Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sykdomsprogresjon hos kvinner med X-koblet adrenoleukodystrofi

29. januar 2024 oppdatert av: Minoryx Therapeutics, S.L.

En observasjonsstudie for å vurdere sykdomsprogresjon hos kvinner med X-koblet adrenoleukodystrofi

Observasjonell, enkeltsteds prospektiv og minimal intervensjonsstudie hos kvinner med X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD), utført i Frankrike.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Pasienter som aksepterer deltakelse (etter signering av ICF) vil bli fulgt i minst 2 år eller til de startet behandling for X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) eller trekker samtykke, avhengig av hva som inntreffer først. Oppfølging vil bli forlenget utover 2 år dersom det anses hensiktsmessig etter delårsrapport. Tester og spørreskjemaer vil bli vurdert ved baseline og årlig. Dersom studien forlenges, utover 2 år, vil pasientene bli vurdert med 1 års mellomrom.

Ved baseline-besøk og oppfølgingsbesøk vil pasienter gjennomgå en MR av hjernen og ryggmargen og vurderinger av kroppssvai, EDSS, ADL, smerte VAS og SF-36 spørreskjema. Plasmabiomarkører vil bli vurdert fra prøver innhentet gjennom rutinemessig blodprøvetaking og en månedlig falldagbok vil bli gitt hvert besøk som skal fullføres en gang i måneden.

Denne studien vil ikke vurdere noe spesifikt legemiddel eller intervensjon, og studien vil ikke forstyrre det som er foreskrevet i klinisk praksis.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

40

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fanny Mochel, Professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil inkludere opptil 40 voksne kvinner med X-koblet ALD som deltar på et vanlig besøk, som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kvinner i alderen 18 år eller eldre.
  2. Diagnose av X-koblet ALD basert på genetisk testing, endrede VLCFA-nivåer eller familiehistorie.
  3. Villig til å gjennomgå årlige oppfølgingsbesøk, inkludert MR-undersøkelser av hjerne og ryggmarg.
  4. Utlevering av skriftlig informert samtykke.
  5. Tilknytning til eller begunstiget av et fransk trygdesystem eller et slikt regime.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver tilstand som etter etterforskerens oppfatning sannsynligvis vil påvirke studiedeltakelsen negativt, forstyrre studieoverholdelse eller forvirre studieresultatene.
  2. Under behandling eller tidligere behandling med leriglitazon.
  3. Gravide eller ammende kvinner.
  4. Emner som drar nytte av lover som tar sikte på å beskytte sårbare voksne: emner som blir fratatt friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse, emner under vergemål.
  5. Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ryggmargsmagnetiseringsoverføringsforhold (MTR)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere sykdomsutviklingen på ryggmargs-MR
Endring fra baseline opp til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ryggmargsmorfometri. Tverrsnittsareal (CSA) for å dekke C1 til C7 vertebrale nivåer.
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere sykdomsutviklingen på ryggmargs-MR
Endring fra baseline opp til 2 år
Analyseparametere for ryggmargsdiffusjonsbilde: Fraksjonell anisotropi (FA), Radiell Diffusivitet (RD), Aksial Diffusivitet (AD), Gjennomsnittlig Diffusivitet (MD) ved cervikalnivåene C1-C5.
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere sykdomsutviklingen på ryggmargs-MR
Endring fra baseline opp til 2 år
Hjernediffusjonsbildeanalyseparametere: Fixel-basert analyse (FBA) (Fiber Density (FD), Fiber-tverrsnitt (FC) og kombinasjon av FD og FC), Diffusjonstensoravbildning (DTI) (FA, RD, AD, MD, Markører for alvorlighetsgrad og markører for evolusjon).
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere sykdomsutviklingen på hjerne-MR
Endring fra baseline opp til 2 år
Kroppssvingamplitude (vurderer antero-posterior og middels lateral svaiing med lukkede øyne, føttene fra hverandre; øynene åpne, føttene fra hverandre; lukkede øynene, føttene sammen; øynene åpne, føttene sammen)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere klinisk utvikling av myelopati
Endring fra baseline opp til 2 år
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere innvirkningen på livskvalitet
Endring fra baseline opp til 2 år
Activities of Daily Living (ADL)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere innvirkningen på livskvalitet
Endring fra baseline opp til 2 år
Pain Visual Analog Scale (Smerte VAS)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere innvirkningen på livskvalitet
Endring fra baseline opp til 2 år
Månedlig fall
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere innvirkningen på livskvalitet
Endring fra baseline opp til 2 år
Short Form Health Survey (SF-36)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere innvirkningen på livskvalitet
Endring fra baseline opp til 2 år
Plasmabiomarkører (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta og IL-1Ra)
Tidsramme: Endring fra baseline opp til 2 år
For å vurdere utviklingen av plasmabiomarkører
Endring fra baseline opp til 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

20. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

31. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2024

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-NH-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet adrenoleukodystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere