTest)
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Mini Balance Evaluation Systems -testi (mini BESTest) on osoittautunut luotettavaksi ja päteväksi mittaustyökaluksi PD-potilaille.
Sen tarkoituksena on mitata dynaamista tasapainoa ja siihen liittyvää liikettä translaatioliikkeen aikana.
Testi koostuu 14 pisteestä, maksimipistemäärä 28 pistettä. Mitä korkeampi testitulos on, sitä parempi potilaan toimintakyky 35 .
Testillä on korkea arvioijien välinen luotettavuus (ICC = 0,92) ja korkea testin uudelleentestauksen luotettavuus (ICC = 0,92) PD-potilailla.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Tasapaino Viisi kertaa istua-seisomaan -testillä arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Viisi kertaa istumasta seisomaan -testi on työkalu, joka mittaa tasapainoongelmiin liittyvistä sairauksista kärsivien potilaiden kyvyn suorittaa siirtymäliikkeitä, kuten PD:n tapauksessa.
Lisäksi sitä on käytetty alaraajan vahvuuden mittana.
Testillä on erinomainen arvioijien välinen luotettavuus ja korkea testi-uudelleentestauksen luotettavuus, ja se arvioi PD-potilaiden kaatumisriskin.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Liikkumis- ja putoamisriski arvioituna Timed Up & Go -testillä
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Ajastettu "Up & Go" -testi koostuu potilaan tarkkailusta ja ajastamisesta, kun hän nousee nojatuolista, kävelee 3 metriä, kääntyy, palaa ja istuu uudelleen.
Tämän testin tulokset korreloivat hyvin Berg-tasapainoasteikon logaritmisen muunnospisteiden, askelnopeuden ja AVD:n (Activities of Daily Living) Barthel-indeksin kanssa ja voivat ennustaa potilaan kyvyn kävellä yksin turvallisesti.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Tasapaino ja asennon vakaus arvioituna kliinisellä aistinvaraisen vuorovaikutuksen ja tasapainotestin (CTSIB) testillä, vakausrajoilla ja yksijalkaisella tasapainotestillä
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Tietokoneistettu posturografia käyttäen voimatasojärjestelmää tarjoaa objektiivisia ja kvantitatiivisia arvioita asennonhallinnan puutteista.
Tämän tutkimuksen osallistujille tehdään kaksi tasapainoa ja asennon vakautta koskevaa testiä käyttämällä HUMAC®43-brändin voimaalustaa.
Suoritetaan kolme testiä: CTSIB-testi (Clinical Test of Sensory Interaction & Balance), stabiilisuusrajat ja unipodal-tasapainotesti.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Vapina ja käsiala
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutokset käsialan kinematiikassa ovat äskettäin ehdotettuja PD:n biomarkkereita.
Viimeaikaiset tutkimukset ovat ehdottaneet käsinkirjoitusanalyysin mahdollisuutta sekä varhaiseen diagnoosiin että taudin etenemisen arvioimiseen.
Tässä tutkimuksessa potilaille tehdään 5 testiä 5 eri ajankohtana tutkimuksen aikana MovAlyzeR®-ohjelmistolla yhdessä WACOM ONE -tabletin kanssa, joilla mitataan yläosan liikkeiden nopeutta, amplitudia, sujuvuutta ja vapinaa. raajoissa.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Puristusvoima
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Odon voiman heikkeneminen ennustaa haitallisia seurauksia iäkkäillä aikuisilla, ja se määritetään Jamar-brändin digitaalisella dynamometrillä mittaamaan kuhunkin arviointiin osallistuvien potilaiden pitovoimaa.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Dynaaminen tasapaino bipedaalissa mitattuna 360 asteen käännöstestillä
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Tämä testi mittaa dynaamista tasapainoa kaksijalkaisessa.
Tässä testissä mitataan vaiheiden lukumäärä ja aika, joka potilaalta kuluu täydelliseen 360 asteen käännökseen.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumat kliinisen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Tutkimukseen osallistujilta tutkitaan haittatapahtumien kliinisiä merkkejä.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Optimaalinen annosten määrä 2,5 x 10^7 PASC:tä terapeuttista vastetta varten
Aikaikkuna: Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Optimaalinen PASC-annosten lukumäärä terapeuttista vastetta varten mitataan.
|
Päivä 0, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Freddy Henriquez, M.D., Hospital Clinica Catolica
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Heneidi S, Simerman AA, Keller E, Singh P, Li X, Dumesic DA, Chazenbalk G. Awakened by cellular stress: isolation and characterization of a novel population of pluripotent stem cells derived from human adipose tissue. PLoS One. 2013 Jun 5;8(6):e64752. doi: 10.1371/journal.pone.0064752. Print 2013. Erratum In: PLoS One. 2013;8(7). doi:10.1371/annotation/190d4d01-a63c-4adc-a123-e519ee40a03e.
- Gimeno ML, Fuertes F, Barcala Tabarrozzi AE, Attorressi AI, Cucchiani R, Corrales L, Oliveira TC, Sogayar MC, Labriola L, Dewey RA, Perone MJ. Pluripotent Nontumorigenic Adipose Tissue-Derived Muse Cells have Immunomodulatory Capacity Mediated by Transforming Growth Factor-beta1. Stem Cells Transl Med. 2017 Jan;6(1):161-173. doi: 10.5966/sctm.2016-0014. Epub 2016 Aug 2.
- Simerman AA, Phan JD, Dumesic DA, Chazenbalk GD. Muse Cells: Nontumorigenic Pluripotent Stem Cells Present in Adult Tissues-A Paradigm Shift in Tissue Regeneration and Evolution. Stem Cells Int. 2016;2016:1463258. doi: 10.1155/2016/1463258. Epub 2016 Dec 14.
- Fisch SC, Gimeno ML, Phan JD, Simerman AA, Dumesic DA, Perone MJ, Chazenbalk GD. Pluripotent nontumorigenic multilineage differentiating stress enduring cells (Muse cells): a seven-year retrospective. Stem Cell Res Ther. 2017 Oct 18;8(1):227. doi: 10.1186/s13287-017-0674-3.
- Yamashita T, Kushida Y, Abe K, Dezawa M. Non-Tumorigenic Pluripotent Reparative Muse Cells Provide a New Therapeutic Approach for Neurologic Diseases. Cells. 2021 Apr 20;10(4):961. doi: 10.3390/cells10040961.
- Leung KL, Chazenbalk GD. Human Pluripotent Nontumorigenic Multilineage Differentiating Stress Enduring (Muse) Cells Isolated from Adipose Tissue: A New Paradigm in Regenerative Medicine and Cell Therapy. In Scientific Principles of Adipose Stem Cells, edited by: L Kokai, K Marra, JP Rubin, Editorial Elsevier, Chapter 6, 91-108, 1st Edition, 2021, https://doi.org/10.1016/B978-0-12-819376-1.00004-4
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 23. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1 (Mobile Health and Wellness Program)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .