Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk utvärdering av icke-invasiv vagusnervstimulering för humörutbrott hos personer med PWS (VNS4PWS)

3 april 2026 uppdaterad av: Foundation for Prader-Willi Research

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, dosvarierande utvärdering av transkutan vagusnervstimulering (tVNS) för att minska temperamentsbrott hos personer med Prader-Willis syndrom (PWS)

Målet med VNS4PWS kliniska studie är att testa effektiviteten, säkerheten och acceptansen av transkutan vagusnervstimulering (tVNS) behandling hos personer med PWS.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudfrågorna som VNS4PWS-studien försöker svara på är: (1) är tVNS-behandling säker hos personer med PWS, (2) är tVNS-behandling acceptabel för personer med PWS, och (3) är tVNS en effektiv behandling för att minska humörutbrott hos människor med PWS. Deltagarna kommer att bära tVNS-enheten dagligen i 4 timmar under en period av 9 månader. Två olika doser av tVNS kommer att jämföras. Under de sista tre månaderna av prövningen kommer effekten av att avbryta behandlingen att studeras. Efter studiens första år kommer deltagarna att ha möjlighet att fortsätta till en 1-årig öppen förlängningsperiod under vilken aktiv tVNS-behandling kommer att återupptas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

102

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Förenta staterna, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Genetiskt bevisad diagnos av PWS.
  2. Ålder 10-40 år.
  3. Historik under de senaste sex månaderna av i genomsnitt minst två temperamentsutbrott per vecka.
  4. Kunna följa studiekraven och ge samtycke eller samtycke; Om samtycke ska lämnas av deltagarens vårdnadshavare gäller samma sak för vårdnadshavaren.
  5. Samtidig användning av psykiatrisk medicinering är tillåten; Deltagaren måste ha en stabil dos 90 dagar före screening utan planer på dosändring under studiens gång.
  6. Samtidig användning av psykoterapi/rådgivning är tillåten. Terapier för mental hälsa eller beteendeutmaningar, inklusive tillämpad beteendeanalys (ABA) är också tillåtna; dock måste deltagaren vara på en stabil regim 90 dagar före screening utan planer på modifiering under studiens gång.
  7. Att bo med familj eller i en annan miljö med familjemedlemmar eller personal som är villiga att stödja deltagaren och den nödvändiga datainsamlingen.
  8. Gå med på att dela tVNS patientapplikationsöverensstämmelse och dagliga temperamentsutbrottsdata med sponsorn.
  9. Tillgång till mobildata eller Wi-Fi.
  10. Deltagare och vårdgivare talar amerikansk engelska som första språk eller är flytande i amerikansk engelska.

Exklusions kriterier:

  1. Positivt graviditetstest vid screening, baslinje eller när som helst i studien.
  2. Bevis på aktiv eller nyligen instabil allvarlig psykisk sjukdom, inklusive psykos, mani, svår depression eller suicidalitet.
  3. Flyttade till nuvarande bostadsplacering under de senaste tre månaderna eller mindre.
  4. Flytta sannolikt i bostad under studiens gång.
  5. Hjärtavvikelser inklusive medicinskt dokumenterad historia av hjärtsjukdom eller hjärtarytmi, dokumenterad vilopuls ≤ 50 slag per minut (BPM); eller historia av 2° typ 2 eller 3° hjärtblock på elektrokardiogram (EKG).
  6. Bevis på kliniskt signifikanta abnormiteter i blod-, lever- eller njurfunktion från kliniska säkerhetslaboratoriebedömningar som fastställts av platsutredaren.
  7. Historik av blodpropp, lungemboli eller djup ventrombos.
  8. Tidigare diagnos av epilepsi eller för närvarande aktiva anfall.
  9. Aktuell inskrivning i den aktiva fasen av olika kliniska prövningar eller interventionsstudier.
  10. Nuvarande användning av hörapparater eller implanterbar medicinsk utrustning inklusive implanterad vagusnervstimuleringsanordning (iVNS), implanterad pacemaker, implanterad hjärtdefibrillator, cochleaimplantat, cerebral shunt eller hjärtimplanterbara elektriska apparater.
  11. Närvaro av hudavvikelser vid stimuleringsstället som skulle störa tVNS-enhetens förmåga att fungera korrekt.
  12. Förekomst av allergi mot titan, titanium-iridium, termoplastiska elastomerer, perfluoretylenpropylen eller polyuretanelastomerer, eller komponenter av/konserveringsmedel som finns i enhetens elektrodkräm (Ceteareth-20, propylenglykol, bentonit, polysorbat 20, fenoxiglycerin, etylhexyletanol).
  13. Allvarlig, obehandlad sömnapné, som självrapporterad av försöksperson eller vårdgivare eller misstänkt av Site Investigator.
  14. Försökspersonen är, enligt utredarens uppfattning, inte lämplig att delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: tVNS, Intermittent Stimulering
28 sekunder på, 32 sekunder av
Enhet: tVNS, intermittent stimulering
transkutan vagusnervstimulering, intermittent stimulering
Andra namn:
  • tVNS R, tillverkad av tVNS Technologies, intermittent stimulering
Aktiv komparator: tVNS, kontinuerlig stimulering
kontinuerlig stimulering
Enhet: tVNS, kontinuerlig stimulering
transkutan vagusnervstimulering, kontinuerlig stimulering
Andra namn:
  • tVNS R, tillverkad av tVNS Technologies, kontinuerlig stimulering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bestämma säkerhetsprofilen och tolerabiliteten för tVNS i PWS, bedömd av frekvensen, svårighetsgraden och allvaret av biverkningar som fastställts under studien.
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Frekvens, svårighetsgrad och allvarlighetsgrad av biverkningar under studien.
Genom avslutad studie i snitt 1 år
För att bestämma acceptansprofilen för tVNS i PWS bedömd av graden av tillbakadragande från studien.
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Acceptansprofilen för tVNS i PWS kommer att mätas genom graden av tillbakadragande från studien.
Genom avslutad studie i snitt 1 år
För att bestämma acceptansprofilen för tVNS i PWS bedömd av graden av enhetsanvändning efterlevnad under studien.
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Acceptansprofilen för tVNS i PWS kommer att mätas genom graden av enhetsanvändning efterlevnad under hela studien.
Genom avslutad studie i snitt 1 år
För att fastställa effektiviteten av tVNS för att minska temperamentsutbrott hos personer med PWS i åldern 10 - 40 år.
Tidsram: Baslinje till månad 9
Förändring i checklista för avvikande beteende, underskala för irritabilitet. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat medan en högre poäng indikerar ett sämre resultat. Minsta poäng är noll och högsta poäng är 45.
Baslinje till månad 9

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att bestämma effektiviteten av tVNS för att reducera humörutbrott hos personer med PWS i åldern 10 - 40 år under studiens gång enligt bedömningen av irritabilitetssubskalan i Checklistan för avvikande beteende.
Tidsram: Baslinje till månaderna 3, 6, 9.
Aberrant Behavior Checklista irritabilitet subscale. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat medan en högre poäng indikerar ett sämre resultat. Minsta poäng är noll och högsta poäng är 45.
Baslinje till månaderna 3, 6, 9.
För att avgöra om tVNS minskar det genomsnittliga antalet temperamentsutbrott per dag, enligt den dagliga undersökningen.
Tidsram: Baslinje till månaderna 3, 6, 9 och 12.
Den dagliga undersökningen kommer att samla in vårdgivarerapporterade data om antalet humörutbrott per dag. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat och en högre poäng indikerar ett sämre resultat. Minsta dagliga poäng är noll och den maximala dagliga poäng som skalan kan fånga är 20.
Baslinje till månaderna 3, 6, 9 och 12.
För att avgöra om tVNS minskar den genomsnittliga intensiteten av dagliga temperamentsutbrott mätt av den dagliga undersökningen.
Tidsram: Baslinje till månaderna 3, 6, 9 och 12.
Den dagliga undersökningen kommer att samla in vårdgivarerapporterade data om intensiteten av dagliga humörutbrott. En högre poäng indikerar ett sämre resultat och en lägre poäng indikerar ett bättre resultat. Minsta poäng är 1 och högsta poäng är 7.
Baslinje till månaderna 3, 6, 9 och 12.
För att avgöra om tVNS minskar den genomsnittliga varaktigheten av temperamentsutbrott per dag.
Tidsram: Baslinje till månaderna 3, 6, 9 och 12.
Den dagliga undersökningen kommer att samla in vårdgivarerapporterade data om varaktigheten av dagliga temperamentsutbrott. Minsta poäng är 1 och högsta poäng är 7.
Baslinje till månaderna 3, 6, 9 och 12.
För att avgöra om tVNS minskar PWS-associerade hyperfagiska beteenden, mätt med Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials.
Tidsram: Baslinje till månaderna 3, 6 och 9.
Stimulering av vagusnerven kan påverka hyperfagisk drift. Det kan också påverka ätbeteenden och förmågan hos personen med PWS att hantera ätrestriktioner. Högre poäng indikerar ett sämre resultat och lägre poäng indikerar ett bättre resultat. Minsta poäng är 0 och högsta poäng är 36.
Baslinje till månaderna 3, 6 och 9.
För att avgöra om tVNS-behandling minskar hudplockning i PWS, enligt bedömningen av Self Injury Trauma Scale.
Tidsram: Baslinje till månaderna 3, 6 och 9.
Self Injury Trauma Scale är en allmänt använd metod för att kvantifiera ytvävnadsskador orsakade av självskadebeteende. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat och en högre poäng indikerar ett sämre resultat. Minsta poäng är 1 och maxpoängen är 5.
Baslinje till månaderna 3, 6 och 9.
För att avgöra om tVNS minskar ångest och ångest i PWS mätt med PWS Anxiousness and Distress Questionnaire.
Tidsram: Förändring i PWS-frågeformuläret för ångest och nöd vid baslinjen och månaderna 3, 6 och 9.
tVNS kan påverka beteenden associerade med ångest och ångest, vilket är vanligt vid PWS. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat och en högre poäng indikerar ett sämre resultat. Minsta poäng är 0 och maxpoängen är 56.
Förändring i PWS-frågeformuläret för ångest och nöd vid baslinjen och månaderna 3, 6 och 9.
För att avgöra om minskningar av humörutbrott resulterar i minskad vårdgivares börda enligt Zarit Burden Interview.
Tidsram: Förändring i Zarit Burden Interview (ZBI) mellan baslinjen och månad 9.
Minskning av utbrott förväntas ha en positiv inverkan på andra medlemmar av deltagarens familj - detta mått kan återspegla förbättringar i familjerelationer. En högre poäng indikerar ett sämre resultat. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat. Minsta poäng är 0 och högsta poäng är 88.
Förändring i Zarit Burden Interview (ZBI) mellan baslinjen och månad 9.
För att avgöra om minskningar av temperamentsutbrott är förknippat med förbättrad livskvalitet mätt av Parent Proxy Global Health 7.
Tidsram: Förändring i överordnad proxy global hälsa 7 från baslinjen till månaderna 3, 6, 9.
Minskning av utbrott förväntas på ett meningsfullt sätt förbättra livskvaliteten enligt bedömningen av Parent Proxy Global Health 7. En högre poäng indikerar ett bättre resultat och en lägre poäng indikerar ett sämre resultat. Minsta poäng är 7. Maxpoängen är 35.
Förändring i överordnad proxy global hälsa 7 från baslinjen till månaderna 3, 6, 9.
För att bedöma om den övergripande svårighetsgraden av sjukdomen är förbättrad, mätt med förändringen i det kliniska globala intrycket av sjukdomens svårighetsgrad.
Tidsram: Förändring i det kliniska globala intrycket av sjukdomens svårighetsgrad vid baslinjen och månader 3, 6, 9.
Denna åtgärd kommer att fungera som ett ankare för att bedöma betydelsen av minskningar av humörutbrott. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat. En högre poäng indikerar ett sämre resultat. Maxpoängen är 7. Minsta poäng är 1.
Förändring i det kliniska globala intrycket av sjukdomens svårighetsgrad vid baslinjen och månader 3, 6, 9.
Att bedöma om det finns en global förbättring av beteendet enligt bedömningen av Clinical Global Impression of Improvement.
Tidsram: Förändring i det kliniska globala intrycket av förbättring från baslinjen till månaderna 3, 6, 9.
Globala beteendeförändringar och kommer att fungera som ett ankare för att bedöma förändringens meningsfullhet. En lägre poäng indikerar ett bättre resultat. En högre poäng indikerar ett sämre resultat. Maxpoängen är 7. Minsta poäng är 1.
Förändring i det kliniska globala intrycket av förbättring från baslinjen till månaderna 3, 6, 9.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Informant och självrapporterade mått på acceptans som bedömts av en kvalitativ exitintervju.
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
För att kvalitativt bestämma acceptansen av tVNS hos personer med PWS och för att bättre förstå specifika orsaker till avbrott som inträffade i denna studie.
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
Identifiering av responderegenskaper som identifierats i en kvalitativ exitintervju.
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
Deltagarnas egenskaper och information som tillhandahålls i semistrukturerade exitintervjuer kommer att informera ansträngningarna att identifiera de som mest sannolikt kommer att dra nytta av denna intervention.
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
För att bedöma förändringen av hjärtfrekvensvariabilitet (HRV) i en undergrupp av deltagare.
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år.
Hjärtfrekvensvariation är onormal i PWS, och VNS kan orsaka förändringar i HRV.
Genom avslutad studie, i snitt 1 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Samarbetspartners

RTI International

Utredare

  • Huvudutredare: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Huvudutredare: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2023

Första postat (Faktisk)

22 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera