Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sygdomsprogression hos kvinder med X-bundet adrenoleukodystrofi

29. januar 2024 opdateret af: Minoryx Therapeutics, S.L.

En observationsundersøgelse for at vurdere sygdomsprogression hos kvinder med X-bundet adrenoleukodystrofi

Observationel, enkeltsteds prospektiv og minimal interventionel undersøgelse hos kvinder med X-linked adrenoleukodystrophy (ALD), udført i Frankrig.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der accepterer deltagelse (efter at have underskrevet ICF) vil blive fulgt op til mindst 2 år, eller indtil de påbegyndte behandling for X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) eller trækker samtykket tilbage, alt efter hvad der indtræffer først. Opfølgning vil blive forlænget ud over 2 år, hvis det skønnes hensigtsmæssigt efter en delårsrapport. Tests og spørgeskemaer vil blive vurderet ved baseline og årligt. Hvis undersøgelsen forlænges, ud over 2 år, vil patienterne blive vurderet med 1 års intervaller.

Ved baseline besøg og opfølgende besøg vil patienterne gennemgå en MR af hjernen og rygmarven og vurderinger af kropssvaj, EDSS, ADL, smerte VAS og SF-36 spørgeskema. Plasmabiomarkører vil blive vurderet ud fra prøver opnået gennem rutinemæssig blodtagning, og der vil blive udleveret en månedlig falddagbog for hvert besøg, som skal afsluttes en gang om måneden.

Denne undersøgelse vil ikke vurdere noget specifikt lægemiddel eller intervention, og undersøgelsen vil ikke interferere med det, der er ordineret i klinisk praksis.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Paris Brain Institute (ICM) Centre Hospitalier Universitaire Pitié Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fanny Mochel, Professor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil omfatte op til 40 voksne kvinder med X-forbundet ALD, som deltager i et regelmæssigt besøg, som opfylder alle inklusionskriterier og ingen af ​​eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinder på 18 år eller ældre.
  2. Diagnose af X-bundet ALD baseret på genetisk testning, ændrede VLCFA-niveauer eller familiehistorie.
  3. Er villig til at gennemgå årlige opfølgningsbesøg, herunder MR-scanninger af hjerne og rygmarv.
  4. Afgivelse af skriftligt informeret samtykke.
  5. Tilslutning til eller begunstiget af et fransk socialsikringssystem eller af en sådan ordning.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver tilstand, som efter investigators mening sandsynligvis vil have en negativ indvirkning på undersøgelsesdeltagelsen, forstyrre undersøgelsens overensstemmelse eller forvirre undersøgelsesresultaterne.
  2. Under behandling eller tidligere behandling med leriglitazon.
  3. Gravide eller ammende kvinder.
  4. Emner, der nyder godt af love, der har til formål at beskytte sårbare voksne: emner, der er frihedsberøvet ved retslig eller administrativ afgørelse, emner under værgemål.
  5. Deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rygmarvsmagnetiseringsoverførselsforhold (MTR)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere sygdomsudviklingen på rygmarvs-MR
Ændring fra baseline op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rygmarvsmorfometri. Tværsnitsareal (CSA) for at dække C1 til C7 vertebrale niveauer.
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere sygdomsudviklingen på rygmarvs-MR
Ændring fra baseline op til 2 år
Billedanalyseparametre for rygmarvsdiffusion: Fraktionel anisotropi (FA), Radial Diffusivitet (RD), Aksial Diffusivitet (AD), Gennemsnitlig Diffusivitet (MD) på cervikale niveauer C1-C5.
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere sygdomsudviklingen på rygmarvs-MR
Ændring fra baseline op til 2 år
Hjernediffusionsbilledanalyseparametre: Fixel-baseret analyse (FBA) (fiberdensitet (FD), fibertværsnit (FC) og kombination af FD og FC), diffusionstensor-billeddannelse (DTI) (FA, RD, AD, MD, Markører for sværhedsgrad og markører for evolution).
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere sygdomsudviklingen på hjerne-MR
Ændring fra baseline op til 2 år
Kropssvajningsamplitude (i betragtning af antero-posterior og medio-lateral svaj med lukkede øjne, fødder fra hinanden; øjne åbne, fødder fra hinanden; lukkede øjne, fødder sammen; øjne åbne, fødder sammen)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere klinisk udvikling af myelopati
Ændring fra baseline op til 2 år
Udvidet handicapstatusskala (EDSS)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere indvirkningen på livskvalitet
Ændring fra baseline op til 2 år
Aktiviteter i dagligdagen (ADL)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere indvirkningen på livskvalitet
Ændring fra baseline op til 2 år
Smerte Visual Analog Scale (Smerte VAS)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere indvirkningen på livskvalitet
Ændring fra baseline op til 2 år
Månedlige falder
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere indvirkningen på livskvalitet
Ændring fra baseline op til 2 år
Short Form Health Survey (SF-36)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere indvirkningen på livskvalitet
Ændring fra baseline op til 2 år
Plasma biomarkører (NFL, MMP-9, IL-18, MIP-1beta og IL-1Ra)
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 2 år
At vurdere udviklingen af ​​plasma biomarkører
Ændring fra baseline op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2023

Først opslået (Faktiske)

20. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2024

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-NH-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet adrenoleukodystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner