X-연관 부신백질이영양증이 있는 여성의 질병 진행
2024년 1월 29일 업데이트: Minoryx Therapeutics, S.L.
X-연관 부신백질이영양증이 있는 여성의 질병 진행을 평가하기 위한 관찰 연구
X-연관 부신백질이영양증(ALD)이 있는 여성을 대상으로 한 관찰, 단일 현장 전향적 및 최소 개입 연구는 프랑스에서 실시되었습니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
참여를 수락한 환자(ICF 서명 후)는 최소 2년 동안 또는 X-연관 부신백질이영양증(ALD) 치료를 시작하거나 동의를 철회할 때 중 먼저 발생하는 시점까지 추적 관찰됩니다. 중간 보고 이후 적절하다고 판단되면 후속 조치가 2년 이상 연장됩니다. 테스트와 설문지는 기본적으로 그리고 매년 평가됩니다. 연구가 2년 이상으로 연장되면 환자는 1년 간격으로 평가됩니다.
기본 방문 및 후속 방문에서 환자는 뇌와 척수의 MRI를 받고 신체 흔들림, EDSS, ADL, 통증 VAS 및 SF-36 설문지를 평가하게 됩니다. 혈장 바이오마커는 정기적인 혈액 채취를 통해 얻은 샘플에서 평가되며 월간 낙상 일지는 한 달에 한 번 완료되도록 각 방문마다 제공됩니다.
이 연구는 특정 의약품이나 개입을 평가하지 않으며 임상 실습에서 처방되는 것을 방해하지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
40
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Arun Mistry
- 전화번호: +34935441466
- 이메일: amistry@minoryx.com
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
-
연락하다:
- Fanny Mochel, Professor
- 전화번호: +33 1 57 27 40 00
- 이메일: fanny.mochel@icm-institute.org
-
수석 연구원:
- Fanny Mochel, Professor
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구에는 정기적인 방문에 참석하고 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 최대 40명의 X-연관 ALD 성인 여성이 포함될 것입니다.
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 여성.
- 유전자 검사, 변경된 VLCFA 수준 또는 가족력을 기반으로 X-연관 ALD를 진단합니다.
- 뇌 및 척수 MRI 스캔을 포함하여 매년 후속 방문을 받을 의향이 있습니다.
- 서면 동의서 제공.
- 프랑스 사회보장제도 또는 해당 제도의 소속 또는 수혜자.
제외 기준:
- 연구자의 의견으로는 연구 참여에 부정적인 영향을 미치거나, 연구 준수를 방해하거나, 연구 결과를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 모든 상태.
- 레리글리타존으로 치료 중이거나 이전에 치료 중임.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 취약한 성인을 보호하기 위한 법률의 혜택을 받는 대상: 사법 또는 행정 결정에 의해 자유를 박탈당하는 대상, 후견 대상.
- 중재적 임상시험에 참여합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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척수 자화 전달 비율(MTR)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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척수 MRI에서 질병의 진행을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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척수 형태측정. C1~C7 척추 수준을 덮는 단면적(CSA)입니다.
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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척수 MRI에서 질병의 진행을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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척수 확산 이미지 분석 매개변수: C1-C5 경추 수준에서 FA(분수 이방성), RD(방사형 확산도), AD(축 확산도), MD(평균 확산도).
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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척수 MRI에서 질병의 진행을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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뇌 확산 이미지 분석 매개변수: Fixel 기반 분석(FBA)(섬유 밀도(FD), 섬유 단면적(FC) 및 FD와 FC의 조합), 확산 텐서 이미징(DTI)(FA, RD, AD, MD, 중증도 마커 및 진화 마커).
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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뇌 MRI에서 질병의 진행을 평가하려면
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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신체 흔들림 진폭(눈을 감고 발을 벌린 상태에서 전후방 및 중앙-측면 흔들림 고려, 눈을 감고 발 벌리기, 눈을 감고 발을 모은 상태, 눈을 뜨고 발을 모은 상태)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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골수병증의 임상적 진행을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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확장된 장애 상태 척도(EDSS)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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일상 생활 활동(ADL)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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통증 시각 아날로그 척도(통증 VAS)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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월별 폭포
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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약식 건강 설문조사(SF-36)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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혈장 바이오마커(NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta 및 IL-1Ra)
기간: 기준선에서 최대 2년까지 변경
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혈장 바이오마커의 진화를 평가하기 위해
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기준선에서 최대 2년까지 변경
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 2일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 11일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT-NH-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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