Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Progrese onemocnění u žen s X-vázanou adrenoleukodystrofií

29. ledna 2024 aktualizováno: Minoryx Therapeutics, S.L.

Observační studie k posouzení progrese onemocnění u žen s X-vázanou adrenoleukodystrofií

Observační, jednomístná prospektivní a minimálně intervenční studie u žen s X-vázanou adrenoleukodystrofií (ALD), prováděná ve Francii.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Pacienti, kteří přijmou účast (po podepsání ICF), budou sledováni po dobu nejméně 2 let nebo do zahájení léčby X-vázané adrenoleukodystrofie (ALD) nebo do odvolání souhlasu, podle toho, co nastane dříve. Sledování bude prodlouženo na více než 2 roky, bude-li to po předběžné zprávě považováno za vhodné. Testy a dotazníky budou hodnoceny na začátku a ročně. Pokud se studie prodlouží o více než 2 roky, pacienti budou hodnoceni v jednoročních intervalech.

Při základní návštěvě a následných návštěvách pacienti podstoupí magnetickou rezonanci mozku a míchy a vyhodnocení kývavosti těla, EDSS, ADL, bolest VAS a dotazník SF-36. Plazmatické biomarkery budou hodnoceny ze vzorků získaných rutinním odběrem krve a při každé návštěvě, která bude dokončena jednou za měsíc, bude poskytnut měsíční deník pádů.

Tato studie nebude hodnotit žádný konkrétní léčivý přípravek nebo intervence a studie nebude interferovat s těmi, které jsou předepsány v klinické praxi.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fanny Mochel, Professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude zahrnovat až 40 dospělých žen s X-vázanou ALD, které docházejí na pravidelnou návštěvu, které splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z kritérií pro vyloučení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ženy ve věku 18 let nebo starší.
  2. Diagnóza X-vázané ALD na základě genetického testování, změněných hladin VLCFA nebo rodinné anamnézy.
  3. Ochota podstupovat každoroční následné návštěvy, včetně vyšetření mozku a míchy magnetickou rezonancí.
  4. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu.
  5. Členství nebo příjemce francouzského systému sociálního zabezpečení nebo takového režimu.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli podmínka, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nepříznivě ovlivní účast ve studii, naruší komplianci studie nebo zmate výsledky studie.
  2. Při léčbě nebo předchozí léčbě leriglitazonem.
  3. Těhotné nebo kojící ženy.
  4. Subjekty, na které se vztahují zákony zaměřené na ochranu zranitelných dospělých osob: subjekty zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím, subjekty v opatrovnictví.
  5. Účast v intervenční klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přenosový poměr magnetizace míchy (MTR)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit vývoj onemocnění na MRI míchy
Změna od výchozího stavu do 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Morfometrie míchy. Oblast průřezu (CSA) k pokrytí úrovní obratlů C1 až C7.
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit vývoj onemocnění na MRI míchy
Změna od výchozího stavu do 2 let
Parametry analýzy obrazu míšní difuze: frakční anizotropie (FA), radiální difuzivita (RD), axiální difuzivita (AD), střední difuzivita (MD) na cervikálních úrovních C1-C5.
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit vývoj onemocnění na MRI míchy
Změna od výchozího stavu do 2 let
Parametry analýzy obrazu difúze mozku: Analýza na základě fixelu (FBA) (hustota vlákna (FD), průřez vlákna (FC) a kombinace FD a FC), zobrazení tenzoru difúze (DTI) (FA, RD, AD, MD, Markery závažnosti a markery evoluce).
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit vývoj onemocnění na MRI mozku
Změna od výchozího stavu do 2 let
Amplituda kývání těla (s ohledem na předozadní a středolaterální kývání se zavřenýma očima, chodidla od sebe; oči otevřené, chodidla od sebe; oči zavřené, chodidla u sebe; oči otevřené, chodidla u sebe)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit klinický vývoj myelopatie
Změna od výchozího stavu do 2 let
Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit dopad na kvalitu života
Změna od výchozího stavu do 2 let
Aktivity každodenního života (ADL)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit dopad na kvalitu života
Změna od výchozího stavu do 2 let
Vizuální analogová stupnice bolesti (Pain VAS)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit dopad na kvalitu života
Změna od výchozího stavu do 2 let
Měsíční pády
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit dopad na kvalitu života
Změna od výchozího stavu do 2 let
Short Form Health Survey (SF-36)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit dopad na kvalitu života
Změna od výchozího stavu do 2 let
Plazmatické biomarkery (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta a IL-1Ra)
Časové okno: Změna od výchozího stavu do 2 let
Posoudit vývoj plazmatických biomarkerů
Změna od výchozího stavu do 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT-NH-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná adrenoleukodystrofie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit