Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ziekteprogressie bij vrouwen met X-gebonden adrenoleukodystrofie

29 januari 2024 bijgewerkt door: Minoryx Therapeutics, S.L.

Een observationeel onderzoek om de ziekteprogressie te beoordelen bij vrouwen met X-gebonden adrenoleukodystrofie

Observationeel, prospectief en minimaal interventioneel onderzoek op één locatie bij vrouwen met X-gebonden adrenoleukodystrofie (ALD), uitgevoerd in Frankrijk.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die deelname accepteren (na ondertekening van de ICF) zullen worden gevolgd tot ten minste 2 jaar of totdat zij met de behandeling voor X-gebonden adrenoleukodystrofie (ALD) zijn begonnen of hun toestemming hebben ingetrokken, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Indien dit passend wordt geacht na een tussentijds rapport, wordt de follow-up langer dan twee jaar verlengd. Tests en vragenlijsten worden bij aanvang en jaarlijks beoordeeld. Als het onderzoek langer dan twee jaar wordt verlengd, zullen patiënten met tussenpozen van één jaar worden beoordeeld.

Bij het basisbezoek en vervolgbezoeken zullen patiënten een MRI van de hersenen en het ruggenmerg ondergaan en beoordelingen van lichaamszwaai, EDSS, ADL, pijn-VAS en SF-36-vragenlijst. Plasmabiomarkers zullen worden beoordeeld op basis van monsters die zijn verkregen via routinematige bloedafname en er zal bij elk bezoek een maandelijks valdagboek worden verstrekt, dat één keer per maand moet worden ingevuld.

In dit onderzoek zal geen specifiek geneesmiddel of interventie worden beoordeeld, en het onderzoek zal niet interfereren met hetgeen in de klinische praktijk wordt voorgeschreven.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Werving
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fanny Mochel, Professor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Aan het onderzoek zullen maximaal 40 volwassen vrouwen met X-gebonden ALD deelnemen die regelmatig op bezoek komen en die aan alle inclusiecriteria en aan geen van de uitsluitingscriteria voldoen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouwen van 18 jaar of ouder.
  2. Diagnose van X-gebonden ALD op basis van genetische tests, veranderde VLCFA-niveaus of familiegeschiedenis.
  3. Bereid om jaarlijkse vervolgbezoeken te ondergaan, inclusief MRI-scans van de hersenen en het ruggenmerg.
  4. Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
  5. Aansluiting bij of begunstigde van een Frans socialezekerheidsstelsel of van een dergelijk stelsel.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk de deelname aan het onderzoek negatief zal beïnvloeden, de naleving van het onderzoek zal verstoren of de onderzoeksresultaten zal verwarren.
  2. Onder behandeling of eerdere behandeling met leriglitazon.
  3. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  4. Onderwerpen die profiteren van wetten die gericht zijn op de bescherming van kwetsbare volwassenen: personen die door een rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd, personen die onder voogdij staan.
  5. Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overdrachtsratio van magnetisatie van het ruggenmerg (MTR)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de ziekte-evolutie op MRI van het ruggenmerg te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Morfometrie van het ruggenmerg. Dwarsdoorsnedegebied (CSA) om de wervelniveaus C1 tot C7 te bedekken.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de ziekte-evolutie op MRI van het ruggenmerg te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Parameters voor beeldanalyse van diffusie van het ruggenmerg: fractionele anisotropie (FA), radiale diffusie (RD), axiale diffusie (AD), gemiddelde diffusie (MD) op de cervicale niveaus C1-C5.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de ziekte-evolutie op MRI van het ruggenmerg te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Parameters voor hersendiffusiebeeldanalyse: Fixel-gebaseerde analyse (FBA) (vezeldichtheid (FD), vezeldoorsnede (FC) en combinatie van FD en FC), diffusietensorbeeldvorming (DTI) (FA, RD, AD, MD, Markers van ernst en markers van evolutie).
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de ziekte-evolutie op MRI van de hersenen te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Lichaamszwaai-amplitude (rekening houdend met antero-posterieure en medio-laterale zwaai met gesloten ogen, voeten uit elkaar; ogen open, voeten uit elkaar; ogen gesloten, voeten bij elkaar; ogen open, voeten bij elkaar)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de klinische evolutie van myelopathie te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Uitgebreide Disability Status Scale (EDSS)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de impact op de kwaliteit van leven te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Activiteiten van het dagelijks leven (ADL)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de impact op de kwaliteit van leven te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Pijn Visueel Analoge Schaal (Pijn VAS)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de impact op de kwaliteit van leven te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Maandelijkse dalingen
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de impact op de kwaliteit van leven te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Korte gezondheidsenquête (SF-36)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de impact op de kwaliteit van leven te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Plasmabiomarkers (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta en IL-1Ra)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar
Om de evolutie van plasmabiomarkers te beoordelen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

31 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT-NH-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden adrenoleukodystrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Serbia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren