Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische evaluatie van niet-invasieve stimulatie van de nervus vagus bij woede-uitbarstingen bij mensen met PWS (VNS4PWS)

3 april 2026 bijgewerkt door: Foundation for Prader-Willi Research

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, dosis-variërende evaluatie van transcutane vaguszenuwstimulatie (tVNS) om woede-uitbarstingen te verminderen bij mensen met het Prader-Willi-syndroom (PWS)

Het doel van de klinische studie VNS4PWS is het testen van de werkzaamheid, veiligheid en aanvaardbaarheid van behandeling met transcutane nervus vagus stimulatie (tVNS) bij mensen met PWS.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De belangrijkste vragen die het VNS4PWS-onderzoek probeert te beantwoorden zijn: (1) is tVNS-behandeling veilig bij mensen met PWS, (2) is tVNS-behandeling acceptabel voor mensen met PWS, en (3) is tVNS een effectieve behandeling om woede-uitbarstingen bij mensen te verminderen met PWS. Deelnemers dragen het tVNS-apparaat dagelijks gedurende 4 uur gedurende een periode van 9 maanden. Twee verschillende doses tVNS zullen worden vergeleken. Gedurende de laatste drie maanden van de proef zal het effect van het stoppen van de behandeling worden bestudeerd. Na het eerste jaar van het onderzoek krijgen de deelnemers de mogelijkheid om door te gaan naar een open-label verlengingsperiode van 1 jaar, waarin de actieve tVNS-behandeling wordt hervat.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

102

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
        • Maimonides Medical Center
      • Garden City, New York, Verenigde Staten, 11530
        • NYU Langone Health
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center and Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Genetisch bewezen diagnose van PWS.
  2. Leeftijd 10-40 jaar.
  3. Geschiedenis in de laatste zes maanden van gemiddeld minstens twee woede-uitbarstingen per week.
  4. In staat om te voldoen aan de vereisten van onderzoek en toestemming of instemming te geven; Indien toestemming moet worden verleend door de voogd van de deelnemer, geldt hetzelfde voor de voogd.
  5. Gelijktijdig gebruik van psychiatrische medicatie is toegestaan; De deelnemer moet 90 dagen vóór de screening een stabiele dosis hebben, zonder plannen voor dosisaanpassing tijdens de duur van het onderzoek.
  6. Gelijktijdig gebruik van psychotherapie/counseling is toegestaan. Therapieën voor geestelijke gezondheidsproblemen of gedragsproblemen, inclusief toegepaste gedragsanalyse (ABA), zijn ook toegestaan; de deelnemer moet echter 90 dagen voorafgaand aan de screening een stabiel regime volgen, zonder plannen voor wijziging in de loop van het onderzoek.
  7. Wonen bij familie of in een andere setting met familieleden of personeel dat bereid is de deelnemer en de benodigde gegevensverzameling te ondersteunen.
  8. Ga akkoord met het delen van de naleving van de TVNS-patiëntapplicaties en gegevens over dagelijkse woede-uitbarstingen met de sponsor.
  9. Toegang tot mobiele data of wifi.
  10. Deelnemer en verzorger spreken Amerikaans Engels als eerste taal of spreken vloeiend Amerikaans Engels.

Uitsluitingscriteria:

  1. Positieve zwangerschapstest bij screening, baseline of op enig moment in het onderzoek.
  2. Bewijs van een actieve of recente instabiele ernstige psychische aandoening, waaronder psychose, manie, ernstige depressie of suïcidaliteit.
  3. Verplaatst naar de huidige residentiële plaatsing in de afgelopen drie maanden of minder.
  4. Waarschijnlijk verhuizen in de loop van het onderzoek naar een residentiële plaatsing.
  5. Hartafwijkingen, waaronder medisch gedocumenteerde voorgeschiedenis van hartaandoeningen of hartritmestoornissen, gedocumenteerde hartslag in rust ≤ 50 slagen per minuut (BPM); of een voorgeschiedenis van 2° type 2 of 3° hartblok op elektrocardiogram (ECG).
  6. Bewijs van klinisch significante afwijkingen van de bloed-, lever- of nierfunctie uit klinische veiligheidslaboratoriumbeoordelingen zoals bepaald door de locatieonderzoeker.
  7. Voorgeschiedenis van bloedstolsels, longembolie of diepe veneuze trombose.
  8. Eerdere diagnose van epilepsie of momenteel actieve aanvallen.
  9. Huidige inschrijving in de actieve fase van verschillende klinische onderzoeken of interventionele onderzoeken.
  10. Huidig ​​gebruik van hoortoestellen of implanteerbare medische apparaten, waaronder een geïmplanteerd apparaat voor vaguszenuwstimulatie (iVNS), geïmplanteerde pacemaker, geïmplanteerde hartdefibrillator, cochleaire implantaten, hersenshunt of hartimplanteerbare elektrische apparaten.
  11. Aanwezigheid van huidafwijkingen op de stimulatieplaats die de goede werking van het tVNS-apparaat zouden belemmeren.
  12. Aanwezigheid van een allergie voor titanium, titanium-iridium, thermoplastische elastomeren, perfluorethyleenpropyleen of polyurethaanelastomeren, of componenten van/conserveermiddelen aanwezig in de elektrodecrème van het apparaat (Ceteareth-20, propyleenglycol, bentoniet, polysorbaat 20, fenoxyethanol, ethylhexylglycerine).
  13. Ernstige, onbehandelde slaapapneu, zoals zelf gerapporteerd door de patiënt of verzorger of vermoed door de locatieonderzoeker.
  14. Proefpersoon is naar het oordeel van de Onderzoeker niet geschikt om aan het onderzoek deel te nemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: TVNS, intermitterende stimulatie
28 seconden aan, 32 seconden uit
Apparaat: TVNS, intermitterende stimulatie
transcutane nervus vagus stimulatie, intermitterende stimulatie
Andere namen:
  • tVNS R, vervaardigd door tVNS Technologies, intermitterende stimulatie
Actieve vergelijker: TVNS, continue stimulatie
continue stimulatie
Apparaat: TVNS, continue stimulatie
transcutane nervus vagus stimulatie, continue stimulatie
Andere namen:
  • tVNS R, vervaardigd door tVNS Technologies, continue stimulatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het veiligheidsprofiel en de verdraagbaarheid van tVNS bij PWS te bepalen, zoals beoordeeld aan de hand van de frequentie, ernst en ernst van de bijwerkingen die tijdens het onderzoek zijn vastgesteld.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
Frequentie, ernst en ernst van bijwerkingen tijdens het onderzoek.
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
Om het aanvaardbaarheidsprofiel van tVNS bij PWS te bepalen, zoals beoordeeld aan de hand van het aantal terugtrekkingen uit het onderzoek.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
Het aanvaardbaarheidsprofiel van tVNS bij PWS zal worden gemeten aan de hand van het aantal terugtrekkingen uit het onderzoek.
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
Om het aanvaardbaarheidsprofiel van tVNS bij PWS te bepalen, zoals beoordeeld aan de hand van de mate van naleving van het apparaatgebruik tijdens het onderzoek.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
Het aanvaardbaarheidsprofiel van tVNS bij PWS zal worden gemeten aan de hand van de mate waarin het apparaatgebruik tijdens het onderzoek wordt nageleefd.
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
Om de werkzaamheid van tVNS te bepalen bij het verminderen van woede-uitbarstingen bij mensen met PWS in de leeftijd van 10 - 40 jaar.
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 9
Controlelijst voor verandering in afwijkend gedrag, subschaal prikkelbaarheid. Een lagere score duidt op een beter resultaat, terwijl een hogere score op een slechter resultaat duidt. De minimale score is nul en de maximale score is 45.
Basislijn tot maand 9

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van tVNS te bepalen bij het verminderen van woede-uitbarstingen bij mensen met PWS in de leeftijd van 10 - 40 jaar in de loop van het onderzoek, zoals beoordeeld aan de hand van de subschaal prikkelbaarheid van de Afwijkende gedragschecklist.
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 3, 6, 9.
Afwijkend gedrag Checklist prikkelbaarheid subschaal. Een lagere score duidt op een beter resultaat, terwijl een hogere score op een slechter resultaat duidt. De minimale score is nul en de maximale score is 45.
Basislijn tot maanden 3, 6, 9.
Om te bepalen of tVNS het gemiddelde aantal woede-uitbarstingen per dag vermindert, zoals beoordeeld door de Daily Survey.
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 3, 6, 9 en 12.
De Daily Survey verzamelt door zorgverleners gerapporteerde gegevens over het aantal woede-uitbarstingen per dag. Een lagere score duidt op een beter resultaat en een hogere score duidt op een slechter resultaat. De minimale dagelijkse score is nul en de maximale dagelijkse score die de schaal kan vastleggen is 20.
Basislijn tot maanden 3, 6, 9 en 12.
Om te bepalen of tVNS de gemiddelde intensiteit van dagelijkse woede-uitbarstingen vermindert, zoals gemeten door de Daily Survey.
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 3, 6, 9 en 12.
De Daily Survey verzamelt door zorgverleners gerapporteerde gegevens over de intensiteit van dagelijkse woede-uitbarstingen. Een hogere score duidt op een slechter resultaat en een lagere score duidt op een beter resultaat. De minimale score is 1 en de maximale score is 7.
Basislijn tot maanden 3, 6, 9 en 12.
Om te bepalen of tVNS de gemiddelde duur van woede-uitbarstingen per dag verkort.
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 3, 6, 9 en 12.
De Daily Survey verzamelt door zorgverleners gerapporteerde gegevens over de duur van dagelijkse woede-uitbarstingen. De minimale score is 1 en de maximale score is 7.
Basislijn tot maanden 3, 6, 9 en 12.
Om te bepalen of tVNS PWS-geassocieerd hyperfagisch gedrag vermindert, zoals gemeten door de Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials.
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 3, 6 en 9.
Stimulatie van de nervus vagus kan de hyperfagische drift beïnvloeden. Het kan ook van invloed zijn op het eetgedrag en op het vermogen van de persoon met PWS om met eetbeperkingen om te gaan. Hogere scores duiden op een slechter resultaat en lagere scores duiden op een beter resultaat. De minimale score is 0 en de maximale score is 36.
Basislijn tot maanden 3, 6 en 9.
Om te bepalen of tVNS-behandeling huidprikken bij PWS vermindert, zoals beoordeeld door de Self Injury Trauma Scale.
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 3, 6 en 9.
De Self Injury Trauma Scale is een veelgebruikte methode voor het kwantificeren van schade aan oppervlakteweefsel veroorzaakt door zelfbeschadigend gedrag. Een lagere score duidt op een beter resultaat en een hogere score duidt op een slechter resultaat. De minimale score is 1 en de maximale score is 5.
Basislijn tot maanden 3, 6 en 9.
Om te bepalen of tVNS de angst en het lijden bij PWS vermindert, zoals gemeten met de PWS Anxiousness and Distress Questionnaire.
Tijdsspanne: Verandering in de PWS-angst- en noodvragenlijst bij aanvang en in maand 3, 6 en 9.
TVNS kan van invloed zijn op gedrag dat gepaard gaat met angstgevoelens en angst, wat vaak voorkomt bij PWS. Een lagere score duidt op een beter resultaat en een hogere score duidt op een slechter resultaat. De minimale score is 0 en de maximale score is 56.
Verandering in de PWS-angst- en noodvragenlijst bij aanvang en in maand 3, 6 en 9.
Om te bepalen of de vermindering van woede-uitbarstingen resulteert in een verminderde last voor de zorgverlener, zoals gemeten door het Zarit Burden Interview.
Tijdsspanne: Verandering in Zarit Burden Interview (ZBI) tussen baseline en maand 9.
Er wordt verwacht dat een vermindering van het aantal uitbarstingen een positieve invloed zal hebben op andere leden van de familie van de deelnemer; deze maatregel kan een weerspiegeling zijn van verbeteringen in de gezinsrelaties. Een hogere score duidt op een slechter resultaat. Een lagere score duidt op een beter resultaat. De minimale score is 0 en de maximale score is 88.
Verandering in Zarit Burden Interview (ZBI) tussen baseline en maand 9.
Om te bepalen of een vermindering van woede-uitbarstingen verband houdt met een verbeterde kwaliteit van leven, zoals gemeten door de Parent Proxy Global Health 7.
Tijdsspanne: Verandering in Parent Proxy Global Health 7 vanaf baseline tot maanden 3, 6, 9.
Verwacht wordt dat een vermindering van het aantal uitbarstingen de kwaliteit van leven aanzienlijk zal verbeteren, zoals beoordeeld door de Parent Proxy Global Health 7. Een hogere score duidt op een beter resultaat en een lagere score duidt op een slechter resultaat. De minimumscore is een 7. De maximale score is 35.
Verandering in Parent Proxy Global Health 7 vanaf baseline tot maanden 3, 6, 9.
Om te beoordelen of de algehele ernst van de ziekte is verbeterd, zoals gemeten aan de hand van de verandering in de klinische mondiale indruk van de ernst van de ziekte.
Tijdsspanne: Verandering in de klinische globale indruk van de ernst van de ziekte bij baseline en in maand 3, 6, 9.
Deze maatregel zal als anker dienen om de betekenis van de vermindering van de woede-uitbarstingen te beoordelen. Een lagere score duidt op een beter resultaat. Een hogere score duidt op een slechter resultaat. De maximale score is 7. De minimumscore is 1.
Verandering in de klinische globale indruk van de ernst van de ziekte bij baseline en in maand 3, 6, 9.
Om te beoordelen of er sprake is van een mondiale verbetering van het gedrag, zoals beoordeeld door de Clinical Global Impression of Improvement.
Tijdsspanne: Verandering in de klinische globale indruk van verbetering vanaf de uitgangssituatie tot maand 3, 6, 9.
Mondiale veranderingen in gedrag en zullen dienen als anker om de betekenis van verandering te beoordelen. Een lagere score duidt op een beter resultaat. Een hogere score duidt op een slechter resultaat. De maximale score is 7. De minimumscore is 1.
Verandering in de klinische globale indruk van verbetering vanaf de uitgangssituatie tot maand 3, 6, 9.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Informante en zelfgerapporteerde maatstaven van aanvaardbaarheid zoals beoordeeld door een kwalitatief exit-interview.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar.
Om de aanvaardbaarheid van tVNS bij mensen met PWS kwalitatief te bepalen en om de specifieke redenen voor stopzetting die in dit onderzoek naar voren kwamen beter te begrijpen.
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar.
Identificatie van de kenmerken van de responder zoals geïdentificeerd in een kwalitatief exit-interview.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar.
Kenmerken van de deelnemers en de informatie die wordt verstrekt in semi-gestructureerde exit-interviews zullen bijdragen aan de inspanningen om degenen te identificeren die het meest waarschijnlijk baat zullen hebben bij deze interventie.
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar.
Om de verandering van de hartslagvariabiliteit (HRV) in een subgroep van deelnemers te beoordelen.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar.
De hartslagvariabiliteit is abnormaal bij PWS en VNS kan veranderingen in de HRV veroorzaken.
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Medewerkers

RTI International

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Theresa Strong, PhD, Foundation for Prader-Willi Research

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FPWR-VNS-R-3-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren