Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sjukdomsprogression hos kvinnor med X-kopplad adrenoleukodystrofi

29 januari 2024 uppdaterad av: Minoryx Therapeutics, S.L.

En observationsstudie för att bedöma sjukdomsprogression hos kvinnor med X-kopplad adrenoleukodystrofi

Observationsstudie, prospektiv på en plats och minimalt interventionell studie på kvinnor med X-kopplad adrenoleukodystrofi (ALD), utförd i Frankrike.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Patienter som accepterar deltagande (efter att ha undertecknat ICF) kommer att följas upp till minst 2 år eller tills de påbörjade behandling för X-kopplad adrenoleukodystrofi (ALD) eller återkallar samtycke, beroende på vilket som inträffar först. Uppföljningen kommer att förlängas utöver 2 år om det bedöms lämpligt efter delårsrapport. Tester och frågeformulär kommer att bedömas vid baslinjen och årligen. Om studien förlängs, utöver 2 år, kommer patienterna att bedömas med 1 års intervall.

Vid baslinjebesök och uppföljningsbesök kommer patienterna att genomgå en MRT av hjärnan och ryggmärgen och bedömningar av kroppssvaj, EDSS, ADL, smärt-VAS och SF-36-enkät. Plasmabiomarkörer kommer att bedömas från prover som erhållits genom rutinmässig blodtagning och en månatlig falldagbok kommer att tillhandahållas varje besök som ska slutföras en gång i månaden.

Denna studie kommer inte att bedöma något specifikt läkemedel eller intervention, och studien kommer inte att störa det som föreskrivs i klinisk praxis.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

40

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekrytering
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Fanny Mochel, Professor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien kommer att omfatta upp till 40 vuxna kvinnor med X-länkad ALD som går på ett regelbundet besök, som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kvinnor i åldern 18 år eller äldre.
  2. Diagnos av X-länkad ALD baserat på genetisk testning, förändrade VLCFA-nivåer eller familjehistoria.
  3. Villig att genomgå årliga uppföljningsbesök, inklusive MR-undersökningar av hjärna och ryggmärg.
  4. Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke.
  5. Ansluten till eller förmånstagare i ett franskt socialförsäkringssystem eller ett sådant system.

Exklusions kriterier:

  1. Alla tillstånd som enligt utredarens åsikt sannolikt kommer att negativt påverka studiedeltagandet, störa studiens efterlevnad eller förvirra studieresultaten.
  2. Under behandling eller tidigare behandling med leriglitazon.
  3. Gravida eller ammande kvinnor.
  4. Ämnen som drar nytta av lagar som syftar till att skydda utsatta vuxna: ämnen som berövas friheten genom rättsliga eller administrativa beslut, ämnen under förmynderskap.
  5. Deltagande i en interventionell klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ryggmärgsmagnetiseringsöverföringsförhållande (MTR)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma sjukdomsutvecklingen på ryggmärgs-MR
Ändring från baslinjen upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ryggmärgsmorfometri. Tvärsnittsarea (CSA) för att täcka kotnivåerna C1 till C7.
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma sjukdomsutvecklingen på ryggmärgs-MR
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Analysparametrar för bildanalys av ryggmärgsdiffusion: fraktionerad anisotropi (FA), radiell diffusivitet (RD), axiell diffusivitet (AD), medeldiffusivitet (MD) vid cervikala nivåerna C1-C5.
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma sjukdomsutvecklingen på ryggmärgs-MR
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Parametrar för analys av hjärndiffusionsbild: fixelbaserad analys (FBA) (fiberdensitet (FD), fibertvärsnitt (FC) och kombination av FD och FC), diffusionstensoravbildning (DTI) (FA, RD, AD, MD, Markörer för svårighetsgrad och markörer för evolution).
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
För att bedöma sjukdomsutvecklingen på hjärn-MR
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Kroppssvajningsamplitud (med tanke på antero-posterior och medio-lateral svajning med slutna ögon, fötterna isär; ögon öppna, fötterna isär; slutna ögon, fötterna ihop; ögonen öppna, fötterna ihop)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma klinisk utveckling av myelopati
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma påverkan på livskvalitet
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Activities of Daily Living (ADL)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma påverkan på livskvalitet
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Smärta Visual Analog Scale (Pain VAS)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma påverkan på livskvalitet
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Månadsfall
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma påverkan på livskvalitet
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Short Form Health Survey (SF-36)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma påverkan på livskvalitet
Ändring från baslinjen upp till 2 år
Plasmabiomarkörer (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta och IL-1Ra)
Tidsram: Ändring från baslinjen upp till 2 år
Att bedöma utvecklingen av plasmabiomarkörer
Ändring från baslinjen upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2023

Första postat (Faktisk)

20 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

31 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2024

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT-NH-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera