Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Прогрессирование заболевания у женщин с Х-сцепленной адренолейкодистрофией

29 января 2024 г. обновлено: Minoryx Therapeutics, S.L.

Наблюдательное исследование по оценке прогрессирования заболевания у женщин с Х-сцепленной адренолейкодистрофией

Наблюдательное одноцентровое проспективное и минимально интервенционное исследование у женщин с Х-сцепленной адренолейкодистрофией (АЛД), проведенное во Франции.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Пациенты, согласившиеся на участие (после подписания МКФ), будут находиться под наблюдением в течение как минимум 2 лет или до тех пор, пока они не начнут лечение Х-сцепленной адренолейкодистрофии (АЛД) или не отзовут согласие, в зависимости от того, что произойдет раньше. Последующее наблюдение будет продлено на срок более 2 лет, если это будет сочтено целесообразным после представления промежуточного отчета. Тесты и анкеты будут оцениваться на исходном уровне и ежегодно. Если исследование продлится более чем на 2 года, пациенты будут оцениваться с интервалом в 1 год.

При исходном визите и контрольных визитах пациентам проводят МРТ головного и спинного мозга, оценку покачивания тела, EDSS, ADL, боль по ВАШ и опросник SF-36. Биомаркеры плазмы будут оцениваться по образцам, полученным с помощью обычного забора крови, и при каждом посещении будет предоставляться ежемесячный дневник падений, который нужно будет заполнять один раз в месяц.

В этом исследовании не будет оцениваться какой-либо конкретный лекарственный препарат или вмешательство, и оно не будет мешать назначению в клинической практике.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

40

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Arun Mistry
  • Номер телефона: +34935441466
  • Электронная почта: amistry@minoryx.com

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Fanny Mochel, Professor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будут включены до 40 взрослых женщин с Х-сцепленной АЛД, которые регулярно посещают врача и соответствуют всем критериям включения и ни одному из критериев исключения.

Описание

Критерии включения:

  1. Женщины в возрасте 18 лет и старше.
  2. Диагноз Х-сцепленной АЛД основан на генетическом тестировании, изменении уровней ЖКОДЦ или семейном анамнезе.
  3. Готов проходить ежегодные контрольные осмотры, включая МРТ головного и спинного мозга.
  4. Предоставление письменного информированного согласия.
  5. Принадлежность или бенефициар французской системы социального обеспечения или такого режима.

Критерий исключения:

  1. Любое условие, которое, по мнению исследователя, может отрицательно повлиять на участие в исследовании, помешать соблюдению режима исследования или исказить результаты исследования.
  2. При лечении или предыдущем лечении лериглитазоном.
  3. Беременные или кормящие женщины.
  4. Субъекты, на которых распространяются законы, направленные на защиту уязвимых взрослых: субъекты, лишенные свободы по судебному или административному решению, субъекты, находящиеся под опекой.
  5. Участие в интервенционном клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Коэффициент передачи намагниченности спинного мозга (MTR)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить течение заболевания по данным МРТ спинного мозга.
Изменение от базового уровня до 2 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Морфометрия спинного мозга. Площадь поперечного сечения (CSA) для покрытия уровней позвонков от C1 до C7.
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить течение заболевания по данным МРТ спинного мозга.
Изменение от базового уровня до 2 лет
Параметры анализа диффузионного изображения спинного мозга: фракционная анизотропия (FA), радиальная диффузия (RD), осевая диффузия (AD), средняя диффузия (MD) на шейных уровнях C1-C5.
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить течение заболевания по данным МРТ спинного мозга.
Изменение от базового уровня до 2 лет
Параметры анализа диффузионных изображений мозга: анализ на основе фикселей (FBA) (плотность волокна (FD), поперечное сечение волокна (FC) и комбинация FD и FC), тензорная визуализация диффузии (DTI) (FA, RD, AD, MD, Маркеры тяжести и маркеры эволюции).
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить развитие заболевания по данным МРТ головного мозга.
Изменение от базового уровня до 2 лет
Амплитуда покачиваний тела (учитывая передне-задние и медиально-латеральные колебания при закрытых глазах, ступни врозь; глаза открыты, ступни врозь; глаза закрыты, ступни вместе; глаза открыты, ступни вместе)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить клиническую эволюцию миелопатии.
Изменение от базового уровня до 2 лет
Расширенная шкала статуса инвалидности (EDSS)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить влияние на качество жизни
Изменение от базового уровня до 2 лет
Повседневная деятельность (ADL)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить влияние на качество жизни
Изменение от базового уровня до 2 лет
Визуально-аналоговая шкала боли (ВАШ боли)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить влияние на качество жизни
Изменение от базового уровня до 2 лет
Месячные падения
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить влияние на качество жизни
Изменение от базового уровня до 2 лет
Краткий опрос о состоянии здоровья (SF-36)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить влияние на качество жизни
Изменение от базового уровня до 2 лет
Биомаркеры плазмы (НФЛ, MMP-9, IL-18, MIP-1beta и IL-1Ra)
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 2 лет
Оценить эволюцию биомаркеров плазмы.
Изменение от базового уровня до 2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Minoryx Therapeutics, S.L.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

31 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT-NH-01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться