Véletlenszerű IIa fázisú klinikai vizsgálat Parkinson-kórban szenvedő betegeken, pluripotens zsíros őssejteket használva (b)
2023. november 28. frissítette: ClusterXStem-Costa Rica
Szövetregeneráció és funkció-helyreállítás Parkinson-kórban szenvedő betegeknél zsírszövetből izolált allogén pluripotens őssejtek (PASC) alkalmazásával: Randomizált IIa fázisú klinikai vizsgálat (REPOSE)
E vizsgálat célja a zsírszövetből (PASC) izolált allogén pluripotens őssejtek biztonságosságának és hatékonyságának felmérése Parkinson-kórban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A pluripotens zsírból származó őssejteket (PASC) intravénásan, 25 millió PASC/beteg dózisban adják be a Parkinson-kórban szenvedő betegeknek három, egyenként 3 hónapos (0, 3 és 6 hónapos) infúzióban.
A PASC-kezelés biztonságosságát és hatékonyságát 0, 1, 3, 6 és 12 hónapon keresztül ellenőrzik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
40
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
San José, Costa Rica, 10801
- Hospital Clínica Católica
-
San José, Costa Rica
- Clínica NeuroFT
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak ≥18 éves vagy nők ≥45 évesek
- Tájékozott írásbeli beleegyezés
- Gyógyszeres kezelésben részesül enyhe vagy közepesen súlyos Parkinson-kór diagnosztizálására
- Módosított Hoehn és Yahr 1., 2. vagy 3. szakasz
- Több mint 5 éve Parkinson-kórral diagnosztizálták
- Stabil kezelési rend, amelyet nem módosítottak a vizsgálat megkezdése előtti 90 napon belül
- Tüneti terápia kiegészítése a vizsgálat megkezdése után legalább egy évig nem várható
- A reproduktív korú nőknek fogamzásgátló kezelést kell alkalmazniuk
Kizárási kritériumok:
- Kábítószer okozta parkinsonizmus
- A stroke-hoz társuló parkinsonizmus, progresszív szupranukleáris bénulás, Lewy-test-betegség, corticobasalis degeneráció vagy többszörös rendszersorvadás
- Jelentős pszichiátriai komorbiditás, amely megakadályozza a vizsgálat utánkövetését
- Alkohol- vagy kábítószer-használat története
- Parkinson-kór agyműtétének története
- Súlyos szövődmények, amelyeket a vezető kutató nem tartott megfelelőnek
- Előrehaladott stádiumú egészségügyi állapotok diagnosztizálása (krónikus Child-Pugh B vagy magasabb fokú májsérülés, Gold C vagy magasabb fokozatú krónikus obstruktív tüdőbetegség vagy szívelégtelenség <35%-os ejekciós frakcióval)
- Citosztatikus gyógyszerek alkalmazása
- 6 hónapnál rövidebb várható élettartamú betegek
- Diabetes mellitus gyenge anyagcsere-szabályozással (HbA1c > 8%)
- Aktív fertőző betegség, amely orvosi kezelést igényel
- Szisztémás szteroidok vagy immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása
- Hepatitis B antigénre, hepatitis C antitestre vagy HIV antitestre pozitív betegek
- Termékeny, terhes, esetleg terhes vagy szoptató nők
- Aktív mesenchymopathiák története
- Aktív rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat diagnózisa az elmúlt 5 évben
Rendellenes laboratóriumi értékek, beleértve:
- AST > 1,5-szerese a normál érték felső határának (ULN) (normál tartomány: 8-48 egység/l)
- ALT > 1,5-szerese az ULN-nek (normál tartomány: 7-55 egység/l)
- Bilirubin > 1,5-szerese a normálérték határértékének (normál tartomány: 0,2-1,2 mg/dl)
- Kreatinin > 1,5-szerese a normálérték határértékének (normál tartomány: 0,5-1,30 mg/dl)
- A hematokrit jelentősen kívül esik a normál tartományon (36-54%)
- A limfociták jelentősen kívül esnek a normál tartományon (103-4,8 x 103 limfocita/μL)
- A monociták jelentősen kívül esnek a normál tartományon (200-800 limfocita/μL)
- A neutrofilek jelentősen a normál tartományon kívül vannak (2,5 x 103-7 x 103 limfocita/μl)
- Az eritrociták jelentősen a normál tartományon kívül vannak (4,7 x 106-6,1 x 106 limfocita/μl)
- A vérlemezkék jelentősen a normál tartományon kívül vannak (150 x 103-450 x 103 limfocita/μl)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: PASC-transzplantáció (25 millió PASC/beteg)
A pluripotens zsírból származó őssejteket intravénásan juttatják be
|
3 adag 25 millió PASC beültetése perifériás vénán keresztül (0. nap, 3 hónap, 6 hónap)
|
|
Placebo Comparator: Ellenőrzés
A sóoldatot intravénásan kell beadni
|
0,9%-os sóoldat perifériás vénán keresztül (0. nap, 3 hónap, 6 hónap)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A motoros funkciók változása az egységes Parkinson-kór értékelési skála (MDS-UPDRS) összpontszáma alapján
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Az MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) egy széles körben használt kutatási eszköz a PD klinikai jellemzőinek számszerűsítésére felnőtteknél.
Ez a skála a Parkinson-kór különböző aspektusait értékeli, beleértve a mindennapi élet motoros és nem motoros tapasztalatait és a motoros szövődményeket.
Ez a teszt körülbelül 30 percet vesz igénybe, és a betegség hatását 4 különböző tartományban értékeli, 65 tételben, amelyek közül 48-at 0-tól 4-ig, hetet pedig dichotóm „igen” vagy „nem” válaszokkal értékelnek.
Az MDS-UPDRS globális tartománya 0 és 260 pont között lesz, minél magasabb a pontszám, annál nagyobb a betegség érintettsége.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Az életminőség a 39 tételes Parkinson-kór kérdőív (PDQ-39) alapján
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
A 39 tételből álló Parkinson-kór kérdőív (PDQ-39) a legszélesebb körben használt teszt a Parkinson-kór specifikus életminőség-kérdőívének felmérésére, amelyet validáltak és kultúrákon át lefordítottak.
A kérdőív 39, a páciens által kitöltendő kérdésből áll, amelyek felmérik, hogy a PD-ben szenvedő betegek milyen gyakorisággal tapasztalnak nehézségeket a funkcionalitás és a jólét 8 dimenziójában: mobilitás, mindennapi tevékenységek, érzelmi jólét, figyelem és memória, szociális támogatás, depresszió, megismerés, kommunikáció és társas kapcsolatok.
A tételek 0-tól 100-ig terjedő lineáris skálán transzformálhatók, minél magasabb a pontszám alacsonyabb életminőséget tükröz.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
A beszédhang hangja és időtartama
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Mivel a legtöbb Parkinson-kórban (PD) szenvedő embernek hang- és beszédzavarai vannak, amelyek káros hatással vannak a kommunikációra és az életminőségre; a nyomásszint és a hang időtartamának mérése a Samson Go Mic és a Lee Silverman Voice Treatment Therapy (LSVT LOUD) szoftverrel történik.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Dinamikus egyensúly és mozgás a transzlációs mozgás és az egy végtag testtartása közben másodpercekben, a Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest) teszttel értékelve
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
A Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest) megbízható és érvényes mérőeszköznek bizonyult a PD-ben szenvedő betegek számára.
Célja a dinamikus egyensúly és a kapcsolódó mozgás mérése a transzlációs mozgás során.
A teszt 14 tételből áll, maximum 28 ponttal, magasabb teszteredmény esetén a páciens funkcionalitása annál nagyobb 35 .
A teszt magas értékelési megbízhatósággal (ICC = 0,92) és magas teszt-újrateszt megbízhatósággal (ICC = 0,92) rendelkezik PD betegek esetében.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Kiegyensúlyozottság az Ötszöri üléstől-állni teszt alapján
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Az ötszörös ülve-állva teszt egy olyan eszköz, amely számszerűsíti az egyensúlyi problémákkal járó betegségekben szenvedő betegek átmeneti mozgások végrehajtási képességét, mint például a PD esetében.
Ezenkívül az alsó végtagok erejének mérésére is használták.
A teszt kiváló értékelési megbízhatósággal és magas teszt-újrateszt megbízhatósággal rendelkezik, valamint felméri a PD-ben szenvedő betegek elesésének kockázatát.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
A mobilitás és az esés kockázata az időzített „Up & Go” teszt alapján
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Az időzített „Up & Go” teszt a páciens megfigyeléséből és időzítéséből áll, amint feláll a karosszékből, 3 métert sétál, megfordul, visszatér és újra leül.
Ennek a tesztnek az eredménye jól korrelál a Berg-egyensúly skála logaritmikus transzformációs pontszámaival, a járási sebességgel és az AVD Barthel-indexével (Activities of Daily Living), és megjósolhatja a páciens azon képességét, hogy biztonságosan egyedül tudjon járni.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Az egyensúly és a testtartás stabilitása a Clinical Test of Sensory Interaction & Balance Test (CTSIB), a stabilitási határértékek és az unipodális egyensúlyteszt alapján.
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
A számítógépes poszturográfia egy erőplatform rendszerrel objektív és mennyiségi értékelést tesz lehetővé a testtartás szabályozásának hiányosságairól.
A jelen tanulmány résztvevőit két egyensúlyi és testtartási tesztnek vetik alá a HUMAC®43 márkaerő platformrendszer segítségével.
Három tesztet hajtanak végre: CTSIB teszt (Clinical Test of Sensory Interaction & Balance), a stabilitási határértékek és az unipodal egyensúly teszt.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Remegés és kézírás
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
A kézírás kinematikájában bekövetkezett változások a PD nemrég javasolt biomarkerei közé tartoznak.
A legújabb tanulmányok a kézírás-elemzésben rejlő lehetőségeket sugallják mind a korai diagnózis, mind a betegség progressziójának felmérésében.
Ebben a vizsgálatban a betegeket 5 tesztnek vetik alá, a vizsgálat 5 különböző időpontjában a MovAlyzeR® szoftverrel a WACOM ONE tablettel együtt, hogy megmérjék a felsőrész mozgásának sebességét, amplitúdóját, fluiditását és remegését. végtagok.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Fogóerő
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
A fogási erő csökkenése előrejelzi az idősebb felnőtteknél jelentkező kedvezőtlen kimeneteleket, és a Jamar márkájú digitális dinamométer segítségével határozzák meg az egyes értékelésekben részt vevő betegek fogáserősségének mérésére.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Dinamikus egyensúly a kétlábúban a 360 fokos elfordulási teszttel mérve
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Ez a teszt a dinamikus egyensúlyt méri a kétlábúban.
Ebben a tesztben megmérik a lépések számát és azt az időt, amely alatt a páciens egy teljes 360 fokos fordulatot tesz.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások a klinikai vizsgálat során
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
A vizsgálatban résztvevőket megvizsgálják a nemkívánatos események klinikai tüneteire.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
|
Az adagok optimális száma 2,5 x 10^7 PASC a terápiás válaszhoz
Időkeret: 0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Meg kell mérni a PASC-k adagjainak optimális számát a terápiás válaszhoz.
|
0. nap, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Freddy Henriquez, M.D., Hospital Clínica Católica
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Heneidi S, Simerman AA, Keller E, Singh P, Li X, Dumesic DA, Chazenbalk G. Awakened by cellular stress: isolation and characterization of a novel population of pluripotent stem cells derived from human adipose tissue. PLoS One. 2013 Jun 5;8(6):e64752. doi: 10.1371/journal.pone.0064752. Print 2013. Erratum In: PLoS One. 2013;8(7). doi:10.1371/annotation/190d4d01-a63c-4adc-a123-e519ee40a03e.
- Gimeno ML, Fuertes F, Barcala Tabarrozzi AE, Attorressi AI, Cucchiani R, Corrales L, Oliveira TC, Sogayar MC, Labriola L, Dewey RA, Perone MJ. Pluripotent Nontumorigenic Adipose Tissue-Derived Muse Cells have Immunomodulatory Capacity Mediated by Transforming Growth Factor-beta1. Stem Cells Transl Med. 2017 Jan;6(1):161-173. doi: 10.5966/sctm.2016-0014. Epub 2016 Aug 2.
- Simerman AA, Phan JD, Dumesic DA, Chazenbalk GD. Muse Cells: Nontumorigenic Pluripotent Stem Cells Present in Adult Tissues-A Paradigm Shift in Tissue Regeneration and Evolution. Stem Cells Int. 2016;2016:1463258. doi: 10.1155/2016/1463258. Epub 2016 Dec 14.
- Fisch SC, Gimeno ML, Phan JD, Simerman AA, Dumesic DA, Perone MJ, Chazenbalk GD. Pluripotent nontumorigenic multilineage differentiating stress enduring cells (Muse cells): a seven-year retrospective. Stem Cell Res Ther. 2017 Oct 18;8(1):227. doi: 10.1186/s13287-017-0674-3.
- Yamashita T, Kushida Y, Abe K, Dezawa M. Non-Tumorigenic Pluripotent Reparative Muse Cells Provide a New Therapeutic Approach for Neurologic Diseases. Cells. 2021 Apr 20;10(4):961. doi: 10.3390/cells10040961.
- Leung KL, Chazenbalk GD. Human Pluripotent Nontumorigenic Multilineage Differentiating Stress Enduring (Muse) Cells Isolated from Adipose Tissue: A New Paradigm in Regenerative Medicine and Cell Therapy. In Scientific Principles of Adipose Stem Cells, edited by: L Kokai, K Marra, JP Rubin, Editorial Elsevier, Chapter 6, 91-108, 1st Edition, 2021, https://doi.org/10.1016/B978-0-12-819376-1.00004-4
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. június 23.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. november 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 15.
Első közzététel (Tényleges)
2023. november 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 28.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .