神経芽腫に対する移植関連血栓性微小血管症のデフィブロチド予防

第一目的：

I. 予防的デフィブロチドナトリウム（デフィブロチド）の投与が、タンデム移植を受けた高リスク神経芽腫患者におけるTA-TMAの発症を歴史的対照と比較して予防するかどうかを判定する。

第二の目的:

I. 以下の合併症の 1 つ以上を伴う TA-TMA によって定義される重度の TA-TMA の予防におけるデフィブロチドの有効性を評価すること。

ああ。透析を必要とする腎不全。 Ib. 外科的介入を必要とする胸水または心嚢水; IC。 発作、後可逆性脳症症候群（PRES）を含む中枢神経系機能障害。同上。 肺高血圧症;つまり。 生検により胃腸に出血が関与していることが証明された。もし。 死亡は基礎神経芽腫の再発とは無関係。 II. 予防的デフィブロチドを投与されている参加者におけるグレード 3 以上の出血の発生率 (有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 による) (グレード 3 の出血 = 輸血が必要、侵襲的介入が必要、入院) を判定する。

探索的な目的:

I. 1 回目および 2 回目の HSCT による肝類洞閉塞症候群 (SOS) グレード >= 2 (カイロ基準による) の発生率を評価する。

II. 過去の対照と比較して、2回目の移植に進む患者の割合を評価する。

Ⅲ． 後続の治療（放射線療法と免疫療法）の開始までの日数の中央値と、過去の対照と比較して遅れた患者の割合を評価します。

概要：

参加者は、許容できない毒性がない場合、1回目と2回目のHSCT中に-8〜+21日目に6時間ごとに2時間かけてデフィブロチドを静脈内（IV）投与されます（Q6H）。 研究治療の完了後、参加者は2回目の移植後+42日目まで追跡され、その後は最初のHSCT後6か月まで2週間ごとに追跡されます。