Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do MT101-5 em indivíduos com doença de Parkinson precoce
Um estudo de Fase IIa, randomizado, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do MT101-5 em indivíduos com doença de Parkinson inicial
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo incluirá três fases: uma fase de triagem de 4 semanas, uma fase de tratamento duplo-cego de 12 semanas e uma fase de acompanhamento de 4 semanas.
Fase de Triagem (Dia -28 ao Dia -1, até 28 dias):
A fase de triagem é projetada para determinar a elegibilidade do sujeito para prosseguir para a randomização e a fase de tratamento do estudo. Durante esta fase, uma série de avaliações serão realizadas para determinar a elegibilidade dos sujeitos de acordo com os critérios de inclusão e exclusão.
Na visita de triagem, antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo, um consentimento informado por escrito será obtido do sujeito pelo investigador ou pessoal qualificado adequado. Os procedimentos de triagem serão realizados de acordo com o cronograma de eventos do estudo. Todas as informações de triagem serão documentadas nos formulários de relato de caso.
Indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade, mas apresentam alguns valores laboratoriais anormais, com base na revisão do IP, uma amostra laboratorial repetida pode ser coletada. Os relatórios laboratoriais repetidos devem ser revisados pelo PI para confirmar a elegibilidade antes da randomização.
Os indivíduos que não atenderem aos critérios de elegibilidade durante a fase de triagem serão considerados falhas na triagem e serão retirados do estudo. Os indivíduos que atenderem aos critérios de elegibilidade serão agendados para visita de randomização.
Fase de randomização e tratamento duplo-cego (TV0-TV3, 12 semanas):
Os indivíduos que concluíram com sucesso a fase de triagem entrarão na fase de randomização e tratamento duplo-cego do estudo. Os indivíduos receberão o tratamento randomizado atribuído, MT101-5 a 400 mg, 600 mg ou placebo por 12 semanas. MT101-5 e placebo correspondente são comprimidos orais que serão tomados em seis comprimidos duas vezes ao dia (b.i.d.) pelo menos 2 horas antes ou 2 horas após a refeição, de manhã e à noite, diariamente durante este estudo.
Randomização/Visita de Tratamento 0 (TV0):
No Dia 0 antes da randomização, a elegibilidade continuada do sujeito será avaliada. Os indivíduos que continuarem elegíveis serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para um dos seguintes grupos de tratamento e receberão o kit de tratamento do estudo:
- Grupo 1: MT101-5 400 mg dividido b.i.d. (Dose diária total de 400 mg, combinação de quatro comprimidos de 50 mg MT101-5 e dois comprimidos de placebo, tomados em seis comprimidos duas vezes ao dia pelo menos 2 horas antes ou 2 horas após a refeição).
- Grupo 2: MT101-5 600 mg dividido b.i.d. (Dose diária total de comprimidos de 600 mg, 50 mg tomados em seis comprimidos duas vezes ao dia, pelo menos 2 horas antes ou 2 horas após a refeição).
- Grupo 3: comprimido de placebo (0 mg MT101-5) dividido b.i.d. (Dose diária total de 0 mg, 0 mg tomada em seis comprimidos de placebo duas vezes ao dia, pelo menos 2 horas antes ou 2 horas após a refeição).
Visitas de tratamento 1 (TV1) a 3 (TV3):
As visitas de tratamento clínico TV1 a TV3 serão realizadas a cada quatro (4) semanas (± períodos de janela). Durante cada uma dessas visitas, as avaliações do estudo serão conduzidas de acordo com o cronograma de eventos do estudo e o fornecimento suficiente de MT101-5 ou placebo será dispensado até a próxima visita de tratamento.
A visita de tratamento 3 (TV3) será a visita clínica de fim de tratamento (EOT). Avaliações do estudo, revisão dos eventos adversos, medicamentos concomitantes e responsabilidade final do tratamento do estudo serão realizadas.
Fase de Acompanhamento (FUV, 4 semanas ± 3 dias)
A fase de acompanhamento consistirá em uma visita de acompanhamento ao final da fase de tratamento duplo-cego.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Anandkrishnan Balasubramanian
- Número de telefone: (301) 956-2531
- E-mail: anandb@amarexcro.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão
Os indivíduos serão elegíveis para inscrição no estudo somente se atenderem a TODOS os seguintes critérios:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 30 e 79 anos, inclusive com diagnóstico clínico de doença de Parkinson de acordo com os Critérios do Banco de Cérebro do Reino Unido, por dois (2) anos ou menos na triagem.
- Hoehn e Yahr I ou II na triagem.
- Indivíduos recém-diagnosticados e que atualmente não tomam nenhum medicamento para a doença de Parkinson (ou) indivíduos que estão em doses estáveis por pelo menos 4 semanas antes da triagem com Amantadina ou anticolinérgicos para tratamento da doença de Parkinson (1) Nota: Indivíduos que tomaram antiparkinsonianos medicamentos (incluindo levodopa, agonistas da dopamina, entacapona e inibidores da monoamina oxidase-B) descontinuados pelo menos 60 dias antes da triagem, por exemplo, por intolerância, podem ser considerados elegíveis se todos os outros requisitos de elegibilidade forem atendidos.
- Sem anormalidades clinicamente significativas no exame físico, exame neurológico e avaliações laboratoriais (rotina de urina/sangue, exames bioquímicos e ECG) que excluiriam o sujeito do estudo na opinião do Investigador. Para aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) e fosfatase alcalina (ALP), os níveis de rastreio devem ser ≤ 2 vezes o limite superior normal.
- O sujeito é capaz de fornecer consentimento informado e está disposto a assinar o TCLE antes da triagem do estudo e concorda em cumprir os requisitos do protocolo do estudo.
Critério de exclusão
Os indivíduos serão elegíveis para inscrição no estudo somente se atenderem a NENHUM dos seguintes critérios:
- O indivíduo tem uma síndrome parkinsoniana atípica ou parkinsonismo secundário (por exemplo, devido a medicamentos, distúrbios neurogenéticos metabólicos, encefalite, doença cerebrovascular ou doença degenerativa).
- Indivíduos com histórico de intervenção neurocirúrgica para doença de Parkinson.
- Indivíduos que atendem aos critérios do DSM-V na triagem para transtorno bipolar, transtorno depressivo maior, transtornos psicóticos ou quaisquer outros transtornos mentais comórbidos que, na opinião do investigador, possam interferir na condução do estudo e na interpretação dos resultados.
- Indivíduos com diagnóstico clínico de demência (pontuação MMSE <24) conforme determinado pelo investigador usando o Mini-Exame do Estado Mental (MEEM).
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Início de qualquer medicamento antiparkinsoniano (incluindo levodopa, agonistas da dopamina, entacapona e inibidores da monoamina oxidase-B) durante o estudo.
- Início de Amantadina ou anticolinérgicos para indivíduos recém-diagnosticados ou alteração na dosagem de Amantadina ou anticolinérgicos durante o ensaio para indivíduos que estavam em doses estáveis por 4 semanas antes da triagem.
- Uso médico ou recreativo de maconha ou compostos contendo THC dentro de 3 meses após a consulta de triagem e durante o ensaio.
- Indivíduos que usaram medicamentos ou dispositivos experimentais nos 60 dias anteriores à triagem ou produtos biológicos experimentais nos últimos 6 meses antes da triagem.
- Indivíduos com uma condição médica ou cirúrgica clinicamente significativa, incluindo cirurgias de grande porte nos 28 dias anteriores à inscrição.
- O sujeito tem alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da formulação.
- O sujeito tem um histórico de abuso de álcool (definido como uma ingestão de álcool superior a 21 unidades por semana) ou um histórico de abuso de drogas nos 6 meses anteriores à administração do medicamento em estudo, ou um histórico de abuso de substâncias considerado significativo pelo investigador. Uma unidade de álcool é definida como 240 mL de cerveja, 120 mL de vinho ou 1 dose única de destilado.
- Mulheres em idade fértil que são sexualmente ativas, mas se recusam a tomar medidas contraceptivas adequadas durante o período do estudo
Nota: Para serem elegíveis para o estudo, mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) e mulheres sem potencial para engravidar são elegíveis para participar. Tanto as mulheres com potencial para engravidar quanto as mulheres sem potencial para engravidar devem usar um método anticoncepcional aprovado e concordam em continuar a usar este método durante o estudo (e por 30 dias após tomar a última dose do produto sob investigação).
Os métodos contraceptivos aceitáveis incluem abstinência, uso de anticoncepcional hormonal (oral, implantado ou injetado) pela mulher/parceiro em conjunto com um método de barreira (somente WOCBP), uso de dispositivo intrauterino (DIU) pela mulher/parceiro, ou se o sujeito/parceira feminina é cirurgicamente estéril ou 2 anos após a menopausa. Todos os sujeitos/parceiros do sexo masculino do WOCBP devem concordar em usar preservativo de forma consistente e correta durante o estudo e por 30 dias após tomar o medicamento do estudo. Além disso, os indivíduos não podem doar óvulos ou esperma durante o estudo e por 30 dias após tomar a última dose do produto sob investigação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fase de Triagem (Dia -28 ao Dia -1, até 28 dias):
A fase de triagem é projetada para determinar a elegibilidade do sujeito para prosseguir para a randomização e a fase de tratamento do estudo. Durante esta fase, uma série de avaliações serão realizadas para determinar a elegibilidade dos sujeitos de acordo com os critérios de inclusão e exclusão. Indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade, mas apresentam alguns valores laboratoriais anormais, com base na revisão do IP, uma amostra laboratorial repetida pode ser coletada. Os relatórios laboratoriais repetidos devem ser revisados pelo PI para confirmar a elegibilidade antes da randomização. Os indivíduos que não atenderem aos critérios de elegibilidade durante a fase de triagem serão considerados falhas na triagem e serão retirados do estudo. Os indivíduos que atenderem aos critérios de elegibilidade serão agendados para visita de randomização. |
Tábua
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Experimental: Fase de randomização e tratamento duplo-cego (TV0-TV3, 12 semanas):
Os indivíduos que concluíram com sucesso a fase de triagem entrarão na fase de randomização e tratamento duplo-cego do estudo.
Os indivíduos receberão o tratamento randomizado atribuído, MT101-5 a 400 mg, 600 mg ou placebo por 12 semanas.
MT101-5 e placebo correspondente são comprimidos orais que serão tomados em seis comprimidos duas vezes ao dia (b.i.d.) pelo menos 2 horas antes ou 2 horas após a refeição, de manhã e à noite, diariamente durante este estudo.
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Tábua
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Experimental: Fase de Acompanhamento (FUV, 4 semanas ± 3 dias)
A fase de acompanhamento consistirá em uma visita de acompanhamento ao final da fase de tratamento duplo-cego.
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Tábua
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Um evento adverso (EA) é definido como qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável ou não intencional que ocorre ou é relatado pelo paciente como tendo ocorrido, ou um agravamento de uma condição pré-existente.
Um evento adverso pode ou não estar relacionado ao tratamento do estudo.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Incidência de retiradas devido a Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Incidência de retiradas devido a Eventos Adversos (EAs) definidos acima
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Evento adverso que resulta em morte, ameaça a vida, requer hospitalização do sujeito ou prolonga a hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou é uma anomalia/defeito congênito.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Ferramenta de avaliação de ideação suicida/comportamento suicida.
A pontuação varia de 2 a 25, sendo que o número maior indica ideação mais intensa.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Alteração da pressão arterial (pressão arterial sistólica e diastólica)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança de temperatura corporal
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da frequência respiratória
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Frequência ventricular de ECG (batimentos por minuto)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Intervalo PR de ECG (ms)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Intervalo QRS do ECG (mseg)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Intervalo QT do ECG (mseg)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Intervalo QTc do ECG (mseg)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação total da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Transtornos do Movimento (MDS-UPDRS)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Uma escala multimodal que avalia deficiência e incapacidade.
A pontuação varia de 0 a 260, sendo 0 indicando nenhuma incapacidade e 260 indicando incapacidade total
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Pontuação total da escala Schwab e Inglaterra (S&E)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Escala que reflete a rapidez, facilidade e independência com que um indivíduo realiza as atividades diárias.
A pontuação varia de 0% a 100%.
Quanto maior a porcentagem melhor o resultado.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Pontuação total do Questionário da Doença de Parkinson (PDQ-39)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Escala de avaliação relatada pelo paciente na doença de Parkinson.
Pontuação entre 0 e 100.
Pontuações mais baixas refletem melhor qualidade de vida.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Pontuação total da escala Hoehn e Yahr (H&Y)
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Sistema para descrever como os sintomas da doença de Parkinson progridem.
A pontuação varia de 0 a 5. Quanto maior a pontuação pior o resultado.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Pontuação da escala Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) e Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I).
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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O CGI mede a gravidade global da doença num determinado momento.
A pontuação varia de 1 a 7. Quanto maior a pontuação pior o resultado.
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base dos níveis de alfa-sinucleína no LCR
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Análise para determinar as concentrações de alfa-sinucleína no LCR
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Descoberta de biomarcadores para MT101-5 como DEPs (proteínas diferencialmente expressas) significativas com alteração> 2 vezes entre os grupos de pacientes MT101 e DP.
Prazo: Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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A identificação e expressão de proteínas da amostra de LCR
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Mudança da linha de base até a semana 12 após a primeira administração do medicamento do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MT101-PD-002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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