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Defibrotid-Prophylaxe der transplantationsassoziierten thrombotischen Mikroangiopathie bei Neuroblastomen

5. August 2024 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Defibrotid-Prophylaxe der transplantationsassoziierten thrombotischen Mikroangiopathie bei Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom, die Tandemtransplantationen erhalten

In dieser Phase-II-Studie wird getestet, wie gut Defibrotid bei der Vorbeugung einer transplantationsassoziierten thrombotischen Mikroangiopathie (TA-TMA) bei Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom wirkt, die sich einer Tandemtransplantation (hämatopoetische Stammzelltransplantation [HSCT]) unterziehen. TMA ist eine potenziell lebensbedrohliche Komplikation einer Stammzelltransplantation. TMA ist eine mögliche Nebenwirkung der Chemotherapie (Konditionierungskur), die Patienten zur Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastomen erhalten, da diese Medikamente manchmal die Blutgefäßwände im Körper schädigen können. Dieser Schaden führt zur Bildung winziger Blutgerinnsel in Organen, insbesondere in der Niere. Dies führt dann zu Organschäden und Funktionsstörungen. Diese Studie könnte Forschern dabei helfen herauszufinden, wie Defibrotid dazu beitragen kann, TMA zu verhindern, bevor sie beginnt, oder wie sie bei Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom, die sich einer Tandemtransplantation unterziehen, bei der Behandlung helfen kann, sobald sie beginnt.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIEL:

I. Um festzustellen, ob die Verabreichung von prophylaktischem Defibrotid-Natrium (Defibrotid) die Entwicklung von TA-TMA bei Teilnehmern mit Hochrisiko-Neuroblastom, die Tandemtransplantationen erhalten, im Vergleich zu historischen Kontrollen verhindert.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Um die Wirksamkeit von Defibrotid bei der Prävention schwerer TA-TMA zu bewerten, wie durch jede TA-TMA mit einer oder mehreren der folgenden Komplikationen definiert:

Ia. Nierenversagen, das eine Dialyse erfordert; Ib. Pleura- oder Perikarderguss, der einen chirurgischen Eingriff erfordert; Ic. Funktionsstörung des Zentralnervensystems, einschließlich Krampfanfall, posteriores reversibles Enzephalopathie-Syndrom (PRES); Ausweis. Pulmonale Hypertonie; Dh. Durch Biopsie nachgewiesene gastrointestinale Beteiligung mit Blutung; Wenn. Tod, der nicht mit einem Rückfall des zugrunde liegenden Neuroblastoms zusammenhängt; II. Bestimmung der Inzidenz von Blutungen Grad ≥ 3 (gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0) bei Teilnehmern, die prophylaktisches Defibrotid einnehmen (Blutung Grad 3 = Transfusion angezeigt; invasiver Eingriff angezeigt; Krankenhausaufenthalt).

EXPLORATORISCHE ZIELE:

I. Um die Inzidenz des hepatischen sinusoidalen obstruktiven Syndroms (SOS) Grad >= 2 (gemäß Kairo-Kriterien) mit der ersten und zweiten HSCT zu bewerten.

II. Bewertung des Prozentsatzes der Patienten, die sich einer zweiten Transplantation unterziehen, im Vergleich zu historischen Kontrollen.

III. Zur Bewertung der durchschnittlichen Zeit in Tagen bis zum Beginn der Folgetherapie (Bestrahlung und Immuntherapie) und des Prozentsatzes der Patienten, bei denen es im Vergleich zu historischen Kontrollen zu Verzögerungen kommt.

GLIEDERUNG:

Die Teilnehmer erhalten Defibrotid intravenös (IV) über 2 Stunden alle 6 Stunden (Q6H) an den Tagen -8 bis +21 während ihrer ersten und zweiten HSCT, sofern keine inakzeptable Toxizität vorliegt. Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Teilnehmer bis zum Tag +42 nach der zweiten Transplantation und dann alle 2 Wochen bis 6 Monate nach der ersten HSCT beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter: 1 - < 18 Jahre alt.
  2. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Erstdiagnose ein Hochrisiko-Neuroblastom gemäß der Risikoklassifizierung der Children's Oncology Group (COG) haben. Teilnahmeberechtigt sind auch Teilnehmer, die zunächst als geringes oder mittleres Risiko eingestuft wurden, dann aber als hohes Risiko eingestuft wurden.

  3. Die Teilnehmer haben möglicherweise nach der Einleitung Salvage-Therapien (z. B. Meta-Iodbenzylguanidin (MIBG), Dinutuximab) erhalten, dürfen aber zu Beginn von 4 keine fortschreitende Erkrankung aufweisen.

    Geplante Tandemtransplantationen mit Konditionierung mit Cyclophosphamid-Thiotepa und Carboplatin-Etoposid-Melphalan auf oder gemäß NCT03126916 (ANBL1531) oder anderen tandemhaltigen COG-Hochrisiko-Neuroblastomstudien.

  4. Teilnehmer können im Voraus in das Neuroblastom-Protokoll aufgenommen werden, dies ist jedoch nicht erforderlich.
  5. Eine vorherige MIBG oder andere Therapien stellen keine Kontraindikation dar.
  6. Organfunktion gemäß dem institutionellen Pflegestandard (SOC), der die Freigabe für die autologe HSCT regelt.
  7. Schriftliche Einverständniserklärung (und gegebenenfalls Zustimmung) des Teilnehmers oder seines gesetzlichen Vertreters und Fähigkeit des Probanden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  1. Lebenserwartung < 6 Monate.
  2. Schwanger, stillend oder nicht bereit, während der Teilnahme an der Studie Verhütungsmittel anzuwenden.
  3. Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würde.
  4. Bekannte Blutungsdiathese oder Blutungsgefahr, die vom behandelnden Arzt als Kontraindikation für die Gabe von Defibrotid oder eine begleitende therapeutische Antikoagulation angesehen werden. Die Verabreichung von Heparin und/oder Alteplase zur Aufrechterhaltung der zentralen Leitung ist zulässig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Unterstützende Pflege (Defibrotid)
Während der ersten und zweiten Runde der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) erhalten die Teilnehmer an den Tagen -8 bis +21 alle sechs Stunden über 2 Stunden Defibrotid IV.
Arzneimittel: Defibrotid
Intravenös verabreicht (IV)
Andere Namen:
  • Noravid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative Inzidenz einer transplantationsassoziierten thrombotischen Mikroangiopathie (TA-TMA)
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Die kumulative Inzidenz von TA-TMA bei den Teilnehmern wird mit historischen Kontrollen verglichen. Bei den historischen Kontrollen handelt es sich um Teilnehmer mit Hochrisiko-Neuroblastom, die sich zwischen 2017 und 2023 einer geplanten Tandemtransplantation an der University of California San Francisco (UCSF) unterzogen haben.
Bis zu 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative Inzidenz schwerer TA-TMA
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Die kumulative Inzidenz schwerer TA-TMA bei den in die Studie aufgenommenen Patienten im Vergleich zu historischen Kontrollen.
Bis zu 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Mitarbeiter

Jazz Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Registrierungskennung: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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