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Una valutazione clinica della stimolazione non invasiva del nervo vago per gli scoppi d’ira nelle persone con PWS (VNS4PWS)

3 aprile 2026 aggiornato da: Foundation for Prader-Willi Research

Una valutazione di fase 3, randomizzata, in doppio cieco, con dosaggio variabile della stimolazione transcutanea del nervo vago (tVNS) per ridurre gli attacchi di collera nelle persone con sindrome di Prader-Willi (PWS)

L’obiettivo dello studio clinico VNS4PWS è testare l’efficacia, la sicurezza e l’accettabilità del trattamento di stimolazione del nervo vago transcutaneo (tVNS) nelle persone con PWS.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le principali domande a cui lo studio VNS4PWS cerca di rispondere sono: (1) il trattamento tVNS è sicuro nelle persone con PWS, (2) il trattamento tVNS è accettabile per le persone con PWS e (3) il tVNS è un trattamento efficace per ridurre gli scoppi di collera nelle persone con PWS. I partecipanti indosseranno il dispositivo tVNS ogni giorno per 4 ore per un periodo di 9 mesi. Verranno confrontate due diverse dosi di tVNS. Durante gli ultimi tre mesi dello studio verrà studiato l'effetto dell'interruzione del trattamento. Dopo il primo anno di studio, i partecipanti avranno l'opportunità di proseguire con un periodo di estensione in aperto di 1 anno durante il quale verrà ripreso il trattamento attivo con tVNS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

102

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Stati Uniti, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi geneticamente provata di PWS.
  2. Età 10-40 anni.
  3. Storia negli ultimi sei mesi di una media di almeno due scoppi d'ira a settimana.
  4. In grado di ottemperare ai requisiti di studio e di fornire consenso o assenso; Se il consenso deve essere fornito dal tutore del partecipante, lo stesso vale per il tutore.
  5. È consentito l'uso concomitante di psicofarmaci; il partecipante deve assumere una dose stabile 90 giorni prima dello screening senza piani di modifica della dose durante il corso dello studio.
  6. È consentito l'uso concomitante di psicoterapia/consulenza. Sono consentite anche terapie per problemi di salute mentale o comportamentali, inclusa l'analisi comportamentale applicata (ABA); tuttavia, i partecipanti devono seguire un regime stabile 90 giorni prima dello screening senza piani di modifica durante il corso dello studio.
  7. Vivere con la famiglia o in un altro contesto con familiari o personale disposto a supportare il partecipante e la raccolta dei dati richiesti.
  8. Accettare di condividere con lo sponsor la conformità della domanda del paziente tVNS e i dati sugli scoppi d'ira giornalieri.
  9. Accesso ai dati cellulari o Wi-Fi.
  10. Il partecipante e l'assistente parlano inglese americano come prima lingua o parlano correntemente l'inglese americano.

Criteri di esclusione:

  1. Test di gravidanza positivo allo screening, al basale o in qualsiasi momento dello studio.
  2. Prova di malattia mentale grave instabile attiva o recente, tra cui psicosi, mania, depressione grave o tendenza al suicidio.
  3. Trasferito all'attuale collocamento residenziale negli ultimi tre mesi o meno.
  4. Probabile spostamento in inserimento residenziale nel corso dello studio.
  5. Anomalie cardiache inclusa storia documentata dal punto di vista medico di malattia cardiaca o aritmia cardiaca, frequenza cardiaca a riposo documentata ≤ 50 battiti al minuto (BPM); o storia di 2° blocco cardiaco di tipo 2 o 3° all'elettrocardiogramma (ECG).
  6. Evidenza di anomalie clinicamente significative della funzionalità del sangue, del fegato o dei reni derivanti da valutazioni di laboratorio sulla sicurezza clinica determinate dallo sperimentatore del sito.
  7. Storia di coaguli di sangue, embolia polmonare o trombosi venosa profonda.
  8. Diagnosi precedente di epilessia o convulsioni attualmente attive.
  9. Iscrizione attuale nella fase attiva di diversi studi clinici o studi interventistici.
  10. Uso attuale di apparecchi acustici o dispositivi medici impiantabili, inclusi dispositivi impiantati per la stimolazione del nervo vago (iVNS), pacemaker cardiaco impiantato, defibrillatore cardiaco impiantato, impianti cocleari, shunt cerebrale o dispositivi elettrici cardiaci impiantabili.
  11. Presenza di anomalie cutanee nel sito di stimolazione che interferirebbero con la capacità del dispositivo tVNS di funzionare correttamente.
  12. Presenza di allergia al titanio, titanio-iridio, elastomeri termoplastici, perfluoroetilene propilene o elastomeri poliuretanici o ai componenti/conservanti presenti nella crema per elettrodi del dispositivo (Ceteareth-20, glicole propilenico, bentonite, polisorbato 20, fenossietanolo, etilesilglicerina).
  13. Apnea notturna grave, non trattata, come auto-riportata dal soggetto o dal caregiver o sospettata dal Site Investigator.
  14. Il soggetto, a giudizio dello sperimentatore, non è idoneo a partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: tVNS, stimolazione intermittente
28 secondi accesi, 32 secondi spenti
Dispositivo: tVNS, stimolazione intermittente
stimolazione del nervo vago transcutaneo, stimolazione intermittente
Altri nomi:
  • tVNS R, prodotto da tVNS Technologies, stimolazione intermittente
Comparatore attivo: tVNS, stimolazione continua
stimolazione continua
Dispositivo: tVNS, stimolazione continua
stimolazione del nervo vago transcutaneo, stimolazione continua
Altri nomi:
  • tVNS R, prodotto da tVNS Technologies, stimolazione continua

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare il profilo di sicurezza e la tollerabilità della tVNS nella PWS, valutato in base alla frequenza, alla gravità e alla gravità degli eventi avversi determinati durante lo studio.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Frequenza, gravità e gravità degli eventi avversi durante lo studio.
Fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Determinare il profilo di accettabilità della tVNS nella PWS valutato in base al tasso di ritiro dallo studio.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Il profilo di accettabilità della tVNS nella PWS sarà misurato dal tasso di ritiro dallo studio.
Fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Determinare il profilo di accettabilità di tVNS nella PWS valutato in base ai tassi di conformità all'uso del dispositivo durante lo studio.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Il profilo di accettabilità di tVNS nella PWS sarà misurato dai tassi di conformità all'uso del dispositivo durante lo studio.
Fino al completamento degli studi, in media 1 anno
Determinare l'efficacia della tVNS nel ridurre gli scoppi d'ira nelle persone con PWS di età compresa tra 10 e 40 anni.
Lasso di tempo: Riferimento al mese 9
Lista di controllo del cambiamento del comportamento aberrante, sottoscala dell'irritabilità. Un punteggio più basso indica un risultato migliore mentre un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio minimo è zero e il punteggio massimo è 45.
Riferimento al mese 9

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare l'efficacia della tVNS nel ridurre gli scoppi d'ira in persone con PWS di età compresa tra 10 e 40 anni nel corso dello studio, come valutato dalla sottoscala dell'irritabilità della Checklist del comportamento aberrante.
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 3, 6, 9.
Sottoscala dell'irritabilità della checklist del comportamento aberrante. Un punteggio più basso indica un risultato migliore mentre un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio minimo è zero e il punteggio massimo è 45.
Riferimento ai mesi 3, 6, 9.
Determinare se tVNS riduce il numero medio di scoppi d'ira al giorno, come valutato dal Daily Survey.
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 3, 6, 9 e 12.
Il Daily Survey raccoglierà dati riferiti dai caregiver sul numero di scoppi di rabbia al giorno. Un punteggio più basso indica un risultato migliore mentre un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio giornaliero minimo è zero e il punteggio giornaliero massimo che la scala può acquisire è 20.
Riferimento ai mesi 3, 6, 9 e 12.
Determinare se tVNS riduce l'intensità media degli scoppi di rabbia giornalieri misurati dal Daily Survey.
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 3, 6, 9 e 12.
Il Daily Survey raccoglierà dati riferiti dai caregiver sull'intensità degli scoppi d'ira quotidiani. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore mentre un punteggio più basso indica un risultato migliore. Il punteggio minimo è 1 e il punteggio massimo è 7.
Riferimento ai mesi 3, 6, 9 e 12.
Determinare se tVNS riduce la durata media degli scoppi d'ira al giorno.
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 3, 6, 9 e 12.
Il Daily Survey raccoglierà dati riferiti dai caregiver sulla durata degli scoppi d'ira giornalieri. Il punteggio minimo è 1 e il punteggio massimo è 7.
Riferimento ai mesi 3, 6, 9 e 12.
Determinare se tVNS riduce i comportamenti iperfagici associati alla PWS misurati dal questionario sull'iperfagia per le sperimentazioni cliniche.
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 3, 6 e 9.
La stimolazione del nervo vago può avere un impatto sulla pulsione iperfagica. Potrebbe anche avere un impatto sui comportamenti alimentari e sulla capacità della persona con PWS di far fronte alle restrizioni alimentari. Punteggi più alti indicano un risultato peggiore mentre punteggi più bassi indicano un risultato migliore. Il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 36.
Riferimento ai mesi 3, 6 e 9.
Per determinare se il trattamento tVNS riduce lo stuzzicamento della pelle nella PWS, come valutato dalla Self Injury Trauma Scale.
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 3, 6 e 9.
La Self Injury Trauma Scale è un metodo ampiamente utilizzato per quantificare il danno tissutale superficiale causato da comportamenti autolesionistici. Un punteggio più basso indica un risultato migliore mentre un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio minimo è 1 e il massimo è 5.
Riferimento ai mesi 3, 6 e 9.
Determinare se la tVNS diminuisce l'ansia e il disagio nella PWS misurati dal questionario sull'ansia e il disagio della PWS.
Lasso di tempo: Variazione del questionario sull’ansia e il disagio della PWS al basale e ai mesi 3, 6 e 9.
La tVNS può avere un impatto sui comportamenti associati ad ansia e angoscia, che sono comuni nella PWS. Un punteggio più basso indica un risultato migliore mentre un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio minimo è 0 e il massimo è 56.
Variazione del questionario sull’ansia e il disagio della PWS al basale e ai mesi 3, 6 e 9.
Determinare se la riduzione degli scoppi d'ira si traduce in una riduzione del carico del caregiver misurato dall'intervista Zarit Burden.
Lasso di tempo: Variazione nell'intervista Zarit Burden (ZBI) tra il basale e il mese 9.
Si prevede che la riduzione degli scoppi d'ira avrà un impatto positivo sugli altri membri della famiglia del partecipante: questa misura potrebbe riflettere miglioramenti nelle relazioni familiari. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Un punteggio più basso indica un risultato migliore. Il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 88.
Variazione nell'intervista Zarit Burden (ZBI) tra il basale e il mese 9.
Determinare se la riduzione degli scatti d’ira è associata a un miglioramento della qualità della vita misurata dal Parent Proxy Global Health 7.
Lasso di tempo: Modifica del Parent Proxy Global Health 7 dal basale ai mesi 3, 6, 9.
Si prevede che la riduzione degli attacchi di calore migliorerà in modo significativo la qualità della vita, come valutato dal Parent Proxy Global Health 7. Un punteggio più alto indica un risultato migliore e un punteggio più basso indica un risultato peggiore. Il punteggio minimo è 7. Il punteggio massimo è 35.
Modifica del Parent Proxy Global Health 7 dal basale ai mesi 3, 6, 9.
Valutare se la gravità complessiva della malattia è migliorata come misurato dalla variazione dell’impressione clinica globale della gravità della malattia.
Lasso di tempo: Variazione dell’impressione clinica globale della gravità della malattia al basale e ai mesi 3, 6, 9.
Questa misura servirà da punto di riferimento per valutare la significatività della riduzione degli scoppi d’ira. Un punteggio più basso indica un risultato migliore. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio massimo è 7. Il punteggio minimo è 1.
Variazione dell’impressione clinica globale della gravità della malattia al basale e ai mesi 3, 6, 9.
Valutare se esiste un miglioramento globale del comportamento valutato mediante la Clinical Global Impression of Improvement.
Lasso di tempo: Cambiamento nell'impressione clinica globale di miglioramento dal basale ai mesi 3, 6, 9.
Cambiamenti globali nel comportamento e serviranno da ancoraggio per valutare la significatività del cambiamento. Un punteggio più basso indica un risultato migliore. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Il punteggio massimo è 7. Il punteggio minimo è 1.
Cambiamento nell'impressione clinica globale di miglioramento dal basale ai mesi 3, 6, 9.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di accettabilità informanti e auto-riferite valutate da un'intervista di uscita qualitativa.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 1 anno.
Per determinare qualitativamente l'accettabilità della tVNS nelle persone con PWS e per comprendere meglio le ragioni specifiche dell'interruzione verificatesi in questo studio.
Fino al completamento degli studi, in media 1 anno.
Identificazione delle caratteristiche del rispondente identificate in un'intervista di uscita qualitativa.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 1 anno.
Le caratteristiche dei partecipanti e le informazioni fornite nelle interviste di uscita semi-strutturate informeranno gli sforzi per identificare coloro che hanno maggiori probabilità di trarre beneficio da questo intervento.
Fino al completamento degli studi, in media 1 anno.
Valutare il cambiamento della variabilità della frequenza cardiaca (HRV) in un sottogruppo di partecipanti.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 1 anno.
La variabilità della frequenza cardiaca è anormale nella PWS e la VNS può causare cambiamenti nell'HRV.
Fino al completamento degli studi, in media 1 anno.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Collaboratori

RTI International

Investigatori

  • Investigatore principale: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Investigatore principale: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FPWR-VNS-R-3-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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