Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sairauden eteneminen naisilla, joilla on X-kytketty adrenoleukodystrofia

maanantai 29. tammikuuta 2024 päivittänyt: Minoryx Therapeutics, S.L.

Havaintotutkimus sairauden etenemisen arvioimiseksi naisilla, joilla on X-kytketty adrenoleukodystrofia

Ranskassa suoritettu havainnollinen, yhden paikan prospektiivinen ja minimaalisesti interventiotutkimus naisilla, joilla on X-kytketty adrenoleukodystrofia (ALD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaita, jotka hyväksyvät osallistumisen (ICF:n allekirjoittamisen jälkeen), seurataan vähintään 2 vuoden ajan tai kunnes he aloittivat X-kytketyn adrenoleukodystrofian (ALD) hoidon tai peruuttavat suostumuksensa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Seuranta jatkuu yli 2 vuoden, jos se katsotaan tarpeelliseksi väliraportin jälkeen. Testit ja kyselylomakkeet arvioidaan lähtötilanteessa ja vuosittain. Jos tutkimusta jatketaan yli 2 vuoden ajan, potilaat arvioidaan 1 vuoden välein.

Lähtötilanteen käynnillä ja seurantakäynneillä potilaille tehdään aivojen ja selkäytimen magneettikuvaus ja kehon heilahtelun, EDSS:n, ADL:n, kipu-VAS- ja SF-36-kyselylomakkeen arvioinnit. Plasman biomarkkerit arvioidaan näytteistä, jotka on otettu rutiiniverenotolla, ja jokaisella käynnillä laaditaan kuukausittainen kaatumispäiväkirja, joka täytetään kerran kuukaudessa.

Tässä tutkimuksessa ei arvioida mitään tiettyä lääkettä tai interventiota, eikä se vaikuta kliinisessä käytännössä määrättyihin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Rekrytointi
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Fanny Mochel, Professor

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistuu jopa 40 aikuista naista, joilla on X-linkitetty ALD ja jotka käyvät säännöllisesti käynnillä ja jotka täyttävät kaikki osallistumiskriteerit eivätkä yksikään poissulkemiskriteeri.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-vuotiaat tai vanhemmat naiset.
  2. X-kytketyn ALD:n diagnoosi perustuu geneettiseen testaukseen, muuttuneisiin VLCFA-tasoihin tai sukuhistoriaan.
  3. Valmis käymään vuosittaisissa seurantakäynneissä, mukaan lukien aivojen ja selkäytimen magneettikuvaukset.
  4. Kirjallisen tietoisen suostumuksen antaminen.
  5. Kuuluminen tai edunsaaja ranskalaiseen sosiaaliturvajärjestelmään tai sellaiseen järjestelmään.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä todennäköisesti vaikuttaa haitallisesti tutkimukseen osallistumiseen, häiritsee tutkimuksen noudattamista tai hämmentää tutkimustuloksia.
  2. Hoidossa tai aiemmin hoidettu leriglitatsonilla.
  3. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  4. Kohteet, jotka hyötyvät haavoittuvassa asemassa olevien aikuisten suojelemiseen tähtäävistä laeista: oikeudellisen tai hallinnollisen päätöksen perusteella vapautensa menettäneet kohteet, holhouksen alaiset.
  5. Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selkäytimen magnetoinnin siirtosuhde (MTR)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida sairauden kehitystä selkäytimen MRI:llä
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selkäytimen morfometria. Poikkileikkausalue (CSA), joka kattaa C1-C7 nikamien tasot.
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida sairauden kehitystä selkäytimen MRI:llä
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Selkäytimen diffuusiokuva-analyysin parametrit: Fraktionaalinen anisotropia (FA), radiaalinen diffuusio (RD), aksiaalinen diffuusio (AD), keskimääräinen diffuusio (MD) kohdunkaulan tasoilla C1-C5.
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida sairauden kehitystä selkäytimen MRI:llä
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Aivojen diffuusiokuvaanalyysiparametrit: Fixel-Based -analyysi (FBA) (kuitutiheys (FD), kuidun poikkileikkaus (FC) ja FD:n ja FC:n yhdistelmä), diffuusiotensorikuvaus (DTI) (FA, RD, AD, MD, Vakavuuden ja evoluution merkkiaineet).
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida taudin kehitystä aivojen MRI:llä
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Kehon heilahtelun amplitudi (ottaen huomioon antero-posterior ja media-lateral heilahdus silmät kiinni, jalat erillään; silmät auki, jalat erillään; silmät kiinni, jalat yhdessä; silmät auki, jalat yhdessä)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida myelopatian kliinistä kehitystä
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida vaikutusta elämänlaatuun
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida vaikutusta elämänlaatuun
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Pain Visual Analogue Scale (Pain VAS)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida vaikutusta elämänlaatuun
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Kuukausittaiset putoukset
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida vaikutusta elämänlaatuun
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-36)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida vaikutusta elämänlaatuun
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Plasman biomarkkerit (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta ja IL-1Ra)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 2 vuoteen
Arvioida plasman biomarkkerien kehitystä
Muutos lähtötasosta 2 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Minoryx Therapeutics, S.L.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT-NH-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa