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Une évaluation clinique de la stimulation non invasive du nerf vague pour les accès de colère chez les personnes atteintes du SPW (VNS4PWS)

8 janvier 2024 mis à jour par: Foundation for Prader-Willi Research

Une évaluation de phase 3, randomisée, en double aveugle, à dose variable, de la stimulation transcutanée du nerf vague (tVNS) pour réduire les accès de colère chez les personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi (PWS)

L'objectif de l'étude clinique VNS4PWS est de tester l'efficacité, la sécurité et l'acceptabilité du traitement par stimulation transcutanée du nerf vague (tVNS) chez les personnes atteintes du SPW.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les principales questions auxquelles l'étude VNS4PWS cherche à répondre sont : (1) le traitement par tVNS est-il sûr chez les personnes atteintes du SPW, (2) le traitement par tVNS est-il acceptable pour les personnes atteintes du SPW, et (3) le tVNS est-il un traitement efficace pour réduire les accès de colère chez les personnes avec PWS. Les participants porteront l'appareil tVNS quotidiennement pendant 4 heures sur une période de 9 mois. Deux doses différentes de tVNS seront comparées. Au cours des trois derniers mois de l'essai, l'effet de l'arrêt du traitement sera étudié. Après la première année de l'étude, les participants auront la possibilité de poursuivre une période de prolongation ouverte d'un an pendant laquelle le traitement actif par tVNS sera repris.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

102

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Lisa Matesvac, AuD
  • Numéro de téléphone: (760)420-5878
  • E-mail: VNS@fpwr.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Contact:
          • Lynne Bird, MD
          • Numéro de téléphone: 858-966-5808
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11219
        • Recrutement
        • Maimonides Medical Center
        • Contact:
          • Deepan Singh, MD
          • Numéro de téléphone: 718-283-7864
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • Recrutement
        • Christus Children'S
        • Contact:
          • Elizabeth Roeder, MD
          • Numéro de téléphone: 210-704-0407

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic génétiquement prouvé du PWS.
  2. Âge 10-40 ans.
  3. Histoire au cours des six derniers mois d’une moyenne d’au moins deux coups de colère par semaine.
  4. Capable de se conformer aux exigences de l’étude et de donner son consentement ou son assentiment ; Si le consentement doit être donné par le tuteur du participant, il en va de même pour le tuteur.
  5. L'utilisation concomitante de médicaments psychiatriques est autorisée ; le participant doit recevoir une dose stable 90 jours avant le dépistage sans projet de modification de dose au cours de l'étude.
  6. L’utilisation concomitante de psychothérapie/conseil est autorisée. Les thérapies pour les problèmes de santé mentale ou de comportement, y compris l'analyse appliquée du comportement (ABA), sont également autorisées ; cependant, le participant doit suivre un régime stable 90 jours avant le dépistage sans aucun projet de modification au cours de l'étude.
  7. Vivre en famille ou dans un autre cadre avec des membres de la famille ou du personnel disposés à soutenir le participant et la collecte de données requise.
  8. Acceptez de partager la conformité de l'application du patient tVNS et les données quotidiennes sur les crises de colère avec le sponsor.
  9. Accès aux données cellulaires ou Wi-Fi.
  10. Le participant et le soignant parlent l'anglais américain comme première langue ou parlent couramment l'anglais américain.

Critère d'exclusion:

  1. Test de grossesse positif au dépistage, au départ ou à tout moment de l'étude.
  2. Preuve d'une maladie mentale grave, active ou récente et instable, y compris la psychose, la manie, la dépression sévère ou les tendances suicidaires.
  3. Déménagé vers un placement résidentiel actuel au cours des trois derniers mois ou moins.
  4. Déménagement probable en placement résidentiel au cours de l'étude.
  5. Anomalies cardiaques, y compris des antécédents médicalement documentés de maladie cardiaque ou d'arythmie cardiaque, fréquence cardiaque au repos documentée ≤ 50 battements par minute (BPM) ; ou antécédents de bloc cardiaque 2° de type 2 ou 3° à l'électrocardiogramme (ECG).
  6. Preuve d'anomalies cliniquement significatives de la fonction sanguine, hépatique ou rénale provenant d'évaluations de laboratoire de sécurité clinique, telles que déterminées par l'enquêteur du site.
  7. Antécédents de caillot sanguin, d'embolie pulmonaire ou de thrombose veineuse profonde.
  8. Diagnostic antérieur d'épilepsie ou de crises actuellement actives.
  9. Inscription actuelle dans la phase active de différents essais cliniques ou études interventionnelles.
  10. Utilisation actuelle d'appareils auditifs ou de dispositifs médicaux implantables, notamment un dispositif implanté de stimulation du nerf vague (iVNS), un stimulateur cardiaque implanté, un défibrillateur cardiaque implanté, des implants cochléaires, un shunt cérébral ou des appareils électriques cardiaques implantables.
  11. Présence d'anomalies cutanées au niveau du site de stimulation qui interféreraient avec la capacité du dispositif tVNS à fonctionner correctement.
  12. Présence d'une allergie au titane, au titane-iridium, aux élastomères thermoplastiques, au perfluoroéthylène propylène ou aux élastomères polyuréthanes, ou aux composants/conservateurs présents dans la crème d'électrode de l'appareil (Ceteareth-20, Propylène Glycol, Bentonite, Polysorbate 20, Phénoxyéthanol, Ethylhexylglycérine).
  13. Apnée du sommeil sévère et non traitée, telle qu'auto-déclarée par le sujet ou le soignant ou suspectée par l'enquêteur du site.
  14. Le sujet n'est, de l'avis de l'enquêteur, pas apte à participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: tVNS, stimulation intermittente
28 secondes allumées, 32 secondes éteintes
Dispositif: tVNS, stimulation intermittente
stimulation transcutanée du nerf vague, stimulation intermittente
Autres noms:
  • tVNS R, fabriqué par tVNS Technologies, stimulation intermittente
Comparateur actif: tVNS, stimulation continue
stimulation continue
Dispositif: tVNS, stimulation continue
stimulation transcutanée du nerf vague, stimulation continue
Autres noms:
  • tVNS R, fabriqué par tVNS Technologies, stimulation continue

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer le profil d'innocuité et la tolérabilité du tVNS dans le SPW, tels qu'évalués par la fréquence, la gravité et la gravité des événements indésirables déterminés au cours de l'étude.
Délai: À la fin des études, en moyenne 1 an
Fréquence, gravité et gravité des événements indésirables au cours de l'étude.
À la fin des études, en moyenne 1 an
Déterminer le profil d'acceptabilité du tVNS dans le PWS, tel qu'évalué par le taux de retrait de l'étude.
Délai: À la fin des études, en moyenne 1 an
Le profil d'acceptabilité du tVNS dans le PWS sera mesuré par le taux de retrait de l'étude.
À la fin des études, en moyenne 1 an
Déterminer le profil d'acceptabilité du tVNS dans le PWS, tel qu'évalué par les taux de conformité d'utilisation de l'appareil au cours de l'étude.
Délai: À la fin des études, en moyenne 1 an
Le profil d'acceptabilité du tVNS dans PWS sera mesuré par les taux de conformité d'utilisation de l'appareil tout au long de l'étude.
À la fin des études, en moyenne 1 an
Déterminer l'efficacité du tVNS pour réduire les accès de colère chez les personnes atteintes du SPW âgées de 10 à 40 ans.
Délai: Base de référence jusqu'au mois 9
Liste de contrôle des changements de comportement aberrant, sous-échelle d'irritabilité. Un score inférieur indique un meilleur résultat tandis qu’un score plus élevé indique un pire résultat. La note minimale est de zéro et la note maximale est de 45.
Base de référence jusqu'au mois 9

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer l'efficacité du tVNS pour réduire les accès de colère chez les personnes atteintes du SPW âgées de 10 à 40 ans au cours de l'étude, comme évalué par la sous-échelle d'irritabilité de la liste de contrôle des comportements aberrants.
Délai: Référence aux mois 3, 6, 9.
Sous-échelle d'irritabilité de la liste de contrôle des comportements aberrants. Un score inférieur indique un meilleur résultat tandis qu’un score plus élevé indique un pire résultat. La note minimale est de zéro et la note maximale est de 45.
Référence aux mois 3, 6, 9.
Déterminer si le tVNS réduit le nombre moyen de crises de colère par jour, tel qu'évalué par l'enquête quotidienne.
Délai: Référence aux mois 3, 6, 9 et 12.
L'enquête quotidienne collectera des données déclarées par les soignants sur le nombre de crises de colère par jour. Un score inférieur indique un meilleur résultat et un score plus élevé indique un pire résultat. Le score quotidien minimum est de zéro et le score quotidien maximum que l’échelle peut capturer est de 20.
Référence aux mois 3, 6, 9 et 12.
Déterminer si le tVNS réduit l'intensité moyenne des accès de colère quotidiens telle que mesurée par l'enquête quotidienne.
Délai: Référence aux mois 3, 6, 9 et 12.
L'enquête quotidienne collectera des données déclarées par les soignants sur l'intensité des accès de colère quotidiens. Un score plus élevé indique un pire résultat et un score inférieur indique un meilleur résultat. La note minimale est de 1 et la note maximale est de 7.
Référence aux mois 3, 6, 9 et 12.
Déterminer si le tVNS réduit la durée moyenne des accès de colère par jour.
Délai: Référence aux mois 3, 6, 9 et 12.
L'enquête quotidienne collectera des données déclarées par les soignants sur la durée des accès de colère quotidiens. La note minimale est de 1 et la note maximale est de 7.
Référence aux mois 3, 6, 9 et 12.
Déterminer si le tVNS diminue les comportements hyperphagiques associés au PWS, tels que mesurés par le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques.
Délai: Référence aux mois 3, 6 et 9.
La stimulation du nerf vague peut avoir un impact sur la pulsion hyperphagique. Cela peut également avoir un impact sur les comportements alimentaires et sur la capacité de la personne atteinte du SPW à faire face aux restrictions alimentaires. Des scores plus élevés indiquent un pire résultat et des scores plus faibles indiquent un meilleur résultat. La note minimale est de 0 et la note maximale est de 36.
Référence aux mois 3, 6 et 9.
Déterminer si le traitement par tVNS diminue le grattage cutané dans le PWS, tel qu'évalué par l'échelle d'automutilation.
Délai: Référence aux mois 3, 6 et 9.
L’échelle d’automutilation est une méthode largement utilisée pour quantifier les dommages aux tissus superficiels causés par un comportement d’automutilation. Un score inférieur indique un meilleur résultat et un score plus élevé indique un pire résultat. La note minimale est de 1 et la note maximale est de 5.
Référence aux mois 3, 6 et 9.
Déterminer si le tVNS diminue l'anxiété et la détresse chez les PWS, telles que mesurées par le questionnaire sur l'anxiété et la détresse du PWS.
Délai: Changement du questionnaire sur l'anxiété et la détresse du PWS au départ et aux mois 3, 6 et 9.
Le tVNS peut avoir un impact sur les comportements associés à l'anxiété et à la détresse, qui sont courants dans le SPW. Un score inférieur indique un meilleur résultat et un score plus élevé indique un pire résultat. Le score minimum est de 0 et le maximum est de 56.
Changement du questionnaire sur l'anxiété et la détresse du PWS au départ et aux mois 3, 6 et 9.
Déterminer si la réduction des accès de colère entraîne une réduction du fardeau des soignants, tel que mesuré par l'entretien Zarit Burden.
Délai: Changement de l'entretien Zarit Burden (ZBI) entre la référence et le mois 9.
La réduction des crises devrait avoir un impact positif sur les autres membres de la famille du participant - cette mesure peut refléter des améliorations dans les relations familiales. Un score plus élevé indique un pire résultat. Un score inférieur indique un meilleur résultat. Le score minimum est de 0 et le score maximum est de 88.
Changement de l'entretien Zarit Burden (ZBI) entre la référence et le mois 9.
Déterminer si la réduction des accès de colère est associée à une meilleure qualité de vie, telle que mesurée par le Parent Proxy Global Health 7.
Délai: Changement dans Parent Proxy Global Health 7 entre la ligne de base et les mois 3, 6 et 9.
La réduction des crises devrait améliorer de manière significative la qualité de vie, telle qu'évaluée par Parent Proxy Global Health 7. Un score plus élevé indique un meilleur résultat et un score inférieur indique un pire résultat. La note minimale est de 7. La note maximale est de 35.
Changement dans Parent Proxy Global Health 7 entre la ligne de base et les mois 3, 6 et 9.
Évaluer si la gravité globale de la maladie est améliorée, telle que mesurée par le changement de l'impression clinique globale de la gravité de la maladie.
Délai: Modification de l'impression clinique globale de la gravité de la maladie au départ et aux mois 3, 6, 9.
Cette mesure servira de point d'ancrage pour évaluer l'importance de la réduction des accès de colère. Un score inférieur indique un meilleur résultat. Un score plus élevé indique un pire résultat. La note maximale est de 7. La note minimale est de 1.
Modification de l'impression clinique globale de la gravité de la maladie au départ et aux mois 3, 6, 9.
Évaluer s'il existe une amélioration globale du comportement, telle qu'évaluée par l'impression clinique globale d'amélioration.
Délai: Changement de l'impression clinique globale d'amélioration entre le départ et les mois 3, 6, 9.
Les changements de comportement à l'échelle mondiale serviront de point d'ancrage pour évaluer la signification du changement. Un score inférieur indique un meilleur résultat. Un score plus élevé indique un pire résultat. La note maximale est de 7. La note minimale est de 1.
Changement de l'impression clinique globale d'amélioration entre le départ et les mois 3, 6, 9.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesures d'acceptabilité des informateurs et autodéclarées, telles qu'évaluées par un entretien qualitatif de sortie.
Délai: À la fin des études, en moyenne 1 an.
Déterminer qualitativement l'acceptabilité du tVNS chez les personnes atteintes du SPW et mieux comprendre les raisons spécifiques de l'arrêt survenues dans cette étude.
À la fin des études, en moyenne 1 an.
Identification des caractéristiques des répondants telles qu'identifiées lors d'un entretien qualitatif de sortie.
Délai: À la fin des études, en moyenne 1 an.
Les caractéristiques des participants et les informations fournies lors des entretiens de sortie semi-structurés éclaireront les efforts visant à identifier les plus susceptibles de bénéficier de cette intervention.
À la fin des études, en moyenne 1 an.
Évaluer le changement de variabilité de la fréquence cardiaque (VRC) dans un sous-ensemble de participants.
Délai: À la fin des études, en moyenne 1 an.
La variabilité de la fréquence cardiaque est anormale dans le PWS et le VNS peut entraîner des modifications du VRC.
À la fin des études, en moyenne 1 an.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Foundation for Prader-Willi Research

Collaborateurs

RTI International

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Chercheur principal: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research
  • Directeur d'études: Lisa Burnett, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2023

Première publication (Réel)

22 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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