非侵入性迷走神经刺激治疗 PWS 患者脾气暴躁的临床评估 (VNS4PWS)
2026年4月3日 更新者：Foundation for Prader-Willi Research
经皮迷走神经刺激 (tVNS) 减少普瑞德-威利综合征 (PWS) 患者脾气爆发的 3 期、随机、双盲、剂量范围评估
VNS4PWS 临床研究的目标是测试经皮迷走神经刺激 (tVNS) 治疗 PWS 患者的有效性、安全性和可接受性。
研究概览
详细说明
VNS4PWS 研究试图回答的主要问题是：(1) tVNS 治疗对 PWS 患者是否安全，(2) tVNS 治疗对 PWS 患者来说是否可接受，(3) tVNS 是否是减少患者脾气爆发的有效治疗方法与 PWS。
参与者将在 9 个月的时间内每天佩戴 tVNS 设备 4 小时。
将比较两种不同剂量的 tVNS。
在试验的最后三个月，将研究停止治疗的效果。
研究第一年后，参与者将有机会继续为期 1 年的开放标签延长期，在此期间将恢复主动 tVNS 治疗。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
102
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Kansas City
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New York
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Brooklyn、New York、美国、11219
- Maimonides Medical Center
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Garden City、New York、美国、11530
- NYU Langone Health
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The Bronx、New York、美国、10461
- Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37203
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78207
- Christus Children's
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经基因证实的 PWS 诊断。
- 年龄10-40岁。
- 过去六个月平均每周至少爆发两次脾气。
- 能够遵守学习要求并表示同意或同意；若需参加者监护人同意，则该监护人亦同。
- 允许同时使用精神科药物；参与者必须在筛选前 90 天服用稳定剂量，并且在研究过程中没有计划调整剂量。
- 允许同时使用心理治疗/咨询。 还允许针对心理健康或行为挑战的治疗，包括应用行为分析 (ABA)；然而，参与者必须在筛选前 90 天采取稳定的治疗方案，并且在研究过程中没有计划进行修改。
- 与家人住在一起或与愿意支持参与者和所需数据收集的家庭成员或工作人员一起生活在其他环境中。
- 同意与申办者分享 tVNS 患者应用依从性和每日脾气爆发数据。
- 访问蜂窝数据或 Wi-Fi。
- 参与者和护理人员以美式英语为第一语言或能流利地使用美式英语。
排除标准：
- 在筛选、基线或研究中的任何时间点妊娠测试呈阳性。
- 存在活动性或近期不稳定的严重精神疾病的证据，包括精神病、躁狂、严重抑郁或自杀倾向。
- 在过去三个月或更短的时间内搬到目前的居住地点。
- 在学习期间可能会转入住宿安置。
- 心脏异常，包括医学记录的心脏病史或心律失常、记录的静息心率≤ 50 次/分钟 (BPM)；或心电图 (ECG) 上有 2° 2 型或 3° 心脏传导阻滞病史。
- 现场调查员通过临床安全实验室评估确定的血液、肝或肾功能临床显着异常的证据。
- 有血栓、肺栓塞或深静脉血栓形成史。
- 先前诊断为癫痫或当前癫痫发作。
- 目前入组处于不同临床试验或介入研究的活跃阶段。
- 目前使用的助听器或植入式医疗设备包括植入式迷走神经刺激（iVNS）设备、植入式心脏起搏器、植入式心脏除颤器、人工耳蜗、脑分流器或心脏植入式电气设备。
- 刺激部位存在真皮异常，会干扰 tVNS 装置正常工作的能力。
- 对钛、钛铱、热塑性弹性体、全氟乙烯丙烯或聚氨酯弹性体或设备电极霜中存在的成分/防腐剂（Ceteareth-20、丙二醇、膨润土、聚山梨醇酯 20、苯氧乙醇、乙基己基甘油）过敏。
- 严重的、未经治疗的睡眠呼吸暂停，由受试者或护理人员自行报告或由现场调查员怀疑。
- 研究者认为受试者不适合参与本研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：tVNS，间歇刺激
开启 28 秒，关闭 32 秒
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经皮迷走神经刺激、间歇刺激
其他名称：
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有源比较器：tVNS，连续刺激
持续刺激
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经皮迷走神经刺激，连续刺激
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过研究期间确定的不良事件的频率、严重性和严重性来评估 tVNS 在 PWS 中的安全性和耐受性。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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研究期间不良事件的频率、严重程度和严重性。
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通过学习完成，平均1年
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通过退出研究率来评估 tVNS 在 PWS 中的可接受性。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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PWS 中 tVNS 的可接受性概况将通过研究退出率来衡量。
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通过学习完成，平均1年
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通过研究期间的设备使用依从率评估来确定 tVNS 在 PWS 中的可接受性概况。
大体时间：通过学习完成，平均1年
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PWS 中 tVNS 的可接受性概况将通过整个研究期间设备使用依从率来衡量。
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通过学习完成，平均1年
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旨在确定 tVNS 在减少 10 - 40 岁 PWS 患者脾气爆发方面的功效。
大体时间：基线至第 9 个月
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异常行为检查表的变化，易怒子量表。
较低的分数表示较好的结果，而较高的分数表示较差的结果。
最低分为 0 分，最高分为 45 分。
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基线至第 9 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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旨在确定 tVNS 在研究过程中减少 10 - 40 岁 PWS 患者脾气爆发的功效，并通过异常行为检查表的烦躁分量表进行评估。
大体时间：第 3、6、9 个月的基线。
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异常行为检查表易怒子量表。
较低的分数表示较好的结果，而较高的分数表示较差的结果。
最低分为 0 分，最高分为 45 分。
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第 3、6、9 个月的基线。
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根据每日调查的评估，确定 tVNS 是否可以减少每天平均爆发脾气的次数。
大体时间：第 3、6、9 和 12 个月的基线。
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每日调查将收集护理人员报告的每天爆发脾气次数的数据。
较低的分数表示较好的结果，较高的分数表示较差的结果。
每日最低分数为零，该量表可以捕获的每日最高分数为 20。
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第 3、6、9 和 12 个月的基线。
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确定 tVNS 是否降低了每日调查所测量的每日脾气爆发的平均强度。
大体时间：第 3、6、9 和 12 个月的基线。
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每日调查将收集护理人员报告的有关每日脾气爆发强度的数据。
分数越高表示结果越差，分数越低表示结果越好。
最低分数为 1，最高分数为 7。
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第 3、6、9 和 12 个月的基线。
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确定 tVNS 是否可以减少每天爆发脾气的平均持续时间。
大体时间：第 3、6、9 和 12 个月的基线。
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每日调查将收集护理人员报告的有关每日脾气爆发持续时间的数据。
最低分数为 1，最高分数为 7。
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第 3、6、9 和 12 个月的基线。
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目的 确定 tVNS 是否能减少通过临床试验吞食过多问卷测量的 PWS 相关的吞食过多行为。
大体时间：第 3、6 和 9 个月的基线。
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刺激迷走神经可能会影响食欲亢进。
它还可能影响 PWS 患者的饮食行为和应对饮食限制的能力。
分数越高表示结果越差，分数越低表示结果越好。
最低分数为 0 分，最高分数为 36 分。
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第 3、6 和 9 个月的基线。
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根据自伤创伤量表评估，确定 tVNS 治疗是否减少 PWS 中的皮肤抓挠。
大体时间：第 3、6 和 9 个月的基线。
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自伤创伤量表是一种广泛使用的方法，用于量化自伤行为引起的表面组织损伤。
较低的分数表示较好的结果，较高的分数表示较差的结果。
最低分数为 1，最高分数为 5。
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第 3、6 和 9 个月的基线。
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目的 确定 tVNS 是否可以减少 PWS 焦虑和痛苦（通过 PWS 焦虑和痛苦问卷测量）。
大体时间：PWS 焦虑和痛苦问卷在基线和第 3、6 和 9 个月的变化。
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tVNS 可能会影响与焦虑和痛苦相关的行为，这在 PWS 中很常见。
较低的分数表示较好的结果，较高的分数表示较差的结果。
最低分数为 0 分，最高分数为 56 分。
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PWS 焦虑和痛苦问卷在基线和第 3、6 和 9 个月的变化。
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根据扎里特负担访谈的衡量结果，确定减少脾气爆发是否会减轻照顾者的负担。
大体时间：基线和第 9 个月之间 Zarit 负担访谈 (ZBI) 的变化。
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情绪爆发的减少预计会对参与者家庭的其他成员产生积极影响——这一措施可能反映出家庭关系的改善。
分数越高表示结果越差。
分数越低表示结果越好。
最低分数为 0 分，最高分数为 88 分。
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基线和第 9 个月之间 Zarit 负担访谈 (ZBI) 的变化。
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旨在确定减少脾气暴发是否与改善生活质量有关（根据家长代理全球健康 7 的测量）。
大体时间：父代理全球健康 7 从基线到第 3、6、9 个月的变化。
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根据家长代理全球健康 7 的评估，减少爆发预计将显着改善生活质量。分数越高表示结果越好，分数越低表示结果越差。
最低分数为 7 分。
最高分是35分。
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父代理全球健康 7 从基线到第 3、6、9 个月的变化。
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根据疾病严重程度的临床总体印象的变化来评估总体疾病严重程度是否得到改善。
大体时间：基线和第 3、6、9 个月时疾病严重程度的临床总体印象的变化。
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这项措施将作为评估减少脾气爆发的意义的依据。
分数越低表示结果越好。
分数越高表示结果越差。
最高分是7分。
最低分数为 1。
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基线和第 3、6、9 个月时疾病严重程度的临床总体印象的变化。
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根据改善的临床整体印象评估行为是否有整体改善。
大体时间：从基线到第 3、6、9 个月的临床整体改善印象的变化。
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全球行为变化将作为评估变化意义的锚点。
分数越低表示结果越好。
分数越高表示结果越差。
最高分是7分。
最低分数为 1。
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从基线到第 3、6、9 个月的临床整体改善印象的变化。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过定性离职面谈评估的知情和自我报告的可接受性衡量标准。
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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定性确定 PWS 患者对 tVNS 的可接受性，并更好地了解本研究中发生的停药的具体原因。
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通过学习完成，平均1年。
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识别定性离职面谈中确定的响应者特征。
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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半结构化退出访谈中提供的参与者特征和信息将为识别最有可能从这种干预中受益的人提供信息。
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通过学习完成，平均1年。
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评估一部分参与者的心率变异性 (HRV) 变化。
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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PWS 中心率变异性异常，VNS 可能导致 HRV 变化。
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通过学习完成，平均1年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Deepan Singh, MD、Maimonides Medical Center
- 首席研究员：Theresa Strong, PhD、Foundation for Prader-Willi Research
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月8日
初级完成 (估计的)
2027年4月1日
研究完成 (估计的)
2027年4月1日
研究注册日期
首次提交
2023年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月17日
首次发布 (实际的)
2023年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月3日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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