PWS患者の怒りの爆発に対する非侵襲性迷走神経刺激の臨床評価 (VNS4PWS)
2026年4月3日 更新者：Foundation for Prader-Willi Research
プラダーウィリ症候群（PWS）患者の怒りの爆発を軽減するための経皮迷走神経刺激（tVNS）のフェーズ3、無作為化二重盲検用量範囲評価
VNS4PWS 臨床研究の目的は、PWS 患者における経皮迷走神経刺激 (tVNS) 治療の有効性、安全性、受け入れ可能性をテストすることです。
調査の概要
詳細な説明
VNS4PWS 研究が答えようとしている主な疑問は、(1) tVNS 治療は PWS 患者にとって安全なのか、(2) tVNS 治療は PWS 患者に受け入れられるのか、(3) tVNS は人々の怒りの爆発を軽減する効果的な治療法なのか、である。 PWSで。
参加者は、9 か月間にわたって毎日 4 時間、tVNS デバイスを装着します。
2 つの異なる用量の tVNS を比較します。
試験の最後の 3 か月間で、治療を中止した場合の効果が研究されます。
研究の最初の1年後、参加者には1年間の非盲検延長期間を継続する機会が与えられ、その間に積極的なtVNS治療が再開されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
102
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Kansas City
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11219
- Maimonides Medical Center
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Garden City、New York、アメリカ、11530
- NYU Langone Health
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78207
- Christus Children's
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝的に証明されたPWSの診断。
- 年齢は10～40歳。
- 過去 6 か月間、週に平均して少なくとも 2 回癇癪を起こした歴。
- 研究の要件を遵守し、同意または同意を提供できる。参加者の保護者による同意がある場合は、保護者も同様とします。
- 精神科薬の併用は許可されています。参加者はスクリーニングの90日前から安定した用量を服用しており、研究期間中に用量を変更する計画はありません。
- 心理療法・カウンセリングとの併用は可能です。 応用行動分析（ABA）を含む、精神的健康または行動の問題に対する治療も許可されています。ただし、参加者はスクリーニングの90日前までに安定したレジメンを服用しており、研究期間中に変更の計画がないことが必要です。
- 家族と同居している、または参加者と必要なデータ収集をサポートしてくれる家族やスタッフがいる別の環境に住んでいる。
- tVNS の患者申請コンプライアンスと毎日の癇癪の爆発データをスポンサーと共有することに同意します。
- 携帯電話データまたは Wi-Fi へのアクセス。
- 参加者と介護者は、第一言語としてアメリカ英語を話すか、アメリカ英語に堪能です。
除外基準:
- スクリーニング時、ベースライン時、または研究の任意の時点での妊娠検査陽性。
- 精神病、躁病、重度のうつ病、自殺傾向など、活動中または最近の不安定な重篤な精神疾患の証拠。
- 過去 3 か月以内に現在の住宅地に引っ越しました。
- 研究期間中に住居に移る可能性があります。
- 医学的に文書化された心疾患または心臓不整脈の病歴、文書化された安静時心拍数 ≤ 50 拍/分 (BPM) などの心臓の異常。または心電図 (ECG) 上の 2° タイプ 2 または 3° 心臓ブロックの病歴。
- 施設調査員によって決定された臨床安全性検査室評価による、血液、肝臓、または腎臓機能の臨床的に重大な異常の証拠。
- 血栓、肺塞栓症、または深部静脈血栓症の病歴。
- てんかんまたは現在進行中の発作の以前の診断。
- さまざまな臨床試験または介入研究のアクティブ段階に現在登録されている。
- 補聴器または植込み型迷走神経刺激装置（iVNS）装置、植込み型心臓ペースメーカー、植込み型心臓除細動器、人工内耳、脳シャント、または心臓植込み型電気機器を含む植込み型医療機器の現在の使用。
- tVNS デバイスが適切に機能する能力を妨げる刺激部位の皮膚異常の存在。
- チタン、チタンイリジウム、熱可塑性エラストマー、パーフルオロエチレンプロピレン、またはポリウレタンエラストマー、あるいは装置の電極クリームに含まれる防腐剤の成分（セテアレス-20、プロピレングリコール、ベントナイト、ポリソルベート20、フェノキシエタノール、エチルヘキシルグリセリン）に対するアレルギーの存在。
- 重度の未治療の睡眠時無呼吸症候群。対象者または介護者が自己報告した、または施設調査員が疑った。
- 研究者の意見では、被験者は研究に参加するのに適していません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：tVNS、断続的刺激
28秒オン、32秒オフ
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経皮迷走神経刺激、間欠刺激
他の名前：
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アクティブコンパレータ：tVNS、連続刺激
継続的な刺激
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経皮迷走神経刺激、持続刺激
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究中に決定された有害事象の頻度、重症度、重篤度によって評価される、PWSにおけるtVNSの安全性プロファイルと忍容性を決定する。
時間枠：学習完了までに平均1年
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研究中の有害事象の頻度、重症度、深刻さ。
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学習完了までに平均1年
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研究からの離脱率によって評価される、PWSにおけるtVNSの受容性プロファイルを決定する。
時間枠：学習完了までに平均1年
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PWS における tVNS の受容性プロファイルは、研究からの離脱率によって測定されます。
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学習完了までに平均1年
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研究中のデバイス使用遵守率によって評価される、PWS における tVNS の許容プロファイルを決定する。
時間枠：学習完了までに平均1年
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PWS における tVNS の受容性プロファイルは、研究全体にわたるデバイス使用の遵守率によって測定されます。
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学習完了までに平均1年
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10～40歳のPWS患者の怒りの爆発を軽減するtVNSの有効性を判定する。
時間枠：ベースラインから 9 か月目まで
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異常行動チェックリスト、過敏性の下位尺度の変化。
スコアが低いほど結果が良好であることを示し、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
最小スコアは 0、最大スコアは 45 です。
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ベースラインから 9 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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異常行動チェックリストの過敏性の下位尺度によって評価される、研究期間中の10～40歳のPWS患者の怒りの爆発を軽減するtVNSの有効性を判定する。
時間枠：3、6、9 か月目のベースライン。
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異常行動チェックリストの過敏性の下位スケール。
スコアが低いほど結果が良好であることを示し、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
最小スコアは 0、最大スコアは 45 です。
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3、6、9 か月目のベースライン。
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毎日の調査で評価されたように、tVNS が 1 日あたりの平均的な怒りの爆発回数を減少させるかどうかを判断します。
時間枠：ベースラインは 3、6、9、12 か月目です。
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毎日の調査では、1 日あたりの癇癪の回数について介護者から報告されたデータが収集されます。
スコアが低いほど結果が良好であることを示し、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
スケールが取得できる 1 日の最小スコアは 0 で、1 日の最大スコアは 20 です。
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ベースラインは 3、6、9、12 か月目です。
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毎日の調査で測定された、毎日の怒りの爆発の平均強度が tVNS によって減少するかどうかを判断するため。
時間枠：ベースラインは 3、6、9、12 か月目です。
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毎日の調査では、毎日の癇癪の激しさについて介護者から報告されたデータを収集します。
スコアが高いほど結果が悪いことを示し、スコアが低いほど結果が良いことを示します。
最小スコアは 1、最大スコアは 7 です。
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ベースラインは 3、6、9、12 か月目です。
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TVNS が 1 日あたりの怒りの平均持続時間を短縮するかどうかを判断するため。
時間枠：ベースラインは 3、6、9、12 か月目です。
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毎日の調査では、毎日の癇癪の持続時間について介護者が報告したデータを収集します。
最小スコアは 1、最大スコアは 7 です。
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ベースラインは 3、6、9、12 か月目です。
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臨床試験の過食症アンケートで測定したように、tVNS が PWS 関連の過食行動を減少させるかどうかを判断するため。
時間枠：ベースラインは 3、6、9 か月目です。
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迷走神経の刺激は過食症の衝動に影響を与える可能性があります。
また、食事行動や PWS 患者の食事制限に対処する能力にも影響を与える可能性があります。
スコアが高いほど結果が悪いことを示し、スコアが低いほど結果が良いことを示します。
最小スコアは 0、最大スコアは 36 です。
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ベースラインは 3、6、9 か月目です。
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TVNS 治療が PWS における皮膚むしりを減少させるかどうかを、自傷傷害外傷スケールで評価して判断します。
時間枠：ベースラインは 3、6、9 か月目です。
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自傷トラウマスケールは、自傷行為によって引き起こされる表面組織の損傷を定量化するために広く使用されている方法です。
スコアが低いほど結果が良好であることを示し、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
最小スコアは 1 で、最大スコアは 5 です。
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ベースラインは 3、6、9 か月目です。
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PWSの不安と苦痛のアンケートで測定したように、tVNSがPWSの不安と苦痛を軽減するかどうかを判断するため。
時間枠：ベースラインおよび3、6、9か月目でのPWSの不安と苦痛のアンケートの変化。
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tVNS は、PWS によく見られる不安や苦痛に関連する行動に影響を与える可能性があります。
スコアが低いほど結果が良好であることを示し、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
最小スコアは 0、最大スコアは 56 です。
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ベースラインおよび3、6、9か月目でのPWSの不安と苦痛のアンケートの変化。
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ザリット負担インタビューで測定したように、癇癪の爆発が減少することで介護者の負担が軽減されるかどうかを判断する。
時間枠：ベースラインと月 9 の間のザリット負担インタビュー (ZBI) の変化。
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爆発の減少は、参加者の家族の他のメンバーにプラスの影響を与えると予想され、この措置は家族関係の改善を反映している可能性があります。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
スコアが低いほど、結果が良好であることを示します。
最小スコアは 0 で、最大スコアは 88 です。
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ベースラインと月 9 の間のザリット負担インタビュー (ZBI) の変化。
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親代理グローバルヘルス 7 によって測定されるように、癇癪の爆発の減少が生活の質の向上と関連しているかどうかを判断する。
時間枠：ベースラインから 3、6、9 か月目までの親代理 Global Health 7 の変化。
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暴発の減少は、親代理グローバルヘルス 7 によって評価されるように、生活の質を有意義に改善すると予想されます。スコアが高いほど転帰が良好であることを示し、スコアが低いほど転帰が悪化していることを示します。
最低スコアは 7 です。
最大スコアは 35 です。
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ベースラインから 3、6、9 か月目までの親代理 Global Health 7 の変化。
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疾患重症度の臨床全体的な印象の変化によって測定されるように、全体的な疾患重症度が改善されているかどうかを評価する。
時間枠：ベースラインおよび3、6、9か月目における疾患重症度の臨床全体的印象の変化。
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この測定値は、怒りの爆発の減少の意味を評価するためのアンカーとして機能します。
スコアが低いほど、結果が良好であることを示します。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
最大スコアは 7 です。
最小スコアは 1 です。
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ベースラインおよび3、6、9か月目における疾患重症度の臨床全体的印象の変化。
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改善の臨床全体的な印象によって評価されるように、行動に全体的な改善があるかどうかを評価します。
時間枠：ベースラインから 3、6、9 か月目までの臨床全体的な改善印象の変化。
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行動における世界的な変化は、変化の意味を評価するためのアンカーとして機能します。
スコアが低いほど、結果が良好であることを示します。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
最大スコアは 7 です。
最小スコアは 1 です。
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ベースラインから 3、6、9 か月目までの臨床全体的な改善印象の変化。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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定性的な退出面接によって評価される、情報提供者および自己報告による受容性の尺度。
時間枠：学習完了までの平均期間は 1 年です。
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PWS患者におけるtVNSの受容性を定性的に判断し、この研究で発生した中止の具体的な理由をより深く理解するため。
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学習完了までの平均期間は 1 年です。
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定性的退職面接で特定された回答者の特徴の特定。
時間枠：学習完了までの平均期間は 1 年です。
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半構造化された出口面接で提供される参加者の特徴と情報は、この介入から最も恩恵を受ける可能性が高い人を特定する取り組みに役立ちます。
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学習完了までの平均期間は 1 年です。
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参加者のサブセットにおける心拍数変動 (HRV) の変化を評価します。
時間枠：学習完了までの平均期間は 1 年です。
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PWS では心拍数の変動が異常であり、VNS が HRV の変化を引き起こす可能性があります。
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学習完了までの平均期間は 1 年です。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Deepan Singh, MD、Maimonides Medical Center
- 主任研究者：Theresa Strong, PhD、Foundation for Prader-Willi Research
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月8日
一次修了 (推定)
2027年4月1日
研究の完了 (推定)
2027年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月17日
最初の投稿 (実際)
2023年11月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月3日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FPWR-VNS-R-3-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
はい
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。