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Una evaluación clínica de la estimulación no invasiva del nervio vago para los arrebatos de temperamento en personas con SPW (VNS4PWS)

3 de abril de 2026 actualizado por: Foundation for Prader-Willi Research

Una evaluación de fase 3, aleatorizada, doble ciego y de rango de dosis de la estimulación transcutánea del nervio vago (tVNS) para reducir los arrebatos de mal genio en personas con síndrome de Prader-Willi (PWS)

El objetivo del estudio clínico VNS4PWS es probar la eficacia, seguridad y aceptabilidad del tratamiento de estimulación del nervio vago transcutáneo (tVNS) en personas con SPW.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las principales preguntas que el estudio VNS4PWS busca responder son: (1) ¿es seguro el tratamiento con tVNS en personas con SPW?, (2) ¿es el tratamiento con tVNS aceptable para personas con SPW? y (3) ¿es tVNS un tratamiento eficaz para reducir los arrebatos de temperamento en las personas? con SPW. Los participantes usarán el dispositivo tVNS diariamente durante 4 horas durante un período de 9 meses. Se compararán dos dosis diferentes de tVNS. Durante los últimos tres meses del ensayo se estudiará el efecto de suspender el tratamiento. Después del primer año del estudio, los participantes tendrán la oportunidad de continuar con un período de extensión abierto de 1 año durante el cual se reanudará el tratamiento activo con tVNS.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

102

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico genéticamente probado de SPW.
  2. Edad 10-40 años.
  3. Historial en los últimos seis meses de un promedio de al menos dos arrebatos de ira por semana.
  4. Capaz de cumplir con los requisitos de estudio y brindar consentimiento o asentimiento; Si el consentimiento debe ser otorgado por el tutor del participante, lo mismo se aplica al tutor.
  5. Se permite el uso concomitante de medicación psiquiátrica; El participante debe recibir una dosis estable 90 días antes de la selección sin planes de modificación de la dosis durante el curso del estudio.
  6. Se permite el uso concomitante de psicoterapia/asesoramiento. También se permiten terapias para problemas de salud mental o de conducta, incluido el análisis de conducta aplicado (ABA); sin embargo, el participante debe estar en un régimen estable 90 días antes de la selección sin planes de modificación durante el curso del estudio.
  7. Vivir con una familia o en otro entorno con familiares o personal dispuesto a apoyar al participante y la recopilación de datos requerida.
  8. Acepte compartir el cumplimiento de la solicitud del paciente de tVNS y los datos diarios de arrebatos de temperamento con el patrocinador.
  9. Acceso a datos móviles o Wi-Fi.
  10. El participante y el cuidador hablan inglés americano como primer idioma o dominan el inglés americano.

Criterio de exclusión:

  1. Prueba de embarazo positiva en el momento de la selección, al inicio o en cualquier momento del estudio.
  2. Evidencia de enfermedad mental grave inestable activa o reciente, que incluye psicosis, manía, depresión grave o tendencias suicidas.
  3. Se mudó a la ubicación residencial actual en los últimos tres meses o menos.
  4. Probablemente se mudará a una ubicación residencial durante el transcurso del estudio.
  5. Anomalías cardíacas, incluidos antecedentes médicamente documentados de enfermedad cardíaca o arritmia cardíaca, frecuencia cardíaca en reposo documentada ≤ 50 latidos por minuto (BPM); o antecedentes de bloqueo cardíaco 2° tipo 2 o 3° en el electrocardiograma (ECG).
  6. Evidencia de anomalías clínicamente significativas de la función sanguínea, hepática o renal a partir de evaluaciones de laboratorio de seguridad clínica según lo determine el investigador del sitio.
  7. Historia de coágulo sanguíneo, embolia pulmonar o trombosis venosa profunda.
  8. Diagnóstico previo de epilepsia o convulsiones actualmente activas.
  9. Inscripción actual en la fase activa de diferentes ensayos clínicos o estudios de intervención.
  10. Uso actual de audífonos o dispositivos médicos implantables, incluidos dispositivos implantados de estimulación del nervio vago (iVNS), marcapasos cardíaco implantado, desfibrilador cardíaco implantado, implantes cocleares, derivación cerebral o dispositivos eléctricos cardíacos implantables.
  11. Presencia de anomalías dérmicas en el sitio de estimulación que interferirían con la capacidad del dispositivo tVNS para funcionar correctamente.
  12. Presencia de alergia al titanio, titanio-iridio, elastómeros termoplásticos, perfluoroetileno propileno o elastómeros de poliuretano, o componentes o conservantes presentes en la crema para electrodos del dispositivo (Ceteareth-20, propilenglicol, bentonita, polisorbato 20, fenoxietanol, etilhexilglicerina).
  13. Apnea del sueño grave y no tratada, según lo informa el sujeto o el cuidador o lo sospecha el investigador del sitio.
  14. El sujeto, en opinión del investigador, no es apto para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: tVNS, estimulación intermitente
28 segundos encendido, 32 segundos apagado
Dispositivo: tVNS, estimulación intermitente
estimulación transcutánea del nervio vago, estimulación intermitente
Otros nombres:
  • tVNS R, fabricado por tVNS Technologies, estimulación intermitente
Comparador activo: tVNS, estimulación continua
estimulación continua
Dispositivo: tVNS, estimulación continua
estimulación transcutánea del nervio vago, estimulación continua
Otros nombres:
  • tVNS R, fabricado por tVNS Technologies, estimulación continua

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar el perfil de seguridad y la tolerabilidad de tVNS en SPW, según lo evaluado por la frecuencia, gravedad y gravedad de los eventos adversos determinados durante el estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Frecuencia, gravedad y gravedad de los eventos adversos durante el estudio.
Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Determinar el perfil de aceptabilidad de tVNS en PWS según lo evaluado por la tasa de retiros del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
El perfil de aceptabilidad de tVNS en PWS se medirá mediante la tasa de abandono del estudio.
Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Determinar el perfil de aceptabilidad de tVNS en PWS según lo evaluado por las tasas de cumplimiento del uso del dispositivo durante el estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
El perfil de aceptabilidad de tVNS en PWS se medirá mediante las tasas de cumplimiento del uso del dispositivo durante todo el estudio.
Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Determinar la eficacia de tVNS para reducir los arrebatos de mal genio en personas con SPW de entre 10 y 40 años.
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 9
Lista de verificación de cambios en conductas aberrantes, subescala de irritabilidad. Una puntuación más baja indica un mejor resultado, mientras que una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación mínima es cero y la máxima es 45.
Línea de base al mes 9

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar la eficacia de tVNS para reducir los arrebatos de mal genio en personas con SPW de entre 10 y 40 años durante el transcurso del estudio según lo evaluado por la subescala de irritabilidad de la Lista de verificación de comportamiento aberrante.
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 3, 6, 9.
Subescala de irritabilidad de la lista de verificación de conducta aberrante. Una puntuación más baja indica un mejor resultado, mientras que una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación mínima es cero y la máxima es 45.
Línea de base a los meses 3, 6, 9.
Determinar si tVNS reduce el número promedio de arrebatos de ira por día, según lo evaluado por la Encuesta diaria.
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 3, 6, 9 y 12.
La Encuesta Diaria recopilará datos informados por los cuidadores sobre la cantidad de arrebatos de temperamento por día. Una puntuación más baja indica un mejor resultado y una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación diaria mínima es cero y la puntuación diaria máxima que puede capturar la escala es 20.
Línea de base a los meses 3, 6, 9 y 12.
Determinar si tVNS reduce la intensidad promedio de los arrebatos de temperamento diarios medidos por la Encuesta Diaria.
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 3, 6, 9 y 12.
La Encuesta Diaria recopilará datos proporcionados por los cuidadores sobre la intensidad de los arrebatos de temperamento diarios. Una puntuación más alta indica un peor resultado y una puntuación más baja indica un mejor resultado. La puntuación mínima es 1 y la puntuación máxima es 7.
Línea de base a los meses 3, 6, 9 y 12.
Determinar si tVNS reduce la duración promedio de los arrebatos de ira por día.
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 3, 6, 9 y 12.
La Encuesta Diaria recopilará datos proporcionados por los cuidadores sobre la duración de los arrebatos de temperamento diarios. La puntuación mínima es 1 y la puntuación máxima es 7.
Línea de base a los meses 3, 6, 9 y 12.
Determinar si tVNS disminuye los comportamientos hiperfágicos asociados al SPW según lo medido por el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos.
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 3, 6 y 9.
La estimulación del nervio vago puede afectar el impulso hiperfágico. También puede afectar las conductas alimentarias y la capacidad de la persona con SPW para hacer frente a las restricciones alimentarias. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado y las puntuaciones más bajas indican un mejor resultado. La puntuación mínima es 0 y la puntuación máxima es 36.
Línea de base a los meses 3, 6 y 9.
Determinar si el tratamiento con tVNS disminuye el pellizco de la piel en el SPW, según lo evaluado por la Escala de traumatismos autoinfligidos.
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 3, 6 y 9.
La escala de traumatismos por autolesiones es un método ampliamente utilizado para cuantificar el daño tisular superficial causado por una conducta autolesiva. Una puntuación más baja indica un mejor resultado y una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación mínima es 1 y la máxima es 5.
Línea de base a los meses 3, 6 y 9.
Determinar si tVNS disminuye la ansiedad y la angustia en PWS según lo medido por el Cuestionario de ansiedad y angustia de PWS.
Periodo de tiempo: Cambio en el cuestionario de ansiedad y angustia de PWS al inicio y a los meses 3, 6 y 9.
tVNS puede afectar los comportamientos asociados con la ansiedad y la angustia, que son comunes en el SPW. Una puntuación más baja indica un mejor resultado y una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación mínima es 0 y la máxima es 56.
Cambio en el cuestionario de ansiedad y angustia de PWS al inicio y a los meses 3, 6 y 9.
Determinar si la reducción de los arrebatos de mal genio da como resultado una reducción de la carga del cuidador, según lo medido por la Entrevista de Carga de Zarit.
Periodo de tiempo: Cambio en la entrevista de carga de Zarit (ZBI) entre el inicio y el mes 9.
Se espera que la reducción de los arrebatos tenga un impacto positivo en otros miembros de la familia del participante; esta medida puede reflejar mejoras en las relaciones familiares. Una puntuación más alta indica un peor resultado. Una puntuación más baja indica un mejor resultado. La puntuación mínima es 0 y la puntuación máxima es 88.
Cambio en la entrevista de carga de Zarit (ZBI) entre el inicio y el mes 9.
Determinar si la reducción de los arrebatos de ira se asocia con una mejor calidad de vida medida por Parent Proxy Global Health 7.
Periodo de tiempo: Cambio en Parent Proxy Global Health 7 desde el inicio hasta los meses 3, 6, 9.
Se espera que la reducción de los arrebatos mejore significativamente la calidad de vida según lo evaluado por Parent Proxy Global Health 7. Una puntuación más alta indica un mejor resultado y una puntuación más baja indica un peor resultado. La puntuación mínima es 7. La puntuación máxima es 35.
Cambio en Parent Proxy Global Health 7 desde el inicio hasta los meses 3, 6, 9.
Evaluar si la gravedad general de la enfermedad mejora según lo medido por el cambio en la impresión clínica global de la gravedad de la enfermedad.
Periodo de tiempo: Cambio en la impresión clínica global de la gravedad de la enfermedad al inicio y en los meses 3, 6, 9.
Esta medida servirá como ancla para evaluar la importancia de reducir los estallidos de mal genio. Una puntuación más baja indica un mejor resultado. Una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación máxima es 7. La puntuación mínima es 1.
Cambio en la impresión clínica global de la gravedad de la enfermedad al inicio y en los meses 3, 6, 9.
Evaluar si existe una mejora global en el comportamiento según lo evaluado por la Impresión Clínica Global de Mejora.
Periodo de tiempo: Cambio en la impresión clínica global de mejoría desde el inicio hasta los meses 3, 6 y 9.
Los cambios globales en el comportamiento servirán como ancla para evaluar el significado del cambio. Una puntuación más baja indica un mejor resultado. Una puntuación más alta indica un peor resultado. La puntuación máxima es 7. La puntuación mínima es 1.
Cambio en la impresión clínica global de mejoría desde el inicio hasta los meses 3, 6 y 9.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de aceptabilidad informadas por informantes y propios según la evaluación de una entrevista de salida cualitativa.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Determinar cualitativamente la aceptabilidad de tVNS en personas con SPW y comprender mejor las razones específicas de la interrupción que ocurrieron en este estudio.
Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Identificación de las características del respondedor identificadas en una entrevista de salida cualitativa.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Las características de los participantes y la información proporcionada en las entrevistas de salida semiestructuradas informarán los esfuerzos para identificar a aquellos con mayor probabilidad de beneficiarse de esta intervención.
Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Evaluar el cambio en la variabilidad de la frecuencia cardíaca (VFC) en un subconjunto de participantes.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
La variabilidad de la frecuencia cardíaca es anormal en el SPW y la VNS puede causar cambios en la VFC.
Hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Foundation for Prader-Willi Research

Colaboradores

RTI International

Investigadores

  • Investigador principal: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Investigador principal: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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