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X连锁肾上腺脑白质营养不良女性的疾病进展

2024年1月29日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.

评估 X 连锁肾上腺脑白质营养不良女性疾病进展的观察性研究

在法国进行的针对 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 女性的观察性、单中心前瞻性和微量干预研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

接受参与的患者（签署 ICF 后）将被随访至少 2 年，或者直到他们开始治疗 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 或撤回同意，以先发生者为准。 如果在中期报告后认为适当，随访时间将延长至 2 年以上。 测试和问卷将在基线和每年进行评估。 如果研究延长，超过 2 年，患者将每隔 1 年接受一次评估。

在基线访视和随访时，患者将接受大脑和脊髓的 MRI 以及身体摇摆、EDSS、ADL、疼痛 VAS 和 SF-36 问卷的评估。 血浆生物标记物将通过常规抽血获得的样本进行评估，并且每次就诊时将提供每月跌倒日记，每月完成一次。

本研究不会评估任何特定的药品或干预措施，并且该研究不会干扰临床实践中的规定。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

40

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75013
        • 招聘中
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fanny Mochel, Professor

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

该研究将包括最多 40 名患有 X 连锁 ALD 的成年女性，她们定期进行访视，符合所有纳入标准，但不符合任何排除标准。

描述

纳入标准：

  1. 18岁或以上的女性。
  2. X 连锁 ALD 的诊断基于基因检测、VLCFA 水平改变或家族史。
  3. 愿意接受年度随访，包括脑部和脊髓 MRI 扫描。
  4. 提供书面知情同意书。
  5. 法国社会保障体系或此类制度的隶属关系或受益人。

排除标准：

  1. 研究者认为可能对研究参与产生不利影响、干扰研究依从性或混淆研究结果的任何情况。
  2. 正在接受利格列酮治疗或之前接受过利格列酮治疗。
  3. 孕妇或哺乳期妇女。
  4. 受益于旨在保护弱势成年人的法律的主体：被司法或行政决定剥夺自由的主体、受到监护的主体。
  5. 参与介入性临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
脊髓磁化传递比 (MTR)
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
通过脊髓 MRI 评估疾病演变
与基线相比变化最多 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脊髓形态测量。覆盖 C1 至 C7 椎骨水平的横截面积 (CSA)。
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
通过脊髓 MRI 评估疾病演变
与基线相比变化最多 2 年
脊髓扩散图像分析参数：颈椎 C1-C5 的分数各向异性 (FA)、径向扩散率 (RD)、轴向扩散率 (AD)、平均扩散率 (MD)。
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
通过脊髓 MRI 评估疾病演变
与基线相比变化最多 2 年
脑扩散图像分析参数：基于 Fixel 的分析 (FBA)（纤维密度 (FD)、纤维横截面 (FC) 以及 FD 和 FC 的组合）、扩散张量成像 (DTI)（FA、RD、AD、MD、严重程度标记和进化标记）。
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
通过脑 MRI 评估疾病演变
与基线相比变化最多 2 年
身体摇摆幅度（考虑闭眼双脚分开的前后左右摇摆；睁眼双脚分开；闭眼双脚并拢；睁眼双脚并拢）
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估脊髓病的临床演变
与基线相比变化最多 2 年
扩展残疾状态量表 (EDSS)
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估对生活质量的影响
与基线相比变化最多 2 年
日常生活活动 (ADL)
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估对生活质量的影响
与基线相比变化最多 2 年
疼痛视觉模拟量表（疼痛 VAS）
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估对生活质量的影响
与基线相比变化最多 2 年
每月跌幅
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估对生活质量的影响
与基线相比变化最多 2 年
简短的健康调查 (SF-36)
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估对生活质量的影响
与基线相比变化最多 2 年
血浆生物标志物（NFL、MMP-9、IL-18、MIP-1beta 和 IL-1Ra）
大体时间：与基线相比变化最多 2 年
评估血浆生物标志物的演变
与基线相比变化最多 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Minoryx Therapeutics, S.L.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月2日

初级完成 (估计的)

2026年12月1日

研究完成 (估计的)

2027年6月1日

研究注册日期

首次提交

2023年11月28日

首先提交符合 QC 标准的

2023年12月11日

首次发布 (实际的)

2023年12月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月29日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MT-NH-01

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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