Randomiseret fase IIa klinisk forsøg i patienter med Parkinsons sygdom, der bruger pluripotente fedtstamceller (b)
28. november 2023 opdateret af: ClusterXStem-Costa Rica
Vævsregenerering og funktionsgendannelse hos patienter med Parkinsons sygdom ved brug af allogene pluripotente stamceller isoleret fra fedtvæv (PASC'er): Et randomiseret fase IIa klinisk forsøg (REPOSE)
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af allogene pluripotente stamceller isoleret fra fedtvæv (PASC'er) hos patienter med Parkinsons sygdom.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Pluripotente fedtafledte stamceller (PASC'er) vil blive leveret intravenøst i en dosis på 25 millioner PASC'er/patient til patienter med Parkinsons sygdom i tre infusioner hver med 3 måneders mellemrum (0, 3 og 6 måneder).
Sikkerhed og effekt af PASC-behandling vil blive overvåget over 0, 1, 3, 6 og 12 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
San José, Costa Rica, 10801
- Hospital Clinica Catolica
-
San José, Costa Rica
- Clínica NeuroFT
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd ≥18 år eller kvinder ≥45 år
- Skriftligt informeret samtykke
- Modtager lægemiddelbehandling til diagnosticering af mild til moderat Parkinsons sygdom
- Modificeret Hoehn og Yahr trin 1, 2 eller 3
- Diagnosticeret med Parkinsons sygdom i mere end 5 år
- Stabilt behandlingsregime, der ikke er blevet ændret i de 90 dage før studiets start
- Ingen forventet tilføjelse af symptomatisk behandling i mindst et år efter starten af undersøgelsen
- Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge prævention
Ekskluderingskriterier:
- Lægemiddelinduceret Parkinsonisme
- Parkinsonisme forbundet med slagtilfælde, progressiv supranukleær parese, Lewy body-sygdom, corticobasal degeneration eller multipel systematrofi
- Større psykiatrisk komorbiditet, der forhindrer sikring af undersøgelsesopfølgning
- Historie om alkohol- eller stofbrug
- Historie om hjernekirurgi for Parkinsons sygdom
- Alvorlige komplikationer vurderet som upassende af hovedefterforskeren
- Diagnose af medicinske tilstande i avanceret stadium (kronisk leverskade med Child-Pugh B eller højere, kronisk obstruktiv lungesygdom med Gold C eller højere, eller hjertesvigt med ejektionsfraktion <35 %)
- Brug af cytostatika
- Patienter med forventet levetid < 6 måneder
- Diabetes mellitus med dårlig metabolisk kontrol (HbA1c > 8%)
- Aktiv infektionssygdom, der kræver medicinsk behandling
- Brug af systemiske steroider eller immunsuppressive lægemidler
- Patienter positive for Hepatitis B-antigen, Hepatitis C-antistof eller HIV-antistof
- Fertile, gravide, muligvis gravide eller ammende kvinder
- Historie om aktive mesenchymopatier
- Aktiv malignitet eller diagnose af malignitet inden for de sidste 5 år
Unormale laboratorieværdier, herunder:
- AST >1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) (normalt område: 8 til 48 enheder/l)
- ALT >1,5 gange ULN (normalt område: 7 til 55 enheder/l)
- Bilirubin >1,5 gange ULN (normalt område: 0,2 til 1,2 mg/dL)
- Kreatinin >1,5 gange ULN (normalt interval: 0,5 til 1,30 mg/dL)
- Hæmatokrit væsentligt uden for normalområdet (36 % til 54 %)
- Lymfocytter væsentligt uden for normalområdet (103 til 4,8 x 103 lymfocytter/μL)
- Monocytter væsentligt uden for normalområdet (200 til 800 lymfocytter/μL)
- Neutrofiler væsentligt uden for normalområdet (2,5 x 103 til 7 x 103 lymfocytter/μL)
- Erytrocytter væsentligt uden for normalområdet (4,7 x 106 til 6,1 x 106 lymfocytter/μL)
- Blodplader væsentligt uden for normalområdet (150 x 103 til 450 x 103 lymfocytter/μL)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PASC-transplantation (25 millioner PASC'er/patient)
Pluripotente adipose-afledte stamceller vil blive leveret intravenøst
|
3 doser af 25 millioner PASC'er implantation via perifer vene (dag 0, 3 måneder, 6 måneder)
|
|
Placebo komparator: Styring
Saltopløsning vil blive leveret intravenøst
|
0,9 % saltvandsopløsning via perifer vene (dag 0, 3 måneder, 6 måneder)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i motorisk funktion som vurderet af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Total Score
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) er et meget brugt forskningsværktøj til at kvantificere de kliniske karakteristika af PD hos voksne.
Denne skala vurderer forskellige aspekter af Parkinsons sygdom, herunder motoriske og ikke-motoriske oplevelser af dagligdagen og motoriske komplikationer.
Denne test vil tage cirka 30 minutter, og vurdere virkningen af sygdommen i 4 forskellige domæner fordelt på 65 punkter, hvoraf 48 er scoret fra 0 til 4 og syv med dikotome svar på "ja" eller "nej".
Den globale rækkevidde af MDS-UPDRS vil være fra 0 til 260 point, jo højere score, jo større sygdomsinvolvering.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Livskvalitet vurderet af 39-punkters Parkinsons sygdom spørgeskema (PDQ-39)
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Parkinsons sygdomsspørgeskemaet (PDQ-39) med 39 punkter er den mest udbredte test, der bruges til at vurdere specifik livskvalitetsspørgeskema for Parkinsons sygdom, og det er blevet valideret og oversat på tværs af kulturer.
Spørgeskemaet består af 39 spørgsmål, som patienten skal udfylde, og som vurderer hyppigheden, hvor patienter med PD oplever vanskeligheder i 8 dimensioner af funktionalitet og velvære: mobilitet, dagligdags aktiviteter, følelsesmæssigt velbefindende, opmærksomhed og hukommelse, social støtte, depression, kognition, kommunikation og sociale relationer.
Elementer kan transformeres på en lineær skala fra 0 til 100, jo højere score afspejler en lavere livskvalitet.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Tale stemme lyd og varighed
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Da de fleste mennesker med Parkinsons sygdom (PD) har stemme- og taleforstyrrelser, der resulterer i skadelige virkninger på kommunikation og livskvalitet; måling af trykniveau og lydvarighed vil blive udført ved hjælp af Samson Go Mic og softwaren, der bruges til Lee Silverman Voice Treatment Therapy (LSVT LOUD).
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Dynamisk balance og bevægelse under translationel bevægelse og en-lem-stilling på få sekunder som vurderet af Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest)
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Mini Balance Evaluation Systems Test (mini BESTest) har vist sig at være et pålideligt og validt måleværktøj til patienter med PD.
Det har til formål at måle dynamisk balance og tilhørende bevægelse under translationel bevægelse.
Testen består af 14 punkter, med en maksimal score på 28 point, med et højere testresultat, jo større patientens funktionalitet 35 .
Testen har høj inter-rater reliabilitet (ICC = 0,92) og høj test-gentest reliabilitet (ICC = 0,92) for PD patienter.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Balance som vurderet af The Five-Times Sit-to-stand Test
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Fem gange sit-til-stå-testen er et værktøj, der kvantificerer evnen hos patienter, der lider af sygdomme forbundet med balanceproblemer, som i tilfældet med PD, til at udføre overgangsbevægelser.
Derudover er det blevet brugt som et mål for underekstremiteternes styrke.
Testen har fremragende inter-bedømmer-reliabilitet og høj test-gentest-reliabilitet, samt vurdering af risikoen for fald hos patienter med PD.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Mobilitets- og faldrisiko vurderet af Timed "Up & Go"-testen
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Timed "Up & Go"-testen består i at observere og time patienten, når han rejser sig fra en lænestol, går 3 meter, vender sig, vender tilbage og sætter sig ned igen.
Resultaterne af denne test korrelerer godt med de logaritmiske transformationsscorer på Berg Balance Scale, ganghastighed og Barthel Index of AVD (Activities of Daily Living), og kan forudsige patientens evne til at gå sikkert alene.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Balance og postural stabilitet som vurderet af den kliniske test af sensorisk interaktion og balancetest (CTSIB), stabilitetsgrænser og unipodal balancetest
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Computerstyret posturografi ved hjælp af et kraftplatformssystem giver objektive og kvantitative evalueringer af mangler i postural kontrol.
Deltagerne i denne undersøgelse vil blive udsat for to tests af balance og postural stabilitet ved hjælp af HUMAC®43 brand force platform system.
Der vil blive udført tre tests: CTSIB-test (Clinical test of Sensory Interaction & Balance), stabilitetsgrænserne og den unipodale balancetest.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Rysten og håndskrift
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Ændringer i kinematik af håndskrift er blandt de nyligt foreslåede biomarkører for PD.
Nylige undersøgelser har antydet potentialet ved håndskriftsanalyse til både tidlig diagnose og vurdering af sygdomsprogression.
I denne undersøgelse vil patienterne blive udsat for 5 tests på 5 forskellige tidspunkter af undersøgelsen ved hjælp af MovAlyzeR®-softwaren sammen med WACOM ONE-tabletten, for at måle hastigheden, amplituden, fluiditeten og rysten af bevægelserne i den øvre del. ekstremiteter.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Gribestyrke
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Faldet i grebsstyrke er en forudsigelse for uønskede resultater hos ældre voksne og vil blive bestemt ved hjælp af et digitalt dynamometer fra Jamar til at måle grebsstyrken for de patienter, der deltager i hver vurdering.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Dynamisk balance i tobenet målt ved 360 graders drejningstest
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Denne test måler dynamisk balance i tobenet.
I denne test vil antallet af skridt og den tid, det tager patienten at foretage en komplet 360-graders vending, blive målt.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser ved klinisk undersøgelse
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Deltagerne i undersøgelsen vil blive undersøgt for kliniske tegn på uønskede hændelser.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
|
Optimalt antal doser på 2,5 x 10^7 PASC'er til terapeutisk respons
Tidsramme: Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Det optimale antal doser af PASC'er til terapeutisk respons vil blive målt.
|
Dag 0, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Freddy Henriquez, M.D., Hospital Clinica Catolica
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Heneidi S, Simerman AA, Keller E, Singh P, Li X, Dumesic DA, Chazenbalk G. Awakened by cellular stress: isolation and characterization of a novel population of pluripotent stem cells derived from human adipose tissue. PLoS One. 2013 Jun 5;8(6):e64752. doi: 10.1371/journal.pone.0064752. Print 2013. Erratum In: PLoS One. 2013;8(7). doi:10.1371/annotation/190d4d01-a63c-4adc-a123-e519ee40a03e.
- Gimeno ML, Fuertes F, Barcala Tabarrozzi AE, Attorressi AI, Cucchiani R, Corrales L, Oliveira TC, Sogayar MC, Labriola L, Dewey RA, Perone MJ. Pluripotent Nontumorigenic Adipose Tissue-Derived Muse Cells have Immunomodulatory Capacity Mediated by Transforming Growth Factor-beta1. Stem Cells Transl Med. 2017 Jan;6(1):161-173. doi: 10.5966/sctm.2016-0014. Epub 2016 Aug 2.
- Simerman AA, Phan JD, Dumesic DA, Chazenbalk GD. Muse Cells: Nontumorigenic Pluripotent Stem Cells Present in Adult Tissues-A Paradigm Shift in Tissue Regeneration and Evolution. Stem Cells Int. 2016;2016:1463258. doi: 10.1155/2016/1463258. Epub 2016 Dec 14.
- Fisch SC, Gimeno ML, Phan JD, Simerman AA, Dumesic DA, Perone MJ, Chazenbalk GD. Pluripotent nontumorigenic multilineage differentiating stress enduring cells (Muse cells): a seven-year retrospective. Stem Cell Res Ther. 2017 Oct 18;8(1):227. doi: 10.1186/s13287-017-0674-3.
- Yamashita T, Kushida Y, Abe K, Dezawa M. Non-Tumorigenic Pluripotent Reparative Muse Cells Provide a New Therapeutic Approach for Neurologic Diseases. Cells. 2021 Apr 20;10(4):961. doi: 10.3390/cells10040961.
- Leung KL, Chazenbalk GD. Human Pluripotent Nontumorigenic Multilineage Differentiating Stress Enduring (Muse) Cells Isolated from Adipose Tissue: A New Paradigm in Regenerative Medicine and Cell Therapy. In Scientific Principles of Adipose Stem Cells, edited by: L Kokai, K Marra, JP Rubin, Editorial Elsevier, Chapter 6, 91-108, 1st Edition, 2021, https://doi.org/10.1016/B978-0-12-819376-1.00004-4
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. juni 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. november 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. november 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. november 2023
Først opslået (Faktiske)
21. november 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
1. december 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. november 2023
Sidst verificeret
1. november 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1 (Mobile Health and Wellness Program)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .