X連鎖副腎白質ジストロフィーの女性における疾患の進行
2024年1月29日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.
X連鎖副腎白質ジストロフィーの女性における疾患の進行を評価するための観察研究
フランスで実施された、X連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）の女性を対象とした観察的、単一施設前向き、最小限の介入による観察研究。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
参加を受け入れた患者（ICF署名後）は、少なくとも2年間、またはX連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）の治療を開始するか同意を撤回するかのいずれか早い方まで追跡される。 中間報告後に適切と判断された場合、追跡調査は 2 年を超えて延長されます。 テストとアンケートはベースラインと毎年評価されます。 研究が 2 年を超えて延長された場合、患者は 1 年間隔で評価されます。
ベースライン来院時とフォローアップ来院時、患者は脳と脊髄のMRI検査を受け、体の動揺、EDSS、ADL、疼痛VAS、SF-36アンケートの評価を受ける。 血漿バイオマーカーは、定期的な採血によって得られたサンプルから評価され、月に一度の来院ごとに月次の転倒日記が提供されます。
この研究は特定の医薬品や介入を評価するものではなく、臨床現場で処方されるものを妨げるものでもありません。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
40
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Arun Mistry
- 電話番号：+34935441466
- メール：amistry@minoryx.com
研究場所
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
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コンタクト：
- Fanny Mochel, Professor
- 電話番号：+33 1 57 27 40 00
- メール：fanny.mochel@icm-institute.org
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主任研究者：
- Fanny Mochel, Professor
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究には、定期的に来院し、すべての包含基準を満たし、除外基準をまったく満たさないX連鎖性ALDの成人女性最大40人が参加する。
説明
包含基準:
- 18歳以上の女性。
- 遺伝子検査、VLCFAレベルの変化、または家族歴に基づくX連鎖ALDの診断。
- 脳および脊髄の MRI スキャンを含む、毎年のフォローアップ来院を希望します。
- 書面によるインフォームドコンセントの提供。
- フランスの社会保障制度またはそのような制度の所属または受益者。
除外基準:
- 研究者の意見において、研究への悪影響、研究遵守の妨げ、または研究結果の混乱を招く可能性が高いと考えられる症状。
- レリグリタゾンによる治療中または以前の治療を受けている。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 弱い立場にある成人を保護することを目的とした法律の恩恵を受けている対象者: 司法または行政の決定によって自由を剥奪されている対象者、後見の下にある対象者。
- 介入臨床試験への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脊髄磁化伝達率 (MTR)
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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脊髄MRIで疾患の進行を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脊髄形態計測。 C1 から C7 の椎骨レベルをカバーする断面積 (CSA)。
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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脊髄MRIで疾患の進行を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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脊髄拡散画像解析パラメータ: 子宮頸部レベル C1 ～ C5 の部分異方性 (FA)、半径方向拡散率 (RD)、軸方向拡散率 (AD)、平均拡散率 (MD)。
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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脊髄MRIで疾患の進行を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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脳拡散画像解析パラメータ：フィクセルベース解析（FBA）（繊維密度（FD）、繊維断面積（FC）、およびFDとFCの組み合わせ）、拡散テンソルイメージング（DTI）（FA、RD、AD、MD、重症度のマーカーと進化のマーカー)。
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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脳のMRIで病気の進行を評価する
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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体の揺れの振幅（目を閉じて足を離した状態、目を開けて足を離した状態、目を閉じて両足を閉じた状態、目を開けて両足を閉じた状態での前後および内側の揺れを考慮）
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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脊髄症の臨床的進展を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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拡張障害ステータススケール (EDSS)
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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生活の質への影響を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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日常生活活動 (ADL)
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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生活の質への影響を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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疼痛視覚アナログスケール (Pain VAS)
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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生活の質への影響を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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毎月の秋
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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生活の質への影響を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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短い形式の健康調査 (SF-36)
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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生活の質への影響を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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血漿バイオマーカー (NFL、MMP-9、IL-18、MIP-1beta、IL-1Ra)
時間枠：ベースラインからの変化は最大 2 年
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血漿バイオマーカーの進化を評価するには
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ベースラインからの変化は最大 2 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月2日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月11日
最初の投稿 (実際)
2023年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年1月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月29日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT-NH-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。