Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk evaluering av ikke-invasiv vagusnervestimulering for temperamentsutbrudd hos personer med PWS (VNS4PWS)

3. april 2026 oppdatert av: Foundation for Prader-Willi Research

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, dose-varierende evaluering av transkutan vagusnervestimulering (tVNS) for å redusere temperamentsutbrudd hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS)

Målet med VNS4PWS kliniske studie er å teste effektiviteten, sikkerheten og akseptabiliteten av transkutan vagusnervestimulering (tVNS) behandling hos personer med PWS.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedspørsmålene VNS4PWS-studien søker å svare på er: (1) er tVNS-behandling trygg hos personer med PWS, (2) er tVNS-behandling akseptabel for personer med PWS, og (3) er tVNS en effektiv behandling for å redusere temperamentsutbrudd hos mennesker med PWS. Deltakerne vil bruke tVNS-enheten daglig i 4 timer over en periode på 9 måneder. To forskjellige doser av tVNS vil bli sammenlignet. I løpet av de siste tre månedene av utprøvingen vil effekten av å stoppe behandlingen bli studert. Etter det første året av studien vil deltakerne ha mulighet til å fortsette til en 1-års åpen forlengelsesperiode hvor aktiv tVNS-behandling vil bli gjenopptatt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Forente stater, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Genetisk bevist diagnose av PWS.
  2. Alder 10-40 år.
  3. Historie de siste seks månedene med gjennomsnittlig minst to temperamentsutbrudd per uke.
  4. Kunne overholde studiekrav og gi samtykke eller samtykke; Dersom samtykke skal gis av deltakerens verge, gjelder det samme for vergen.
  5. Samtidig bruk av psykiatriske medisiner er tillatt; Deltakeren må ha en stabil dose 90 dager før screening uten planer for doseendring i løpet av studien.
  6. Samtidig bruk av psykoterapi/rådgivning er tillatt. Terapi for mental helse eller atferdsutfordringer, inkludert anvendt atferdsanalyse (ABA) er også tillatt; deltakeren må imidlertid være på et stabilt regime 90 dager før screening uten planer for endringer i løpet av studien.
  7. Å bo med familie eller i en annen setting med familiemedlemmer eller ansatte som er villige til å støtte deltakeren og den nødvendige datainnsamlingen.
  8. Godta å dele tVNS-pasientapplikasjonssamsvar og data om daglig temperamentutbrudd med sponsoren.
  9. Tilgang til mobildata eller Wi-Fi.
  10. Deltaker og omsorgsperson snakker amerikansk engelsk som førstespråk eller snakker flytende amerikansk engelsk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positiv graviditetstest ved screening, baseline eller når som helst i studien.
  2. Bevis på aktiv eller nylig ustabil alvorlig psykisk sykdom, inkludert psykose, mani, alvorlig depresjon eller suicidalitet.
  3. Flyttet til nåværende boligplassering de siste tre månedene eller mindre.
  4. Flytter sannsynligvis i bolig i løpet av studiet.
  5. Hjerteabnormiteter inkludert medisinsk dokumentert historie med hjertesykdom eller hjertearytmi, dokumentert hvilepuls ≤ 50 slag per minutt (BPM); eller historie med 2° type 2 eller 3° hjerteblokk på elektrokardiogram (EKG).
  6. Bevis på klinisk signifikante abnormiteter i blod-, lever- eller nyrefunksjon fra kliniske sikkerhetslaboratorievurderinger som bestemt av stedsetterforskeren.
  7. Anamnese med blodpropp, lungeemboli eller dyp venetrombose.
  8. Tidligere diagnose av epilepsi eller aktive anfall.
  9. Nåværende påmelding i den aktive fasen av forskjellige kliniske studier eller intervensjonsstudier.
  10. Gjeldende bruk av høreapparater eller implanterbart medisinsk utstyr, inkludert implantert vagusnervestimuleringsenhet (iVNS), implantert pacemaker, implantert hjertedefibrillator, cochleaimplantater, cerebral shunt eller hjerteimplanterbare elektriske enheter.
  11. Tilstedeværelse av dermale abnormiteter på stimuleringsstedet som ville forstyrre tVNS-enhetens evne til å fungere skikkelig.
  12. Tilstedeværelse av allergi mot titan, titan-iridium, termoplastiske elastomerer, perfluoretylenpropylen eller polyuretan-elastomerer, eller komponenter av/konserveringsmidler som finnes i enhetens elektrodekrem (Ceteareth-20, propylenglykol, bentonitt, polysorbat 20, fenoksyglyserin, etylheksyletanol).
  13. Alvorlig, ubehandlet søvnapné, som selvrapportert av forsøksperson eller omsorgsperson eller mistenkt av Site Investigator.
  14. Forsøkspersonen er, etter etterforskerens oppfatning, ikke egnet til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: tVNS, Intermittent Stimulering
28 sekunder på, 32 sekunder av
Enhet: tVNS, intermitterende stimulering
transkutan vagusnervestimulering, intermitterende stimulering
Andre navn:
  • tVNS R, produsert av tVNS Technologies, intermitterende stimulering
Aktiv komparator: tVNS, kontinuerlig stimulering
kontinuerlig stimulering
Enhet: tVNS, kontinuerlig stimulering
transkutan vagusnervestimulering, kontinuerlig stimulering
Andre navn:
  • tVNS R, produsert av tVNS Technologies, kontinuerlig stimulering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å bestemme sikkerhetsprofilen og tolerabiliteten til tVNS i PWS, vurdert av frekvensen, alvorlighetsgraden og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser bestemt under studien.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Frekvens, alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser under studien.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
For å bestemme akseptabilitetsprofilen til tVNS i PWS som vurdert av uttakshastigheten fra studien.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Akseptabilitetsprofilen til tVNS i PWS vil bli målt ved frekvensen av tilbaketrekning fra studien.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
For å bestemme akseptabilitetsprofilen til tVNS i PWS som vurdert av graden av enhetsbruksoverholdelse under studien.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Akseptabilitetsprofilen til tVNS i PWS vil bli målt ved frekvensen av enhetsbruksoverholdelse gjennom hele studien.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
For å bestemme effektiviteten til tVNS for å redusere temperamentsutbrudd hos personer med PWS i alderen 10 - 40 år.
Tidsramme: Grunnlinje til måned 9
Endring i sjekkliste for avvikende atferd, underskala for irritabilitet. En lavere score indikerer et bedre resultat, mens en høyere score indikerer et dårligere resultat. Minste poengsum er null og maksimal poengsum er 45.
Grunnlinje til måned 9

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å bestemme effektiviteten av tVNS for å redusere temperamentsutbrudd hos personer med PWS i alderen 10 - 40 år i løpet av studien, vurdert av irritabilitetsunderskalaen til sjekklisten for avvikende atferd.
Tidsramme: Baseline til månedene 3, 6, 9.
Avvikende atferd Sjekkliste irritabilitet underskala. En lavere score indikerer et bedre resultat, mens en høyere score indikerer et dårligere resultat. Minste poengsum er null og maksimal poengsum er 45.
Baseline til månedene 3, 6, 9.
For å finne ut om tVNS reduserer det gjennomsnittlige antallet temperamentsutbrudd per dag, vurdert av den daglige undersøkelsen.
Tidsramme: Baseline til månedene 3, 6, 9 og 12.
Den daglige undersøkelsen vil samle inn omsorgsrapporterte data om antall temperamentsutbrudd per dag. En lavere score indikerer et bedre resultat og en høyere score indikerer et dårligere resultat. Minste daglige poengsum er null og den maksimale daglige poengsummen som skalaen kan fange er 20.
Baseline til månedene 3, 6, 9 og 12.
For å finne ut om tVNS reduserer den gjennomsnittlige intensiteten av daglige temperamentsutbrudd som målt av den daglige undersøkelsen.
Tidsramme: Baseline til månedene 3, 6, 9 og 12.
Den daglige undersøkelsen vil samle inn omsorgsrapporterte data om intensiteten av daglige temperamentsutbrudd. En høyere score indikerer et dårligere resultat og en lavere score indikerer et bedre resultat. Minste poengsum er 1 og maksimal poengsum er 7.
Baseline til månedene 3, 6, 9 og 12.
For å finne ut om tVNS reduserer den gjennomsnittlige varigheten av temperamentsutbrudd per dag.
Tidsramme: Baseline til månedene 3, 6, 9 og 12.
Den daglige undersøkelsen vil samle inn omsorgsgiverrapporterte data om varigheten av daglige temperamentsutbrudd. Minste poengsum er 1 og maksimal poengsum er 7.
Baseline til månedene 3, 6, 9 og 12.
For å bestemme om tVNS reduserer PWS-assosiert hyperfagisk atferd målt ved Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials.
Tidsramme: Baseline til måned 3, 6 og 9.
Stimulering av vagusnerven kan påvirke hyperfagisk drift. Det kan også påvirke spiseatferd og evnen til personen med PWS til å takle spiserestriksjoner. Høyere skårer indikerer et dårligere resultat og lavere skårer indikerer et bedre resultat. Minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 36.
Baseline til måned 3, 6 og 9.
For å avgjøre om tVNS-behandling reduserer hudplukking i PWS, som vurdert av Self Injury Trauma Scale.
Tidsramme: Baseline til måned 3, 6 og 9.
Self Injury Trauma Scale er en mye brukt metode for å kvantifisere overflatevevsskader forårsaket av selvskadende atferd. En lavere score indikerer et bedre resultat og en høyere score indikerer et dårligere resultat. Minste poengsum er 1 og maksimum er 5.
Baseline til måned 3, 6 og 9.
For å finne ut om tVNS reduserer angst og angst i PWS målt ved PWS Anxiousness and Distress Questionnaire.
Tidsramme: Endring i PWS spørreskjema for angst og nød ved baseline og måned 3, 6 og 9.
tVNS kan påvirke atferd assosiert med angst og nød, som er vanlig ved PWS. En lavere score indikerer et bedre resultat og en høyere score indikerer et dårligere resultat. Minste poengsum er 0 og maksimum er 56.
Endring i PWS spørreskjema for angst og nød ved baseline og måned 3, 6 og 9.
For å finne ut om reduksjoner i temperamentsutbrudd resulterer i redusert omsorgsbyrde som målt ved Zarit Burden Intervju.
Tidsramme: Endring i Zarit Burden Interview (ZBI) mellom baseline og måned 9.
Reduksjon i utbrudd forventes å påvirke andre medlemmer av deltakerens familie positivt – dette tiltaket kan reflektere forbedringer i familieforhold. En høyere poengsum indikerer et dårligere resultat. En lavere poengsum indikerer et bedre resultat. Minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 88.
Endring i Zarit Burden Interview (ZBI) mellom baseline og måned 9.
For å finne ut om reduksjoner i temperamentsutbrudd er assosiert med forbedret livskvalitet målt av Parent Proxy Global Health 7.
Tidsramme: Endring i Parent Proxy Global Health 7 fra baseline til månedene 3, 6, 9.
Reduksjon i utbrudd forventes å gi en meningsfull forbedring av livskvaliteten som vurderes av Parent Proxy Global Health 7. En høyere skåre indikerer et bedre resultat og en lavere skåre indikerer et dårligere resultat. Minste poengsum er 7. Maksimal poengsum er 35.
Endring i Parent Proxy Global Health 7 fra baseline til månedene 3, 6, 9.
For å vurdere om den generelle sykdommens alvorlighetsgrad er forbedret som målt ved Change in the Clinical Global Impression of disease severity.
Tidsramme: Endring i det kliniske globale inntrykket av sykdommens alvorlighetsgrad ved baseline og måned 3, 6, 9.
Dette tiltaket vil tjene som et anker for å vurdere meningsfullheten av reduksjoner i temperamentsutbrudd. En lavere poengsum indikerer et bedre resultat. En høyere poengsum indikerer et dårligere resultat. Maksimal poengsum er 7. Minste poengsum er 1.
Endring i det kliniske globale inntrykket av sykdommens alvorlighetsgrad ved baseline og måned 3, 6, 9.
For å vurdere om det er en global bedring i atferd som vurderes av Clinical Global Impression of Improvement.
Tidsramme: Endring i det kliniske globale inntrykket av forbedring fra baseline til månedene 3, 6, 9.
Globale endringer i atferd og vil tjene som et anker for å vurdere betydningen av endring. En lavere poengsum indikerer et bedre resultat. En høyere poengsum indikerer et dårligere resultat. Maksimal poengsum er 7. Minste poengsum er 1.
Endring i det kliniske globale inntrykket av forbedring fra baseline til månedene 3, 6, 9.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Informant og selvrapporterte mål for akseptabilitet vurdert ved et kvalitativt exitintervju.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
For å kvalitativt bestemme akseptabiliteten av tVNS hos personer med PWS og for å bedre forstå spesifikke årsaker til seponering som skjedde i denne studien.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
Identifikasjon av responderegenskaper som identifisert i et kvalitativt utgangsintervju.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
Deltakerkarakteristikker og informasjon gitt i semistrukturerte exitintervjuer vil informere innsatsen for å identifisere de som mest sannsynlig vil dra nytte av denne intervensjonen.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
For å vurdere endringen av hjertefrekvensvariabiliteten (HRV) i en undergruppe av deltakere.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.
Hjertefrekvensvariasjonen er unormal ved PWS, og VNS kan forårsake endringer i HRV.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Samarbeidspartnere

RTI International

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Hovedetterforsker: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere