Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de MT101-5 en sujetos con enfermedad de Parkinson temprana
Un estudio de fase IIa, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de MT101-5 en sujetos con enfermedad de Parkinson temprana
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio incluirá tres fases: una fase de detección de 4 semanas, una fase de tratamiento doble ciego de 12 semanas y una fase de seguimiento de 4 semanas.
Fase de detección (del día -28 al día -1, hasta 28 días):
La fase de selección está diseñada para determinar la elegibilidad del sujeto para proceder a la aleatorización y la fase de tratamiento del estudio. Durante esta fase, se realizará una serie de evaluaciones para determinar la elegibilidad del sujeto según los criterios de inclusión y exclusión.
En la visita de selección, antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio, el investigador o el personal calificado adecuado obtendrán un consentimiento informado por escrito del sujeto. Los procedimientos de selección se llevarán a cabo según el cronograma de eventos del estudio. Toda la información de detección se documentará en los formularios de informe de caso.
Los sujetos que cumplen con los criterios de elegibilidad, pero tienen algunos valores de laboratorio anormales, según la revisión de PI, se puede recolectar una nueva muestra de laboratorio. El IP debe revisar los informes de laboratorio repetidos para confirmar la elegibilidad antes de la aleatorización.
Los sujetos que no cumplan con los criterios de elegibilidad durante la fase de selección se considerarán fallas en la prueba y serán excluidos del estudio. A los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad se les programará una visita de aleatorización.
Fase de aleatorización y tratamiento doble ciego (TV0-TV3, 12 semanas):
Los sujetos que hayan completado con éxito la fase de selección ingresarán a la fase de aleatorización y tratamiento doble ciego del estudio. Los sujetos recibirán el tratamiento aleatorio asignado, MT101-5 a 400 mg, 600 mg o placebo durante 12 semanas. MT101-5 y el placebo correspondiente son tabletas orales que se tomarán en seis tabletas dos veces al día (b.i.d.) al menos 2 horas antes o 2 horas después de las comidas, por la mañana y por la noche, todos los días durante este estudio.
Visita 0 de aleatorización/tratamiento (TV0):
El día 0 antes de la aleatorización, se evaluará la elegibilidad continua del sujeto. Los sujetos que sigan siendo elegibles serán asignados al azar en una proporción de 1:1:1 a uno de los siguientes grupos de tratamiento y se les asignará el kit de tratamiento del estudio:
- Grupo 1: MT101-5 400 mg divididos dos veces al día. (Dosis diaria total de 400 mg, combinación de cuatro comprimidos de MT101-5 de 50 mg y dos comprimidos de placebo, tomados en seis comprimidos dos veces al día al menos 2 horas antes o 2 horas después de la comida).
- Grupo 2: MT101-5 600 mg divididos dos veces al día. (Dosis diaria total de 600 mg, comprimidos de 50 mg tomados en seis comprimidos dos veces al día al menos 2 horas antes o 2 horas después de la comida).
- Grupo 3: comprimido de placebo (0 mg MT101-5) dividido dos veces al día. (Dosis diaria total de 0 mg, 0 mg tomados en seis comprimidos de placebo dos veces al día al menos 2 horas antes o 2 horas después de la comida).
Visitas de tratamiento 1 (TV1) a 3 (TV3):
Las visitas de tratamiento clínico TV1 a TV3 se realizarán cada cuatro (4) semanas (± períodos de ventana). Durante cada una de estas visitas, se realizarán evaluaciones del estudio según el programa de eventos del estudio y se dispensará un suministro suficiente de MT101-5 o placebo hasta la próxima visita de tratamiento.
La visita de tratamiento 3 (TV3) será la visita clínica de fin de tratamiento (EOT). Se realizarán evaluaciones del estudio, revisión de los eventos adversos, medicamentos concomitantes y responsabilidad final del tratamiento del estudio.
Fase de seguimiento (FUV, 4 semanas ± 3 días)
La fase de seguimiento consistirá en una visita de seguimiento al final de la fase de Tratamiento Doble Ciega.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Anandkrishnan Balasubramanian
- Número de teléfono: (301) 956-2531
- Correo electrónico: anandb@amarexcro.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
Los sujetos serán elegibles para inscribirse en el estudio solo si cumplen TODOS los siguientes criterios:
- Sujetos masculinos o femeninos que tengan entre 30 y 79 años inclusive con un diagnóstico clínico de enfermedad de Parkinson según los criterios del banco de cerebros del Reino Unido durante dos (2) años o menos en el momento de la selección.
- Hoehn y Yahr I o II en la proyección.
- Sujetos recién diagnosticados y que actualmente no toman ningún medicamento para la enfermedad de Parkinson (o) sujetos que reciben dosis estables durante al menos 4 semanas antes de la evaluación con amantadina o anticolinérgicos para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (1) Nota: Sujetos que recibieron antiparkinsonianos Los medicamentos (incluidos levodopa, agonistas de dopamina, entacapona e inhibidores de la monoaminooxidasa B) descontinuados al menos 60 días antes de la evaluación, por ejemplo, por intolerancia, pueden considerarse elegibles si se cumplen todos los demás requisitos de elegibilidad.
- Sin anomalías clínicamente significativas en el examen físico, examen neurológico y evaluaciones de laboratorio (rutina de orina/sangre, pruebas bioquímicas y ECG) que excluirían al sujeto del estudio en opinión del Investigador. Para la aspartato aminotransferasa (AST), la alanina aminotransferasa (ALT) y la fosfatasa alcalina (ALP), los niveles de detección deben ser ≤ 2 veces el límite superior normal.
- El sujeto es capaz de dar su consentimiento informado y está dispuesto a firmar el ICF antes del estudio de selección y acepta cumplir con los requisitos del protocolo del estudio.
Criterio de exclusión
Los sujetos serán elegibles para inscribirse en el estudio solo si no cumplen NINGUNO de los siguientes criterios:
- El sujeto tiene un síndrome parkinsoniano atípico o parkinsonismo secundario (p. ej., debido a fármacos, trastornos neurogenéticos metabólicos, encefalitis, enfermedad cerebrovascular o enfermedad degenerativa).
- Sujetos con antecedentes de intervención neuroquirúrgica por enfermedad de Parkinson.
- Sujetos que cumplan con los criterios del DSM-V en la detección de trastorno bipolar, trastorno depresivo mayor, trastornos psicóticos o cualquier otro trastorno mental comórbido que, en opinión del investigador, pueda interferir con la realización del estudio y la interpretación de los resultados.
- Sujetos con diagnóstico clínico de demencia (puntuación MMSE <24) según lo determinado por el investigador mediante un miniexamen del estado mental (MMSE).
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
- Inicio de cualquier medicamento antiparkinsoniano (incluidos levodopa, agonistas de la dopamina, entacapona e inhibidores de la monoaminooxidasa B) durante la duración del ensayo.
- Inicio de amantadina o anticolinérgicos para sujetos recién diagnosticados o cambio en la dosis de amantadina o anticolinérgicos durante el ensayo para sujetos que estuvieron en dosis estables durante 4 semanas antes de la selección.
- Uso médico o recreativo de marihuana o compuestos que contienen THC dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección y durante la duración del ensayo.
- Sujetos que usaron medicamentos o dispositivos en investigación dentro de los 60 días anteriores a la evaluación o productos biológicos en investigación dentro de los últimos 6 meses antes de la evaluación.
- Sujetos con una condición médica o quirúrgica clínicamente significativa, incluidas cirugías mayores dentro de los 28 días anteriores a la inscripción.
- El sujeto tiene una alergia o hipersensibilidad conocida a cualquier componente de la formulación.
- El sujeto tiene antecedentes de abuso de alcohol (definido como una ingesta de alcohol de más de 21 unidades por semana) o antecedentes de abuso de drogas dentro de los 6 meses anteriores a la administración del fármaco del estudio, o antecedentes de abuso de sustancias que el investigador considere significativo. Una unidad de alcohol se define como 240 ml de cerveza, 120 ml de vino o 1 trago único de licor.
- Mujeres en edad fértil que son sexualmente activas pero que se niegan a tomar medidas anticonceptivas adecuadas durante el período del estudio.
Nota: Para ser elegibles para el estudio, las mujeres en edad fértil (WOCBP) y las mujeres no en edad fértil son elegibles para participar. Tanto las mujeres en edad fértil como las mujeres sin potencial fértil deben usar un método anticonceptivo aprobado y aceptan continuar usando este método durante la duración del estudio (y durante 30 días después de tomar la última dosis del producto en investigación).
Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen la abstinencia, el uso de anticonceptivos hormonales (orales, implantados o inyectados) por parte de la mujer/pareja junto con un método de barrera (solo WOCBP), el uso de un dispositivo intrauterino (DIU) por parte de la mujer/pareja, o si el la mujer/pareja es quirúrgicamente estéril o tiene 2 años de posmenopausia. Todos los sujetos masculinos/parejas de WOCBP deben aceptar usar un condón de manera consistente y correcta durante la duración del estudio y durante 30 días después de tomar el fármaco del estudio. Además, los sujetos no podrán donar óvulos ni esperma durante la duración del estudio y durante los 30 días posteriores a la toma de la última dosis del producto en investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fase de detección (del día -28 al día -1, hasta 28 días):
La fase de selección está diseñada para determinar la elegibilidad del sujeto para proceder a la aleatorización y la fase de tratamiento del estudio. Durante esta fase, se realizará una serie de evaluaciones para determinar la elegibilidad del sujeto según los criterios de inclusión y exclusión. Los sujetos que cumplen con los criterios de elegibilidad, pero tienen algunos valores de laboratorio anormales, según la revisión de PI, se puede recolectar una nueva muestra de laboratorio. El IP debe revisar los informes de laboratorio repetidos para confirmar la elegibilidad antes de la aleatorización. Los sujetos que no cumplan con los criterios de elegibilidad durante la fase de selección se considerarán fallas en la prueba y serán excluidos del estudio. A los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad se les programará una visita de aleatorización. |
Tableta
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Experimental: Fase de aleatorización y tratamiento doble ciego (TV0-TV3, 12 semanas):
Los sujetos que hayan completado con éxito la fase de selección ingresarán a la fase de aleatorización y tratamiento doble ciego del estudio.
Los sujetos recibirán el tratamiento aleatorio asignado, MT101-5 a 400 mg, 600 mg o placebo durante 12 semanas.
MT101-5 y el placebo correspondiente son tabletas orales que se tomarán en seis tabletas dos veces al día (b.i.d.) al menos 2 horas antes o 2 horas después de las comidas, por la mañana y por la noche, todos los días durante este estudio.
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Tableta
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Experimental: Fase de seguimiento (FUV, 4 semanas ± 3 días)
La fase de seguimiento consistirá en una visita de seguimiento al final de la fase de Tratamiento Doble Ciega.
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Tableta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Un evento adverso (EA) se define como cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable o no intencionado que ocurre o que el paciente informa que ha ocurrido, o un empeoramiento de una condición preexistente.
Un evento adverso puede estar relacionado o no con el tratamiento del estudio.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Incidencia de retiros debido a Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Incidencia de retiros debido a Eventos Adversos (EA) definidos anteriormente
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Incidencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Evento adverso que resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización del sujeto o prolonga la hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa o es una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Herramienta de evaluación de ideación suicida/conducta suicida.
La puntuación varía de 2 a 25, y el número más alto indica una ideación más intensa.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio de la presión arterial (tanto la presión arterial sistólica como la diastólica)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio de temperatura corporal
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio de frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Frecuencia ventricular del ECG (latidos por minuto)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Intervalo PR de ECG (ms)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Intervalo QRS del ECG (ms)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Intervalo QT del ECG (ms)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Intervalo QTc del ECG (ms)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación total de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Una escala multimodal que evalúa tanto el deterioro como la discapacidad.
La puntuación varía de 0 a 260, donde 0 indica ninguna discapacidad y 260 indica discapacidad total
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Puntuación total de la escala de Schwab e Inglaterra (S&E)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Escala que refleja la rapidez, facilidad e independencia con la que un individuo realiza las actividades diarias.
La puntuación oscila entre 0% y 100%.
Cuanto mayor sea el porcentaje, mejor será el resultado.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Puntuación total del Cuestionario de la enfermedad de Parkinson (PDQ-39)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Escala de calificación informada por el paciente en la enfermedad de Parkinson.
Puntuación entre 0 y 100.
Las puntuaciones más bajas reflejan una mejor calidad de vida.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Puntuación total de la escala Hoehn y Yahr (H&Y)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Sistema de descripción de cómo progresan los síntomas de la enfermedad de Parkinson.
La puntuación varía de 0 a 5. Cuanto mayor sea la puntuación, peor será el resultado.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Puntuación de la escala de Impresión Clínica Global-Severidad (CGI-S) y de Impresión Clínica Global-Mejora (CGI-I).
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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El CGI mide la gravedad global de la enfermedad en un momento determinado.
La puntuación varía del 1 al 7. Cuanto mayor sea la puntuación, peor será el resultado.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor inicial de los niveles de alfa-sinucleína en el LCR
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Análisis para determinar las concentraciones de alfa-sinucleína en el LCR.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Descubrimiento de biomarcadores para MT101-5 como DEP (proteínas expresadas diferencialmente) significativas con un cambio >2 veces entre los grupos de pacientes con MT101 y EP.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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La identificación y expresión de proteínas de la muestra de LCR.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 después de la primera administración del fármaco del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MT101-PD-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .