早期パーキンソン病患者におけるMT101-5の安全性、忍容性、有効性を評価する研究
早期パーキンソン病患者におけるMT101-5の安全性、忍容性および有効性を評価するための第IIa相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
この研究には、4 週間のスクリーニング段階、12 週間の二重盲検治療段階、および 4 週間の追跡段階の 3 つの段階が含まれます。
スクリーニング段階 (-28 日目から -1 日目まで、最大 28 日間):
スクリーニング段階は、研究の無作為化および治療段階に進む対象の適格性を決定するように設計されています。 この段階では、包含基準および除外基準に従って被験者の適格性を決定するために一連の評価が実行されます。
スクリーニング訪問では、研究関連の手順の前に、治験責任医師または適切な資格のある職員によって被験者から書面によるインフォームドコンセントが取得されます。 スクリーニング手順は、イベントの研究スケジュールに従って実行されます。 すべてのスクリーニング情報は症例報告書に文書化されます。
適格基準を満たしているが、何らかの異常な検査値を有する対象者は、PI レビューに基づいて、反復検査サンプルが収集される場合があります。 反復検査レポートは、無作為化の前に適格性を確認するために PI によってレビューされる必要があります。
スクリーニング段階で適格基準を満たさない被験者はスクリーニング不合格とみなされ、研究から除外されます。 適格基準を満たす被験者は、ランダム化来院の予定が立てられます。
無作為化および二重盲検治療段階 (TV0 ～ TV3、12 週間):
スクリーニング段階を正常に完了した被験者は、研究の無作為化および二重盲検治療段階に入ります。 被験者は、割り当てられたランダム化治療法、MT101-5 400 mg、600 mg、またはプラセボを 12 週間服用します。 MT101-5 および対応するプラセボは経口錠剤で、この研究期間中、毎日朝と夕方、食事の少なくとも 2 時間前または 2 時間後に 1 日 2 回（2 回）、6 錠ずつ摂取されます。
ランダム化/治療訪問 0 (TV0):
無作為化前の0日目に、被験者の継続的適格性が評価されます。 引き続き適格な被験者は、1:1:1 の比率で以下の治療グループのいずれかにランダムに割り付けられ、治験治療キットが割り当てられます。
- グループ 1: MT101-5 400 mg を 1 日 2 回に分けて投与 （1日の総用量400mg、50mgのMT101-5錠剤4錠とプラセボ錠剤2錠の組み合わせ、6錠として1日2回、食事の少なくとも2時間前または2時間後に服用）。
- グループ 2: MT101-5 600 mg を 1 日 2 回に分けて投与 （1日の総用量600 mg、50 mgの錠剤を6錠として1日2回、食事の少なくとも2時間前または2時間後に服用）。
- グループ 3: プラセボ錠剤 (0 mg MT101-5) を 2 日に分けて投与 （1日の総用量0 mg、0 mgをプラセボ錠6錠として1日2回、食事の少なくとも2時間前または2時間後に摂取）。
治療訪問 1 (TV1) ～ 3 (TV3):
クリニックでの治療訪問 TV1 から TV3 は 4 週間ごと (± ウィンドウ期間) に行われます。 これらの各訪問中に、イベントの研究スケジュールに従って研究の評価が行われ、次の治療訪問が行われるまでMT101-5またはプラセボが十分に供給されます。
治療訪問 3 (TV3) は、治療終了 (EOT) の来院になります。 研究の評価、有害事象、併用薬のレビュー、および最終的な研究治療の説明責任が行われます。
フォローアップ段階 (FUV、4週間±3日)
フォローアップ段階は、二重盲検治療段階の終了時のフォローアップ訪問で構成されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Anandkrishnan Balasubramanian
- 電話番号：(301) 956-2531
- メール：anandb@amarexcro.com
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準
被験者は、以下の基準をすべて満たす場合にのみ、研究に登録する資格があります。
- 英国ブレインバンク基準に従って、スクリーニング時に2年以内にパーキンソン病の臨床診断を受けている30歳から79歳までの男性または女性の対象。
- ホーンとヤール I または II 上映会で。
- 新たに診断され、現在パーキンソン病治療薬を服用していない被験者（または）パーキンソン病治療のためのアマンタジンまたは抗コリン薬のスクリーニング前に少なくとも4週間安定した用量を服用している被験者（1） 注：抗パーキンソン病治療を受けた被験者スクリーニングの少なくとも60日前に、例えば不耐症のため中止された薬剤（レボドパ、ドーパミンアゴニスト、エンタカポンおよびモノアミンオキシダーゼB阻害剤を含む）は、他のすべての適格要件が満たされていれば、適格とみなされる場合があります。
- 治験責任医師の意見では、被験者を研究から除外する身体検査、神経学的検査および臨床検査評価（尿/血液検査、生化学検査およびECG）において臨床的に重大な異常がないこと。 アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT)、およびアルカリ ホスファターゼ (ALP) のスクリーニング レベルは、正常上限の 2 倍以下である必要があります。
- 被験者はインフォームドコンセントを提供する能力があり、研究スクリーニングの前にICFに署名する意思があり、研究プロトコルの要件に従うことに同意します。
除外基準
被験者は、以下の基準をいずれも満たさない場合にのみ、研究に登録する資格があります。
- 対象は非定型パーキンソン症候群または続発性パーキンソン病（例えば、薬物、代謝性神経遺伝性疾患、脳炎、脳血管疾患または変性疾患による）を患っている。
- パーキンソン病に対する脳神経外科的介入の病歴のある被験者。
- 双極性障害、大うつ病性障害、精神病性障害、または研究の実施および結果の解釈を妨げる可能性があると治験責任医師が判断した他の併存精神障害のスクリーニング時にDSM-V基準を満たす被験者。
- -ミニ精神状態検査（MMSE）を使用して研究者によって決定された、認知症の臨床診断（MMSEスコア<24）を持つ対象。
- 妊娠中または授乳中の女性被験者。
- 治験期間中、抗パーキンソン病薬（レボドパ、ドーパミンアゴニスト、エンタカポンおよびモノアミンオキシダーゼB阻害剤を含む）の開始。
- 新たに診断された対象に対するアマンタジンまたは抗コリン薬の開始、またはスクリーニング前4週間安定した用量を服用していた対象に対する試験中のアマンタジンまたは抗コリン薬の用量の変更。
- スクリーニング来院後 3 か月以内および治験期間中のマリファナまたは THC 含有化合物の医療または娯楽目的での使用。
- -スクリーニング前の60日以内に治験薬または治験機器を使用した、またはスクリーニング前の過去6か月以内に治験生物製剤を使用した被験者。
- 登録前28日以内に大手術を受けたなど、臨床的に重大な病状または外科的症状を患っている被験者。
- 対象は、製剤のいずれかの成分に対して既知のアレルギーまたは過敏症を持っています。
- 被験者は、アルコール乱用の病歴（1週間あたり21単位を超えるアルコール摂取と定義される）、治験薬投与前の6か月以内の薬物乱用の病歴、または治験責任医師が重大とみなした薬物乱用の病歴を有する。 アルコールの単位は、ビール 240 mL、ワイン 120 mL、または蒸留酒 1 シングルショットとして定義されます。
- 性的に活動的であるが、研究期間中に適切な避妊措置を講じない出産適齢期の女性
注: この研究に参加するには、妊娠の可能性のある女性 (WOCBP) と妊娠の可能性のない女性が参加資格があります。 妊娠の可能性のある女性と妊娠の可能性のない女性の両方が、承認された避妊方法を使用する必要があり、研究期間中（および治験薬の最後の用量服用後 30 日間）この方法を使用し続けることに同意します。
許容される避妊方法には、禁欲、女性対象/パートナーによるホルモン避妊薬（経口、埋め込み、または注射）とバリア法（WOCBP のみ）の併用、女性対象/パートナーによる子宮内避妊具（IUD）の使用、または子宮内避妊具（IUD）の使用が含まれます。女性被験者/パートナーは外科的に不妊であるか、閉経後2年を経過している。 WOCBP のすべての男性被験者/パートナーは、研究期間中および研究薬服用後 30 日間、一貫して正しくコンドームを使用することに同意する必要があります。 さらに、被験者は研究期間中、および最後の用量の治験製品を服用してから30日間は、卵子または精子を提供してはなりません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：スクリーニング段階 (-28 日目から -1 日目まで、最大 28 日間):
スクリーニング段階は、研究の無作為化および治療段階に進む対象の適格性を決定するように設計されています。 この段階では、包含基準および除外基準に従って被験者の適格性を決定するために一連の評価が実行されます。 適格基準を満たしているが、何らかの異常な検査値を有する対象者は、PI レビューに基づいて、反復検査サンプルが収集される場合があります。 反復検査レポートは、無作為化の前に適格性を確認するために PI によってレビューされる必要があります。 スクリーニング段階で適格基準を満たさない被験者はスクリーニング不合格とみなされ、研究から除外されます。 適格基準を満たす被験者は、ランダム化来院の予定が立てられます。 |
タブレット
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実験的：無作為化および二重盲検治療段階 (TV0 ～ TV3、12 週間):
スクリーニング段階を正常に完了した被験者は、研究の無作為化および二重盲検治療段階に入ります。
被験者は、割り当てられたランダム化治療法、MT101-5 400 mg、600 mg、またはプラセボを 12 週間服用します。
MT101-5 および対応するプラセボは経口錠剤で、この研究期間中、毎日朝と夕方、食事の少なくとも 2 時間前または 2 時間後に 1 日 2 回（2 回）、6 錠ずつ摂取されます。
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タブレット
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実験的：フォローアップ段階 (FUV、4週間±3日)
フォローアップ段階は、二重盲検治療段階の終了時のフォローアップ訪問で構成されます。
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タブレット
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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有害事象 (AE) は、発生する、または発生したと患者によって報告される、好ましくないまたは意図しない兆候、症状、疾患、または既存の状態の悪化として定義されます。
有害事象は研究治療に関連する場合もあれば、関連しない場合もあります。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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有害事象（AE）による離脱の発生率
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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上記で定義した有害事象（AE）による離脱の発生率
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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死亡につながる有害事象、生命を脅かすもの、対象の入院を必要とするか、既存の入院期間を延長するもの、持続的または重大な障害/無能力をもたらすもの、または先天異常/先天異常を引き起こす有害事象。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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コロンビア自殺重症度評価スケール (C-SSRS)
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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自殺念慮/自殺行動評価ツール。
スコアの範囲は 2 ～ 25 で、数字が大きいほどアイデアがより集中していることを示します。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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血圧の変化（最高血圧と最低血圧の両方）
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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体温の変化
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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呼吸数の変化
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ECG 心室心拍数 (1 分あたりの心拍数)
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ECG PR 間隔 (ミリ秒)
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ECG QRS 間隔 (ミリ秒)
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ECG QT 間隔 (ミリ秒)
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ECG QTc 間隔 (ミリ秒)
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動障害協会統一パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) 合計スコア
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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機能障害と障害の両方を評価する複合的なスケール。
スコアの範囲は 0 ～ 260 で、0 は障害がないことを示し、260 は完全な障害があることを示します。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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シュワブとイングランド (S&E) スケールの合計スコア
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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個人が日常活動を行う速度、容易さ、独立性を反映する尺度。
スコアの範囲は 0% ～ 100% です。
パーセンテージが高いほど、結果が良くなります。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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パーキンソン病質問票 (PDQ-39) 合計スコア
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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患者が報告したパーキンソン病の評価スケール。
0 ～ 100 のスコア。
スコアが低いほど、生活の質が高いことを示します。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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Hoehn and Yahr (H&Y) スケールの合計スコア
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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パーキンソン病の症状がどのように進行するかを説明するシステム。
スコアの範囲は 0 ～ 5 です。スコアが高いほど、結果は悪くなります。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) および Clinical Global Impression-改善 (CGI-I) スケール スコア。
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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CGI は、特定の時点での病気の世界的な重症度を測定します。
スコアの範囲は 1 ～ 7 です。スコアが高いほど、結果は悪くなります。
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Α-シヌクレインのCSFレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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Α-シヌクレインのCSF濃度を決定するための分析
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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MT101 患者グループと PD 患者グループの間で 2 倍を超える変化を示す有意な DEP (示差的に発現されたタンパク質) として、MT101-5 のバイオマーカーを発見。
時間枠：ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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CSFサンプルのタンパク質の同定と発現
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ベースラインから最初の治験薬投与後12週目までの変化
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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