Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-invasiivisen vagushermostimulaation kliininen arvio kiihkopurkauksista ihmisillä, joilla on PWS (VNS4PWS)

perjantai 3. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Foundation for Prader-Willi Research

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, annoksen vaihteluvälin arviointi transkutaanisesta vagushermostimulaatiosta (tVNS), joka vähentää kiihkopurkauksia ihmisillä, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS)

Kliinisen VNS4PWS-tutkimuksen tavoitteena on testata transkutaanisen vagushermostimulaation (tVNS) tehoa, turvallisuutta ja hyväksyttävyyttä ihmisillä, joilla on PWS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tärkeimmät kysymykset, joihin VNS4PWS-tutkimus pyrkii vastaamaan, ovat: (1) onko tVNS-hoito turvallista PWS-potilaille, (2) onko tVNS-hoito hyväksyttävä PWS-potilaille ja (3) onko tVNS tehokas hoito vähentämään ihmisten mielenpurkauksia PWS:n kanssa. Osallistujat käyttävät tVNS-laitetta päivittäin 4 tunnin ajan 9 kuukauden ajan. Verrataan kahta erilaista tVNS-annosta. Kokeilun kolmen viimeisen kuukauden aikana tutkitaan hoidon lopettamisen vaikutusta. Ensimmäisen tutkimusvuoden jälkeen osallistujilla on mahdollisuus jatkaa 1 vuoden avoimeen jatkojaksoon, jonka aikana aktiivista tVNS-hoitoa jatketaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

102

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Yhdysvallat, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Geneettisesti todistettu PWS-diagnoosi.
  2. Ikä 10-40 vuotta.
  3. Viimeisen kuuden kuukauden aikana on esiintynyt keskimäärin vähintään kaksi mielenpurkausta viikossa.
  4. Pystyy noudattamaan opintojen vaatimuksia ja antamaan suostumuksensa; Jos suostumuksen tulee antaa osallistujan huoltajalta, sama koskee huoltajaa.
  5. Psykiatristen lääkkeiden samanaikainen käyttö on sallittua; Osallistujan on oltava vakaalla annoksella 90 päivää ennen seulontaa ilman suunnitelmia annoksen muuttamiseksi tutkimuksen aikana.
  6. Samanaikainen psykoterapian/neuvonnan käyttö on sallittua. Myös mielenterveys- tai käyttäytymishaasteiden terapiat, mukaan lukien soveltava käyttäytymisanalyysi (ABA), ovat sallittuja. Osallistujan on kuitenkin oltava vakaassa hoito-ohjelmassa 90 päivää ennen seulontaa, eikä hänellä ole suunnitelmia muuttaa tutkimuksen aikana.
  7. Asuminen perheen kanssa tai muussa ympäristössä perheenjäsenten tai henkilökunnan kanssa, joka on valmis tukemaan osallistujaa ja vaadittava tiedonkeruu.
  8. Sitoudu jakamaan tVNS-potilassovelluksen yhteensopivuustiedot ja päivittäiset mielenpurkaustiedot sponsorin kanssa.
  9. Pääsy matkapuhelindataan tai Wi-Fi-verkkoon.
  10. Osallistuja ja hoitaja puhuvat amerikkalaista englantia äidinkielenä tai sujuvasti amerikkalaista englantia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Positiivinen raskaustesti seulonnassa, lähtötilanteessa tai missä tahansa tutkimuksen vaiheessa.
  2. Todisteet aktiivisesta tai äskettäin epävakaasta vakavasta mielenterveydestä, mukaan lukien psykoosi, mania, vaikea masennus tai itsemurha.
  3. Siirretty nykyiseen asuinsijoitukseen viimeisen kolmen kuukauden aikana tai vähemmän.
  4. Muutto todennäköisesti asuinsijoitukseen tutkimuksen aikana.
  5. Sydämen poikkeavuudet, mukaan lukien lääketieteellisesti dokumentoitu sydänsairaus tai sydämen rytmihäiriö, dokumentoitu leposyke ≤ 50 lyöntiä minuutissa (BPM); tai anamneesissa 2°:n tyypin 2 tai 3° sydänkatkos EKG:ssä.
  6. Todisteet kliinisesti merkittävistä veren, maksan tai munuaisten toiminnan poikkeavuuksista kliinisen turvallisuuden laboratorioarvioinneista, jotka tutkimuspaikan tutkija on määrittänyt.
  7. Aiempi veritulppa, keuhkoembolia tai syvä laskimotukos.
  8. Aiempi epilepsiadiagnoosi tai tällä hetkellä aktiiviset kohtaukset.
  9. Nykyinen ilmoittautuminen eri kliinisen tutkimuksen tai interventiotutkimuksen aktiiviseen vaiheeseen.
  10. Kuulolaitteiden tai implantoitavien lääkinnällisten laitteiden nykyinen käyttö, mukaan lukien implantoitu vagushermo-stimulaatiolaite (iVNS), implantoitu sydämentahdistin, implantoitu sydämen defibrillaattori, sisäkorvaistutteet, aivoshuntti tai sydämen implantoitavat sähkölaitteet.
  11. Stimulaatiokohdassa esiintyy ihon poikkeavuuksia, jotka häiritsevät tVNS-laitteen kykyä toimia kunnolla.
  12. Allergia titaanille, titaani-iridiumille, termoplastisille elastomeereille, perfluorieteenipropyleenille tai polyuretaanielastomeerille tai laiteelektrodivoiteen sisältämille komponenteille/säilöntäaineille (Ceteareth-20, Propyleen Glycol, Bentonite, Polysorbate Ethylheol 20, Pheneringlycenoxyethan).
  13. Vaikea, hoitamaton uniapnea, jonka tutkittava tai hoitaja on itse ilmoittanut tai jonka Site Investigator epäilee.
  14. Koehenkilö ei tutkijan näkemyksen mukaan sovellu osallistumaan tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: tVNS, ajoittainen stimulaatio
28 sekuntia päällä, 32 sekuntia pois päältä
Laite: tVNS, ajoittainen stimulaatio
transkutaaninen vagushermon stimulaatio, ajoittainen stimulaatio
Muut nimet:
  • tVNS R, valmistaja tVNS Technologies, ajoittainen stimulaatio
Active Comparator: tVNS, Jatkuva stimulaatio
jatkuva stimulaatio
Laite: tVNS, jatkuva stimulaatio
transkutaaninen vagushermon stimulaatio, jatkuva stimulaatio
Muut nimet:
  • tVNS R, valmistaja tVNS Technologies, jatkuva stimulaatio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määrittää tVNS:n turvallisuusprofiili ja siedettävyys PWS:ssä tutkimuksen aikana määritettyjen haittatapahtumien esiintymistiheyden, vakavuuden ja vakavuuden perusteella.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
Haittatapahtumien esiintymistiheys, vakavuus ja vakavuus tutkimuksen aikana.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
Määrittää tVNS:n hyväksyttävyysprofiili PWS:ssä tutkimuksesta vetäytymisasteen perusteella arvioituna.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
TVNS:n hyväksyttävyysprofiili PWS:ssä mitataan tutkimuksesta vetäytymisasteen perusteella.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
Määrittää tVNS:n hyväksyttävyysprofiili PWS:ssä, joka on arvioitu laitteen käytön yhteensopivuuden mukaan tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
TVNS:n hyväksyttävyysprofiilia PWS:ssä mitataan laitteen käytön yhteensopivuuden asteilla koko tutkimuksen ajan.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
TVNS:n tehokkuuden määrittäminen 10–40-vuotiaiden PWS-potilaiden mielenpurkausten vähentämisessä.
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauteen 9
Muutos poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistassa, ärtyneisyyden alaasteikko. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta, kun taas korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta. Minimipistemäärä on nolla ja maksimipistemäärä on 45.
Lähtötaso kuukauteen 9

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määrittää tVNS:n tehokkuuden vähentämisessä 10–40-vuotiaiden PWS-potilaiden mielenpurkauksia tutkimuksen aikana poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan ärtyvyysala-asteikolla arvioituna.
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukausille 3, 6, 9.
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan ärtyneisyysalaasteikko. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta, kun taas korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta. Minimipistemäärä on nolla ja maksimipistemäärä on 45.
Lähtötilanne kuukausille 3, 6, 9.
Sen määrittämiseksi, vähentääkö tVNS päivittäisen kyselyn arvioimana päihteenpurkausten keskimääräistä määrää päivässä.
Aikaikkuna: Perustaso kuukausille 3, 6, 9 ja 12.
Daily Survey kerää omaishoitajien ilmoittamia tietoja raivonpurkauksien määrästä päivässä. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta ja korkeampi pistemäärä huonompaa tulosta. Päivittäinen vähimmäispistemäärä on nolla ja suurin päivittäinen pistemäärä, jonka asteikko voi saada, on 20.
Perustaso kuukausille 3, 6, 9 ja 12.
Sen määrittämiseksi, vähentääkö tVNS päivittäisten rajujen purkausten keskimääräistä voimakkuutta Daily Surveyn avulla mitattuna.
Aikaikkuna: Perustaso kuukausille 3, 6, 9 ja 12.
Daily Survey kerää omaishoitajien raportoimia tietoja päivittäisten mielenpurkauksien voimakkuudesta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta ja pienempi pistemäärä parempaa tulosta. Minimipistemäärä on 1 ja maksimipistemäärä 7.
Perustaso kuukausille 3, 6, 9 ja 12.
Sen määrittämiseksi, lyhentääkö tVNS raikkaanpurkauksien keskimääräistä kestoa päivässä.
Aikaikkuna: Perustaso kuukausille 3, 6, 9 ja 12.
Daily Survey kerää omaishoitajien raportoimia tietoja päivittäisten kiihkopurkausten kestosta. Minimipistemäärä on 1 ja maksimipistemäärä 7.
Perustaso kuukausille 3, 6, 9 ja 12.
Sen määrittämiseksi, vähentääkö tVNS PWS:ään liittyvää hyperfagista käyttäytymistä kliinisten kokeiden hyperfagiakyselyllä mitattuna.
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukausille 3, 6 ja 9.
Vagushermon stimulaatio voi vaikuttaa hyperfagiseen ajamiseen. Se voi myös vaikuttaa syömiskäyttäytymiseen ja PWS-potilaan kykyyn selviytyä syömisrajoituksista. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta ja pienemmät pisteet parempaa. Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 36.
Lähtötilanne kuukausille 3, 6 ja 9.
Self Injury Trauma Scale -arvioinnin määrittämiseksi, vähentääkö tVNS-hoito ihon poimimista PWS:ssä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukausille 3, 6 ja 9.
Self Injury Trauma Scale on laajalti käytetty menetelmä itsensä vahingoittavan käyttäytymisen aiheuttamien pintakudosvaurioiden määrittämiseen. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta ja korkeampi pistemäärä huonompaa tulosta. Pienin pistemäärä on 1 ja maksimi 5.
Lähtötilanne kuukausille 3, 6 ja 9.
Sen määrittämiseksi, vähentääkö tVNS ahdistusta ja ahdistusta PWS:ssä PWS:n ahdistus- ja ahdistuskyselyllä mitattuna.
Aikaikkuna: Muutos PWS:n ahdistus- ja ahdistuskyselyssä lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6 ja 9.
tVNS voi vaikuttaa käyttäytymiseen, joka liittyy ahdistuneisuuteen ja ahdistukseen, jotka ovat yleisiä PWS:ssä. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta ja korkeampi pistemäärä huonompaa tulosta. Pienin pistemäärä on 0 ja maksimi 56.
Muutos PWS:n ahdistus- ja ahdistuskyselyssä lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6 ja 9.
Sen määrittämiseksi, vähentävätkö malttipurkaukset hoitajan taakkaa Zarit Burden -haastattelulla mitattuna.
Aikaikkuna: Zarit Burden Interview (ZBI) -haastattelun muutos lähtötilanteen ja kuukauden 9 välillä.
Purkausten vähenemisen odotetaan vaikuttavan positiivisesti muihin osallistujan perheenjäseniin – tämä toimenpide saattaa kuvastaa perhesuhteiden parantumista. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta. Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 88.
Zarit Burden Interview (ZBI) -haastattelun muutos lähtötilanteen ja kuukauden 9 välillä.
Sen selvittämiseksi, liittyykö malttipurkauksen väheneminen parempaan elämänlaatuun Parent Proxy Global Health 7:n mukaan.
Aikaikkuna: Muutos Parent Proxy Global Health 7:ssä lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9.
Purkausten vähenemisen odotetaan parantavan merkittävästi elämänlaatua, kuten Parent Proxy Global Health 7 arvioi. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta ja pienempi pistemäärä huonompaa lopputulosta. Minimipistemäärä on 7. Maksimipistemäärä on 35.
Muutos Parent Proxy Global Health 7:ssä lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9.
Arvioida, paraneeko sairauden yleinen vakavuus sairauden vakavuuden kliinisen yleisvaikutelman muutoksella mitattuna.
Aikaikkuna: Muutos sairauden vaikeusasteen kliinisessä yleisvaikutelmassa lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6, 9.
Tämä toimenpide toimii ankkurina arvioitaessa malttipurkauksien vähentämisen tarkoituksenmukaisuutta. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta. Maksimipistemäärä on 7. Minimipistemäärä on 1.
Muutos sairauden vaikeusasteen kliinisessä yleisvaikutelmassa lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6, 9.
Arvioida, onko käyttäytymisessä maailmanlaajuista parannusta, kuten Clinical Global Impression of Improvement arvioi.
Aikaikkuna: Muutos kliinisessä maailmanlaajuisessa paranemisvaikutelmassa lähtötilanteesta kuukausiin 3, 6, 9.
Globaalit muutokset käyttäytymisessä ja toimii ankkurina arvioitaessa muutoksen mielekkyyttä. Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta. Maksimipistemäärä on 7. Minimipistemäärä on 1.
Muutos kliinisessä maailmanlaajuisessa paranemisvaikutelmassa lähtötilanteesta kuukausiin 3, 6, 9.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Informantti- ja itseraportoimat hyväksyttävyysmitat arvioituna laadullisella poistumishaastattelulla.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
Määrittää laadullisesti tVNS:n hyväksyttävyys ihmisillä, joilla on PWS, ja ymmärtää paremmin tässä tutkimuksessa ilmeneitä erityisiä syitä keskeyttämiseen.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
Vastaajan ominaisuuksien tunnistaminen laadullisessa poistumishaastattelussa.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
Osallistujien ominaisuudet ja puolistrukturoiduissa poistumishaastatteluissa annetut tiedot auttavat löytämään ne, jotka todennäköisimmin hyötyvät tästä interventiosta.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
Arvioida sykevaihtelun (HRV) muutosta osallistujien alajoukossa.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
Sykevaihtelu on epänormaalia PWS:ssä, ja VNS voi aiheuttaa muutoksia HRV:ssä.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Foundation for Prader-Willi Research

Yhteistyökumppanit

RTI International

Tutkijat

  • Päätutkija: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Päätutkija: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 22. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FPWR-VNS-R-3-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa