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Krankheitsverlauf bei Frauen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

29. Januar 2024 aktualisiert von: Minoryx Therapeutics, S.L.

Eine Beobachtungsstudie zur Beurteilung des Krankheitsverlaufs bei Frauen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

In Frankreich durchgeführte prospektive und minimal interventionelle Beobachtungsstudie an einem Standort bei Frauen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (ALD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die die Teilnahme akzeptieren (nach Unterzeichnung der ICF), werden mindestens zwei Jahre lang oder bis zum Beginn der Behandlung der Die Nachbeobachtung wird über 2 Jahre hinaus verlängert, wenn dies nach einem Zwischenbericht als angemessen erachtet wird. Tests und Fragebögen werden zu Studienbeginn und jährlich ausgewertet. Wenn die Studie über 2 Jahre hinaus verlängert wird, werden die Patienten alle 1 Jahr untersucht.

Bei der Erstuntersuchung und den Nachuntersuchungen werden die Patienten einer MRT des Gehirns und des Rückenmarks unterzogen und die Körperschwankungen, EDSS, ADL, Schmerz-VAS und der SF-36-Fragebogen werden beurteilt. Plasma-Biomarker werden anhand von Proben beurteilt, die durch routinemäßige Blutentnahme gewonnen wurden, und bei jedem Besuch wird ein monatliches Sturztagebuch erstellt, das einmal im Monat ausgefüllt wird.

In dieser Studie werden keine spezifischen Arzneimittel oder Interventionen bewertet, und die Studie wird nicht mit den in der klinischen Praxis vorgeschriebenen Maßnahmen kollidieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fanny Mochel, Professor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

An der Studie werden bis zu 40 erwachsene Frauen mit X-chromosomaler ALD teilnehmen, die regelmäßig zu Besuch kommen und alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Frauen ab 18 Jahren.
  2. Diagnose von X-chromosomaler ALD basierend auf Gentests, veränderten VLCFA-Werten oder Familienanamnese.
  3. Bereit, sich jährlichen Nachuntersuchungen zu unterziehen, einschließlich MRT-Scans des Gehirns und des Rückenmarks.
  4. Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung.
  5. Zugehörigkeit oder Begünstigter eines französischen Sozialversicherungssystems oder eines solchen Systems.

Ausschlusskriterien:

  1. Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Teilnahme an der Studie negativ beeinflusst, die Studiencompliance beeinträchtigt oder die Studienergebnisse verfälscht.
  2. In Behandlung oder vorheriger Behandlung mit Leriglitazon.
  3. Schwangere oder stillende Frauen.
  4. Personen, die von Gesetzen zum Schutz schutzbedürftiger Erwachsener profitieren: Personen, denen die Freiheit durch Gerichts- oder Verwaltungsentscheidung entzogen wurde, Personen unter Vormundschaft.
  5. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Magnetisierungsübertragungsverhältnis (MTR) des Rückenmarks
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Beurteilung der Krankheitsentwicklung mittels MRT des Rückenmarks
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Morphometrie des Rückenmarks. Querschnittsfläche (CSA) zur Abdeckung der Wirbelebenen C1 bis C7.
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Beurteilung der Krankheitsentwicklung mittels MRT des Rückenmarks
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Parameter der Rückenmarksdiffusionsbildanalyse: Fraktionale Anisotropie (FA), radiale Diffusivität (RD), axiale Diffusivität (AD), mittlere Diffusivität (MD) auf den zervikalen Ebenen C1–C5.
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Beurteilung der Krankheitsentwicklung mittels MRT des Rückenmarks
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Parameter der Gehirndiffusionsbildanalyse: Fixel-basierte Analyse (FBA) (Faserdichte (FD), Faserquerschnitt (FC) und Kombination aus FD und FC), Diffusionstensor-Bildgebung (DTI) (FA, RD, AD, MD, Schweregradmarker und Evolutionsmarker).
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Beurteilung der Krankheitsentwicklung mittels MRT des Gehirns
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Körperschwankungsamplitude (unter Berücksichtigung der antero-posterioren und mediolateralen Schwankung mit geschlossenen Augen, Füße auseinander; Augen geöffnet, Füße auseinander; Augen geschlossen, Füße zusammen; Augen geöffnet, Füße zusammen)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Beurteilung der klinischen Entwicklung der Myelopathie
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Erweiterte Skala für den Behinderungsstatus (EDSS)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Bewertung der Auswirkungen auf die Lebensqualität
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Bewertung der Auswirkungen auf die Lebensqualität
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Visuelle Schmerz-Analogskala (Schmerz-VAS)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Bewertung der Auswirkungen auf die Lebensqualität
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Monatliche Stürze
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Bewertung der Auswirkungen auf die Lebensqualität
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Bewertung der Auswirkungen auf die Lebensqualität
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Plasma-Biomarker (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta und IL-1Ra)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren
Beurteilung der Entwicklung von Plasma-Biomarkern
Änderung vom Ausgangswert bis zu 2 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

31. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT-NH-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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