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Progressão da doença em mulheres com adrenoleucodistrofia ligada ao X

29 de janeiro de 2024 atualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.

Um estudo observacional para avaliar a progressão da doença em mulheres com adrenoleucodistrofia ligada ao X

Estudo observacional, prospectivo de local único e minimamente intervencionista em mulheres com adrenoleucodistrofia ligada ao X (ALD), realizado na França.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Os pacientes que aceitarem a participação (após assinarem o TCLE) serão acompanhados por pelo menos 2 anos ou até iniciarem o tratamento para adrenoleucodistrofia ligada ao X (ALD) ou retirarem o consentimento, o que ocorrer primeiro. O acompanhamento será estendido para além de 2 anos se for considerado apropriado após um relatório provisório. Testes e questionários serão avaliados no início e anualmente. Se o estudo for estendido, além de 2 anos, os pacientes serão avaliados em intervalos de 1 ano.

Na consulta inicial e nas visitas de acompanhamento, os pacientes serão submetidos a uma ressonância magnética do cérebro e da medula espinhal e avaliações de oscilação corporal, EDSS, ADL, dor VAS e questionário SF-36. Os biomarcadores plasmáticos serão avaliados a partir de amostras obtidas por meio de coleta de sangue de rotina e um diário mensal de quedas será fornecido a cada visita, a ser realizada uma vez por mês.

Este estudo não avaliará nenhum medicamento ou intervenção específica, e o estudo não interferirá com o prescrito na prática clínica.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

40

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fanny Mochel, Professor

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O estudo incluirá até 40 mulheres adultas com ALD ligada ao X que frequentam uma consulta regular, que atendem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Mulheres com 18 anos ou mais.
  2. Diagnóstico de ALD ligada ao X com base em testes genéticos, níveis alterados de VLCFA ou histórico familiar.
  3. Disposto a se submeter a visitas anuais de acompanhamento, incluindo exames de ressonância magnética do cérebro e da medula espinhal.
  4. Fornecimento de consentimento informado por escrito.
  5. Inscrição ou beneficiário de um sistema de segurança social francês ou de tal regime.

Critério de exclusão:

  1. Qualquer condição que, na opinião do investigador, possa afetar adversamente a participação no estudo, interferir na adesão ao estudo ou confundir os resultados do estudo.
  2. Em tratamento ou tratamento anterior com leriglitazona.
  3. Mulheres grávidas ou lactantes.
  4. Sujeitos beneficiados por leis destinadas à proteção de adultos vulneráveis: sujeitos privados de liberdade por decisão judicial ou administrativa, sujeitos sob tutela.
  5. Participação em ensaio clínico intervencionista.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de transferência de magnetização da medula espinhal (MTR)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Para avaliar a evolução da doença na ressonância magnética da medula espinhal
Mudança da linha de base até 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Morfometria da medula espinhal. Área de secção transversal (CSA) para cobrir os níveis vertebrais C1 a C7.
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Para avaliar a evolução da doença na ressonância magnética da medula espinhal
Mudança da linha de base até 2 anos
Parâmetros de análise de imagem de difusão medular: Anisotropia Fracionada (FA), Difusividade Radial (RD), Difusividade Axial (AD), Difusividade Média (MD) nos níveis cervicais C1-C5.
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Para avaliar a evolução da doença na ressonância magnética da medula espinhal
Mudança da linha de base até 2 anos
Parâmetros de análise de imagem de difusão cerebral: análise baseada em Fixel (FBA) (densidade de fibra (FD), seção transversal de fibra (FC) e combinação de FD e FC), imagem por tensor de difusão (DTI) (FA, RD, AD, MD, Marcadores de gravidade e marcadores de evolução).
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Para avaliar a evolução da doença na ressonância magnética cerebral
Mudança da linha de base até 2 anos
Amplitude da oscilação corporal (considerando a oscilação ântero-posterior e médio-lateral com olhos fechados, pés afastados; olhos abertos, pés afastados; olhos fechados, pés juntos; olhos abertos, pés juntos)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Para avaliar a evolução clínica da mielopatia
Mudança da linha de base até 2 anos
Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Avaliar o impacto na Qualidade de Vida
Mudança da linha de base até 2 anos
Atividades da Vida Diária (AVD)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Avaliar o impacto na Qualidade de Vida
Mudança da linha de base até 2 anos
Escala Visual Analógica de Dor (VAS de Dor)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Avaliar o impacto na Qualidade de Vida
Mudança da linha de base até 2 anos
Quedas mensais
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Avaliar o impacto na Qualidade de Vida
Mudança da linha de base até 2 anos
Pesquisa de saúde resumida (SF-36)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Avaliar o impacto na Qualidade de Vida
Mudança da linha de base até 2 anos
Biomarcadores plasmáticos (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta e IL-1Ra)
Prazo: Mudança da linha de base até 2 anos
Para avaliar a evolução dos biomarcadores plasmáticos
Mudança da linha de base até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

20 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

31 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-NH-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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