Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické hodnocení neinvazivní stimulace nervu vagus pro výbuchy temperamentu u lidí s PWS (VNS4PWS)

3. dubna 2026 aktualizováno: Foundation for Prader-Willi Research

Fáze 3, randomizované, dvojitě zaslepené, dávkově-rozsahující hodnocení transkutánní stimulace nervu vagus (tVNS) ke snížení vzplanutí nálady u lidí se syndromem Prader-Willi (PWS)

Cílem klinické studie VNS4PWS je otestovat účinnost, bezpečnost a přijatelnost léčby transkutánní stimulací nervu vagus (tVNS) u lidí s PWS.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavní otázky, které se studie VNS4PWS snaží zodpovědět, jsou: (1) je léčba tVNS bezpečná u lidí s PWS, (2) je léčba tVNS přijatelná pro lidi s PWS a (3) je tVNS účinnou léčbou ke snížení vzplanutí u lidí s PWS. Účastníci budou nosit zařízení tVNS denně po dobu 4 hodin po dobu 9 měsíců. Budou porovnány dvě různé dávky tVNS. Během posledních tří měsíců studie bude studován účinek ukončení léčby. Po prvním roce studie budou mít účastníci možnost pokračovat v 1letém otevřeném prodlouženém období, během kterého bude obnovena aktivní léčba tVNS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

102

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Spojené státy, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Geneticky ověřená diagnóza PWS.
  2. Věk 10-40 let.
  3. Historie za posledních šest měsíců v průměru nejméně dva výbuchy nálady týdně.
  4. Schopnost splnit požadavky studia a poskytnout souhlas nebo souhlas; Má-li souhlas poskytnout opatrovník účastníka, platí totéž pro opatrovníka.
  5. Současné užívání psychiatrických léků je povoleno; účastník musí být na stabilní dávce 90 dní před screeningem bez plánů na úpravu dávky v průběhu studie.
  6. Současné užívání psychoterapie/poradenství je povoleno. Povoleny jsou také terapie duševního zdraví nebo problémů s chováním, včetně aplikované analýzy chování (ABA); účastník však musí být na stabilním režimu 90 dní před screeningem bez plánů na modifikace v průběhu studie.
  7. Život v rodině nebo v jiném prostředí s rodinnými příslušníky nebo zaměstnanci ochotnými podpořit účastníka a požadovaný sběr dat.
  8. Souhlaste se sdílením údajů o shodě pacientské aplikace tVNS a denních údajích o vzplanutí se sponzorem.
  9. Přístup k mobilním datům nebo Wi-Fi.
  10. Účastník a pečovatel mluví americkou angličtinou jako prvním jazykem nebo hovoří plynně americkou angličtinou.

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní těhotenský test při screeningu, na začátku nebo v kterémkoli bodě studie.
  2. Důkaz aktivního nebo nedávného nestabilního vážného duševního onemocnění, včetně psychózy, mánie, těžké deprese nebo sebevraždy.
  3. Přesunuto do současného rezidenčního umístění za poslední tři měsíce nebo méně.
  4. Pravděpodobně se přestěhovat do rezidenčního umístění v průběhu studia.
  5. Srdeční abnormality včetně lékařsky zdokumentované anamnézy srdečního onemocnění nebo srdeční arytmie, zdokumentovaná klidová srdeční frekvence ≤ 50 tepů za minutu (BPM); nebo anamnéza srdečního bloku 2° typu 2 nebo 3° na elektrokardiogramu (EKG).
  6. Důkazy o klinicky významných abnormalitách funkce krve, jater nebo ledvin z laboratorních hodnocení klinické bezpečnosti, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem místa.
  7. Krevní sraženina, plicní embolie nebo hluboká žilní trombóza v anamnéze.
  8. Předchozí diagnóza epilepsie nebo aktuálně aktivních záchvatů.
  9. Aktuální zařazení do aktivní fáze jiné klinické studie nebo intervenční studie.
  10. Současné používání naslouchacích pomůcek nebo implantovatelných lékařských zařízení včetně implantovaného zařízení pro stimulaci vagusového nervu (iVNS), implantovaného srdečního kardiostimulátoru, implantovaného srdečního defibrilátoru, kochleárních implantátů, mozkových zkratů nebo srdečních implantovatelných elektrických zařízení.
  11. Přítomnost dermálních abnormalit v místě stimulace, které by narušovaly schopnost zařízení tVNS správně fungovat.
  12. Přítomnost alergie na titan, titan-iridium, termoplastické elastomery, perfluorethylen propylen nebo polyuretanové elastomery nebo složky / konzervační látky přítomné v krému elektrod zařízení (Ceteareth-20, propylenglykol, bentonit, polysorbát 20, fenoxyethanol, ethylhexylglycerin).
  13. Těžká, neléčená spánková apnoe, jak sama nahlásila subjekt nebo pečovatel nebo na kterou má podezření vyšetřovatel místa.
  14. Subjekt není podle názoru výzkumníka vhodný k účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: tVNS, přerušovaná stimulace
28 sekund zapnuto, 32 sekund vypnuto
Přístroj: tVNS, přerušovaná stimulace
transkutánní stimulace nervus vagus, intermitentní stimulace
Ostatní jména:
  • tVNS R, výrobce tVNS Technologies, přerušovaná stimulace
Aktivní komparátor: tVNS, kontinuální stimulace
nepřetržitá stimulace
Přístroj: tVNS, nepřetržitá stimulace
transkutánní stimulace nervus vagus, kontinuální stimulace
Ostatní jména:
  • tVNS R, výrobce tVNS Technologies, nepřetržitá stimulace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit bezpečnostní profil a snášenlivost tVNS u PWS, jak bylo hodnoceno podle frekvence, závažnosti a závažnosti nežádoucích účinků stanovených během studie.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Frekvence, závažnost a závažnost nežádoucích příhod během studie.
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Stanovit profil přijatelnosti tVNS v PWS, jak byl hodnocen podle míry stažení ze studie.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Profil přijatelnosti tVNS v PWS bude měřen rychlostí stažení ze studie.
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Stanovit profil přijatelnosti tVNS v PWS, jak se hodnotí mírou shody používání zařízení během studie.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Profil přijatelnosti tVNS v PWS bude měřen mírou shody s používáním zařízení v průběhu studie.
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Stanovit účinnost tVNS při snižování návalů vzteku u lidí s PWS ve věku 10 - 40 let.
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 9
Změna v kontrolním seznamu aberantního chování, subškála podrážděnosti. Nižší skóre znamená lepší výsledek, zatímco vyšší skóre znamená horší výsledek. Minimální skóre je nula a maximální skóre je 45.
Výchozí stav do měsíce 9

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit účinnost tVNS při snižování návalů vzteku u lidí s PWS ve věku 10 - 40 let v průběhu studie, jak bylo hodnoceno subškálou podrážděnosti kontrolního seznamu Aberrant Behavior.
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9.
Subškála podrážděnosti kontrolního seznamu aberantního chování. Nižší skóre znamená lepší výsledek, zatímco vyšší skóre znamená horší výsledek. Minimální skóre je nula a maximální skóre je 45.
Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9.
Určení, zda tVNS snižuje průměrný počet vzplanutí nálady za den, podle hodnocení Daily Survey.
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9 a 12.
Denní průzkum bude shromažďovat údaje o počtu vzplanutí za den hlášené pečovateli. Nižší skóre znamená lepší výsledek a vyšší skóre znamená horší výsledek. Minimální denní skóre je nula a maximální denní skóre, které může váha zachytit, je 20.
Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9 a 12.
Chcete-li zjistit, zda tVNS snižuje průměrnou intenzitu denních výbuchů nálady měřené denním průzkumem.
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9 a 12.
Denní průzkum bude shromažďovat údaje o intenzitě každodenních návalů nálady hlášené pečovateli. Vyšší skóre znamená horší výsledek a nižší skóre znamená lepší výsledek. Minimální skóre je 1 a maximální skóre je 7.
Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9 a 12.
Chcete-li zjistit, zda tVNS snižuje průměrnou dobu trvání výbuchů nálady za den.
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9 a 12.
Denní průzkum bude shromažďovat údaje o délce denních návalů nálady hlášené pečovatelem. Minimální skóre je 1 a maximální skóre je 7.
Výchozí stav do měsíců 3, 6, 9 a 12.
Stanovit, zda tVNS snižuje hyperfagické chování spojené s PWS, jak bylo měřeno pomocí dotazníku Hyperphagia pro klinické studie.
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 3, 6 a 9.
Stimulace bloudivého nervu může ovlivnit hyperfagický pohon. Může také ovlivnit stravovací chování a schopnost osoby s PWS vyrovnat se s omezením příjmu potravy. Vyšší skóre znamená horší výsledek a nižší skóre znamená lepší výsledek. Minimální skóre je 0 a maximální skóre je 36.
Výchozí stav do měsíců 3, 6 a 9.
Zjistit, zda léčba tVNS snižuje olupování kůže u PWS, jak bylo hodnoceno pomocí stupnice traumatického poranění sebe sama.
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 3, 6 a 9.
Škála sebepoškozujícího traumatu je široce používaná metoda pro kvantifikaci poškození povrchové tkáně způsobené sebepoškozujícím chováním. Nižší skóre znamená lepší výsledek a vyšší skóre znamená horší výsledek. Minimální skóre je 1 a maximum je 5.
Výchozí stav do měsíců 3, 6 a 9.
Zjistit, zda tVNS snižuje úzkost a distres u PWS, měřeno dotazníkem PWS Anxiousness and Distress Questionnaire.
Časové okno: Změna v dotazníku úzkosti a úzkosti PWS na začátku a ve 3., 6. a 9. měsíci.
tVNS může ovlivnit chování spojené s úzkostí a úzkostí, které jsou u PWS běžné. Nižší skóre znamená lepší výsledek a vyšší skóre znamená horší výsledek. Minimální skóre je 0 a maximum je 56.
Změna v dotazníku úzkosti a úzkosti PWS na začátku a ve 3., 6. a 9. měsíci.
Zjistit, zda snížení návalů vzteku vede ke snížení zátěže pečovatele, jak bylo měřeno rozhovorem Zarit Burden Interview.
Časové okno: Změna v Zarit Burden Interview (ZBI) mezi výchozím stavem a měsícem 9.
Očekává se, že snížení vzplanutí bude mít pozitivní dopad na ostatní členy rodiny účastníka – toto opatření může odrážet zlepšení rodinných vztahů. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Nižší skóre znamená lepší výsledek. Minimální skóre je 0 a maximální skóre je 88.
Změna v Zarit Burden Interview (ZBI) mezi výchozím stavem a měsícem 9.
Zjistit, zda snížení vzplanutí je spojeno se zlepšenou kvalitou života, jak je měřeno Parent Proxy Global Health 7.
Časové okno: Změna v globálním zdraví zástupce rodičů 7 z výchozího stavu na měsíce 3, 6, 9.
Očekává se, že snížení vzplanutí významně zlepší kvalitu života, jak hodnotí Parent Proxy Global Health 7. Vyšší skóre znamená lepší výsledek a nižší skóre znamená horší výsledek. Minimální skóre je 7. Maximální skóre je 35.
Změna v globálním zdraví zástupce rodičů 7 z výchozího stavu na měsíce 3, 6, 9.
Posoudit, zda se zlepšila celková závažnost onemocnění, měřeno změnou v klinickém globálním dojmu závažnosti onemocnění.
Časové okno: Změna v globálním klinickém dojmu závažnosti onemocnění na začátku a ve 3., 6., 9. měsíci.
Toto opatření bude sloužit jako kotva pro posouzení smysluplnosti snížení návalů nálad. Nižší skóre znamená lepší výsledek. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Maximální skóre je 7. Minimální skóre je 1.
Změna v globálním klinickém dojmu závažnosti onemocnění na začátku a ve 3., 6., 9. měsíci.
Posoudit, zda došlo ke globálnímu zlepšení v chování, jak bylo hodnoceno klinickým globálním dojmem zlepšení.
Časové okno: Změna v globálním klinickém dojmu zlepšení od výchozího stavu do 3., 6., 9. měsíce.
Globální změny v chování a poslouží jako kotva pro posouzení smysluplnosti změn. Nižší skóre znamená lepší výsledek. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Maximální skóre je 7. Minimální skóre je 1.
Změna v globálním klinickém dojmu zlepšení od výchozího stavu do 3., 6., 9. měsíce.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přijatelnosti informovaná a sama o sobě hodnocená kvalitativním výstupním rozhovorem.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Kvalitativně určit přijatelnost tVNS u lidí s PWS a lépe porozumět konkrétním důvodům přerušení, ke kterým došlo v této studii.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Identifikace charakteristik respondenta identifikovaných v kvalitativním výstupním rozhovoru.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Charakteristiky účastníků a informace poskytnuté v polostrukturovaných výstupních rozhovorech budou informovat o snaze identifikovat ty, kteří budou mít z této intervence největší užitek.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Posoudit variabilitu změny srdeční frekvence (HRV) u podskupiny účastníků.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok.
Variabilita srdeční frekvence je u PWS abnormální a VNS může způsobit změny HRV.
Po ukončení studia v průměru 1 rok.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Foundation for Prader-Willi Research

Spolupracovníci

RTI International

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na tVNS, přerušovaná stimulace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit