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Uma avaliação clínica da estimulação não invasiva do nervo vago para explosões de temperamento em pessoas com SPW (VNS4PWS)

3 de abril de 2026 atualizado por: Foundation for Prader-Willi Research

Uma avaliação de fase 3, randomizada, duplo-cega e de variação de dose da estimulação transcutânea do nervo vago (tVNS) para reduzir explosões de temperamento em pessoas com síndrome de Prader-Willi (PWS)

O objetivo do estudo clínico VNS4PWS é testar a eficácia, segurança e aceitabilidade do tratamento com estimulação transcutânea do nervo vago (tVNS) em pessoas com SPW.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As principais questões que o estudo VNS4PWS procura responder são: (1) o tratamento tVNS é seguro em pessoas com SPW, (2) o tratamento tVNS é aceitável para pessoas com SPW e (3) o tVNS é um tratamento eficaz para reduzir explosões de temperamento em pessoas com PWS. Os participantes usarão o dispositivo tVNS diariamente por 4 horas durante um período de 9 meses. Duas doses diferentes de tVNS serão comparadas. Durante os últimos três meses do ensaio, o efeito da interrupção do tratamento será estudado. Após o primeiro ano do estudo, os participantes terão a oportunidade de continuar por um período de extensão aberto de 1 ano, durante o qual o tratamento ativo com tVNS será retomado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

102

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico geneticamente comprovado de SPW.
  2. Idade 10-40 anos.
  3. História nos últimos seis meses de uma média de pelo menos duas explosões de raiva por semana.
  4. Capaz de cumprir os requisitos do estudo e fornecer consentimento ou assentimento; Se o consentimento for fornecido pelo responsável do participante, o mesmo se aplica ao responsável.
  5. É permitido o uso concomitante de medicação psiquiátrica; o participante deve estar com uma dose estável 90 dias antes da triagem, sem planos para modificação da dose durante o curso do estudo.
  6. O uso concomitante de psicoterapia/aconselhamento é permitido. Terapias para problemas de saúde mental ou comportamentais, incluindo análise comportamental aplicada (ABA), também são permitidas; no entanto, o participante deve estar em um regime estável 90 dias antes da triagem, sem planos de modificação durante o curso do estudo.
  7. Morar com a família ou em outro ambiente com familiares ou funcionários dispostos a apoiar o participante e a coleta de dados necessária.
  8. Concorde em compartilhar a conformidade com a aplicação do paciente tVNS e os dados diários de explosão de temperamento com o patrocinador.
  9. Acesso a dados de celular ou Wi-Fi.
  10. O participante e o cuidador falam inglês americano como primeira língua ou são fluentes em inglês americano.

Critério de exclusão:

  1. Teste de gravidez positivo na triagem, no início do estudo ou em qualquer ponto do estudo.
  2. Evidência de doença mental grave, ativa ou recente, instável, incluindo psicose, mania, depressão grave ou suicídio.
  3. Mudou-se para apresentar colocação residencial nos últimos três meses ou menos.
  4. Provavelmente mudará para residência durante o curso do estudo.
  5. Anormalidades cardíacas, incluindo história clinicamente documentada de doença cardíaca ou arritmia cardíaca, frequência cardíaca em repouso documentada ≤ 50 batimentos por minuto (BPM); ou história de bloqueio cardíaco 2° tipo 2 ou 3° no eletrocardiograma (ECG).
  6. Evidência de anormalidades clinicamente significativas da função sanguínea, hepática ou renal a partir de avaliações laboratoriais de segurança clínica, conforme determinado pelo Investigador do Local.
  7. História de coágulo sanguíneo, embolia pulmonar ou trombose venosa profunda.
  8. Diagnóstico prévio de epilepsia ou convulsões atualmente ativas.
  9. Inscrição atual na fase ativa de diferentes ensaios clínicos ou estudos de intervenção.
  10. Uso atual de aparelhos auditivos ou dispositivos médicos implantáveis, incluindo dispositivo de estimulação do nervo vago implantado (iVNS), marcapasso cardíaco implantado, desfibrilador cardíaco implantado, implantes cocleares, shunt cerebral ou dispositivos elétricos cardíacos implantáveis.
  11. Presença de anormalidades dérmicas no local de estimulação que possam interferir na capacidade do dispositivo tVNS funcionar corretamente.
  12. Presença de alergia a titânio, titânio-irídio, elastômeros termoplásticos, perfluoroetileno propileno ou elastômeros de poliuretano, ou componentes/conservantes presentes no creme do eletrodo do dispositivo (Ceteareth-20, Propilenoglicol, Bentonita, Polissorbato 20, Fenoxietanol, Etilhexilglicerina).
  13. Apnéia do sono grave e não tratada, conforme autorrelatado pelo sujeito ou cuidador ou suspeitado pelo Investigador do Local.
  14. O sujeito não é, na opinião do Investigador, adequado para participar do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: tVNS, estimulação intermitente
28 segundos ligado, 32 segundos desligado
Dispositivo: tVNS, estimulação intermitente
estimulação transcutânea do nervo vago, estimulação intermitente
Outros nomes:
  • tVNS R, fabricado pela tVNS Technologies, estimulação intermitente
Comparador Ativo: tVNS, estimulação contínua
estimulação contínua
Dispositivo: tVNS, estimulação contínua
estimulação transcutânea do nervo vago, estimulação contínua
Outros nomes:
  • tVNS R, fabricado pela tVNS Technologies, estimulação contínua

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar o perfil de segurança e tolerabilidade do tVNS na PWS, conforme avaliado pela frequência, gravidade e gravidade dos eventos adversos determinados durante o estudo.
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
Frequência, gravidade e gravidade dos eventos adversos durante o estudo.
Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
Para determinar o perfil de aceitabilidade de tVNS em PWS conforme avaliado pela taxa de retirada do estudo.
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
O perfil de aceitabilidade do tVNS no PWS será medido pela taxa de retirada do estudo.
Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
Para determinar o perfil de aceitabilidade de tVNS em PWS conforme avaliado pelas taxas de conformidade com o uso do dispositivo durante o estudo.
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
O perfil de aceitabilidade do tVNS no PWS será medido pelas taxas de conformidade com o uso do dispositivo ao longo do estudo.
Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
Determinar a eficácia do tVNS na redução de explosões de temperamento em pessoas com SPW com idade entre 10 e 40 anos.
Prazo: Linha de base até o mês 9
Lista de verificação de mudança de comportamento aberrante, subescala de irritabilidade. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor, enquanto uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação mínima é zero e a pontuação máxima é 45.
Linha de base até o mês 9

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar a eficácia do tVNS na redução de explosões de temperamento em pessoas com PWS com idade entre 10 e 40 anos ao longo do estudo, conforme avaliado pela subescala de irritabilidade da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante.
Prazo: Linha de base para os meses 3, 6, 9.
Subescala de irritabilidade da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor, enquanto uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação mínima é zero e a pontuação máxima é 45.
Linha de base para os meses 3, 6, 9.
Determinar se o tVNS reduz o número médio de explosões de raiva por dia, conforme avaliado pela Pesquisa Diária.
Prazo: Linha de base para os meses 3, 6, 9 e 12.
A Pesquisa Diária coletará dados relatados pelos cuidadores sobre o número de explosões de raiva por dia. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor e uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação diária mínima é zero e a pontuação diária máxima que a escala pode capturar é 20.
Linha de base para os meses 3, 6, 9 e 12.
Determinar se o tVNS reduz a intensidade média das explosões diárias de temperamento, conforme medido pela Pesquisa Diária.
Prazo: Linha de base para os meses 3, 6, 9 e 12.
A Pesquisa Diária coletará dados relatados pelos cuidadores sobre a intensidade das explosões diárias de temperamento. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior e uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor. A pontuação mínima é 1 e a pontuação máxima é 7.
Linha de base para os meses 3, 6, 9 e 12.
Determinar se o tVNS reduz a duração média das explosões de raiva por dia.
Prazo: Linha de base para os meses 3, 6, 9 e 12.
A Pesquisa Diária coletará dados relatados pelos cuidadores sobre a duração das explosões diárias de temperamento. A pontuação mínima é 1 e a pontuação máxima é 7.
Linha de base para os meses 3, 6, 9 e 12.
Para determinar se o tVNS diminui os comportamentos hiperfágicos associados à PWS, conforme medido pelo Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos.
Prazo: Linha de base para os meses 3, 6 e 9.
A estimulação do nervo vago pode afetar o impulso hiperfágico. Também pode afetar os comportamentos alimentares e a capacidade da pessoa com SPW de lidar com as restrições alimentares. Pontuações mais altas indicam um resultado pior e pontuações mais baixas indicam um resultado melhor. A pontuação mínima é 0 e a pontuação máxima é 36.
Linha de base para os meses 3, 6 e 9.
Para determinar se o tratamento com tVNS diminui a escoriação da pele na SPW, conforme avaliado pela Escala de Trauma de Autolesão.
Prazo: Linha de base para os meses 3, 6 e 9.
A Escala de Trauma de Autolesão é um método amplamente utilizado para quantificar danos nos tecidos superficiais causados ​​por comportamento autolesivo. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor e uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação mínima é 1 e a máxima é 5.
Linha de base para os meses 3, 6 e 9.
Para determinar se o tVNS diminui a ansiedade e a angústia na PWS, conforme medido pelo Questionário de Ansiedade e Angústia da PWS.
Prazo: Mudança no Questionário de Ansiedade e Sofrimento PWS no início do estudo e nos meses 3, 6 e 9.
A tVNS pode impactar comportamentos associados à ansiedade e angústia, que são comuns na SPW. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor e uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação mínima é 0 e a máxima é 56.
Mudança no Questionário de Ansiedade e Sofrimento PWS no início do estudo e nos meses 3, 6 e 9.
Determinar se as reduções nas explosões de raiva resultam na redução da carga do cuidador, conforme medido pela Zarit Burden Interview.
Prazo: Mudança na Zarit Burden Interview (ZBI) entre a linha de base e o mês 9.
Espera-se que a redução das explosões tenha um impacto positivo nos outros membros da família do participante – esta medida pode refletir melhorias nas relações familiares. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor. A pontuação mínima é 0 e a pontuação máxima é 88.
Mudança na Zarit Burden Interview (ZBI) entre a linha de base e o mês 9.
Determinar se as reduções nas explosões de raiva estão associadas à melhoria da qualidade de vida, conforme medido pelo Parent Proxy Global Health 7.
Prazo: Mudança na saúde global do proxy dos pais 7 desde o início até os meses 3, 6, 9.
Espera-se que a redução das crises melhore significativamente a qualidade de vida, conforme avaliado pelo Parent Proxy Global Health 7. Uma pontuação mais elevada indica um resultado melhor e uma pontuação mais baixa indica um resultado pior. A pontuação mínima é 7. A pontuação máxima é 35.
Mudança na saúde global do proxy dos pais 7 desde o início até os meses 3, 6, 9.
Avaliar se a gravidade geral da doença melhorou conforme medido pela Mudança na Impressão Clínica Global da gravidade da doença.
Prazo: Mudança na impressão clínica global da gravidade da doença no início do estudo e nos meses 3, 6, 9.
Esta medida servirá de âncora para avaliar a importância das reduções nas explosões de raiva. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação máxima é 7. A pontuação mínima é 1.
Mudança na impressão clínica global da gravidade da doença no início do estudo e nos meses 3, 6, 9.
Avaliar se há uma melhoria global no comportamento, conforme avaliado pela Impressão Clínica Global de Melhoria.
Prazo: Mudança na impressão clínica global de melhoria desde o início até os meses 3, 6, 9.
Mudanças globais no comportamento servirão como âncora para avaliar o significado da mudança. Uma pontuação mais baixa indica um resultado melhor. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior. A pontuação máxima é 7. A pontuação mínima é 1.
Mudança na impressão clínica global de melhoria desde o início até os meses 3, 6, 9.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medidas de aceitabilidade informadas e auto-relatadas, avaliadas por uma entrevista qualitativa de saída.
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano.
Determinar qualitativamente a aceitabilidade do tVNS em pessoas com SPW e compreender melhor as razões específicas para a descontinuação que ocorreram neste estudo.
Até a conclusão do estudo, em média 1 ano.
Identificação das características dos respondentes, conforme identificadas numa entrevista qualitativa de saída.
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano.
As características dos participantes e as informações fornecidas nas entrevistas de saída semiestruturadas orientarão os esforços para identificar aqueles com maior probabilidade de beneficiar desta intervenção.
Até a conclusão do estudo, em média 1 ano.
Para avaliar a alteração da variabilidade da frequência cardíaca (VFC) em um subconjunto de participantes.
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano.
A variabilidade da frequência cardíaca é anormal na SPW e a ENV pode causar alterações na VFC.
Até a conclusão do estudo, em média 1 ano.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Foundation for Prader-Willi Research

Colaboradores

RTI International

Investigadores

  • Investigador principal: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Investigador principal: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

22 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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