Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyka defibrotydowa w przypadku mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem nerwiaka niedojrzałego

5 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Profilaktyka defibrotydowa w mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem u pacjentów z nerwiakiem zarodkowym wysokiego ryzyka poddawanych przeszczepom tandemowym

W tym badaniu II fazy sprawdza się skuteczność defibrotydu w zapobieganiu mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem (TA-TMA) u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka poddawanych przeszczepom tandemowym (przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych [HSCT]). TMA jest potencjalnym, zagrażającym życiu powikłaniem przeszczepu komórek macierzystych. TMA jest możliwym skutkiem ubocznym chemioterapii (schematu kondycjonującego), którą pacjenci otrzymują w celu leczenia nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka, ponieważ leki te mogą czasami uszkadzać ściany naczyń krwionośnych w organizmie. Uszkodzenie to prowadzi do powstawania drobnych skrzepów krwi w narządach, zwłaszcza w nerkach. To z kolei powoduje uszkodzenie narządów i prowadzi do problemów z ich funkcjonowaniem. Badanie to może pomóc badaczom dowiedzieć się, w jaki sposób defibrotyd może pomóc w zapobieganiu TMA przed jego wystąpieniem lub pomóc w jego leczeniu po jego rozpoczęciu u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka poddawanych przeszczepom tandemowym.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Ustalenie, czy profilaktyczne podawanie defibrotydu sodu (defibrotydu) zapobiegnie rozwojowi TA-TMA u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, otrzymujących przeszczepy tandemowe, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena skuteczności defibrotydu w zapobieganiu ciężkiemu TA-TMA, zgodnie z definicją dowolnego TA-TMA z jednym lub większą liczbą następujących powikłań:

Ia. Niewydolność nerek wymagająca dializy; Ib. Wysięk opłucnowy lub osierdziowy wymagający jakiejkolwiek interwencji chirurgicznej; Ic. Dysfunkcja ośrodkowego układu nerwowego, w tym drgawki, zespół tylnej odwracalnej encefalopatii (PRES); ID. Nadciśnienie płucne; Tj. Potwierdzone biopsją zajęcie przewodu pokarmowego z krwawieniem; Jeśli. Śmierć niezwiązana z nawrotem nerwiaka niedojrzałego; II. Określenie częstości występowania krwotoku stopnia ≥ 3. (zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 5.0) u uczestników leczonych profilaktycznie defibrotydem (krwotok stopnia 3. = wskazana transfuzja; wskazana interwencja inwazyjna; hospitalizacja).

CELE BADAWCZE:

I. Ocena częstości występowania zespołu sinusoidalnej obturacyjnej wątroby (SOS) stopnia >= 2 (według kryteriów kairskich) po pierwszym i drugim HSCT.

II. Ocena odsetka pacjentów poddawanych drugiemu przeszczepowi w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.

III. Aby ocenić medianę czasu w dniach do rozpoczęcia kolejnej terapii (napromieniania i immunoterapii) oraz odsetek pacjentów, u których wystąpiły opóźnienia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.

ZARYS:

Uczestnicy otrzymują defibrotyd dożylnie (IV) przez 2 godziny co 6 godzin (Q6H) w dniach od -8 do +21 podczas pierwszego i drugiego HSCT pod warunkiem braku niedopuszczalnej toksyczności. Po zakończeniu leczenia w ramach badania uczestnicy są obserwowani do +42. dnia po drugim przeszczepieniu, a następnie co 2 tygodnie do 6 miesięcy po pierwszym HSCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: 1 - < 18 lat.
  2. Uczestnicy muszą mieć nerwiaka zarodkowego wysokiego ryzyka zgodnie z klasyfikacją ryzyka Dziecięcej Grupy Onkologicznej (COG) w momencie wstępnej diagnozy. Kwalifikują się również uczestnicy, których początkowo uznano za osoby o niskim lub średnim ryzyku, ale następnie przeklasyfikowano je na osoby o wysokim ryzyku.

  3. Uczestnicy mogli otrzymać terapię ratunkową (tj. metajodobenzyloguanidynę (MIBG), dinutuksymab) po indukcji, ale nie mogą mieć postępującej choroby na początku 4.

    Planowane przeszczepy tandemowe z kondycjonowaniem cyklofosfamidem-tiotepą i karboplatyną-etopozydem-melfalanem na NCT03126916 (ANBL1531) lub zgodnie z NCT03126916 (ANBL1531) lub innymi badaniami neuroblastoma wysokiego ryzyka zawierającymi COG.

  4. Uczestnicy mogą zostać zapisani do wstępnego protokołu nerwiaka niedojrzałego, ale nie jest to wymagane.
  5. Wstępne MIBG lub inne terapie nie są przeciwwskazaniem.
  6. Funkcja narządów zgodnie z instytucjonalnym standardem opieki (SOC) kierującym zezwoleniem na autologiczny HSCT.
  7. Pisemna świadoma zgoda (oraz zgoda, jeśli ma to zastosowanie) uzyskana od uczestnika lub jego przedstawiciela prawnego oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymogów badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Oczekiwana długość życia < 6 miesięcy.
  2. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub nie chcące stosować antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  3. Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii Badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.
  4. Znana skaza krwotoczna lub ryzyko krwawienia uznane przez lekarza prowadzącego za przeciwwskazanie do podawania defibrotydu lub jednoczesnego leczenia przeciwzakrzepowego. Dopuszczalne jest podanie heparyny i/lub alteplazy w celu utrzymania dostępu centralnego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Opieka wspomagająca (defibrotyd)
Uczestnicy otrzymują defibrotyd dożylnie przez 2 godziny co sześć godzin w dniach od -8 do +21 podczas pierwszej i drugiej rundy przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Lek: Defibrotyd
Podane dożylnie (IV)
Inne nazwy:
  • Norawid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość występowania związanej z przeszczepem mikroangiopatii zakrzepowej (TA-TMA)
Ramy czasowe: Do 1 roku
Skumulowana częstość występowania TA-TMA u uczestników zostanie porównana z historycznymi kontrolami. Historyczną grupą kontrolną będą uczestnicy z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, którzy przeszli planowany przeszczep tandemowy na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco (UCSF) w latach 2017–2023.
Do 1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość występowania ciężkiego TA-TMA
Ramy czasowe: Do 1 roku
Skumulowana częstość występowania ciężkiego TA-TMA u pacjentów włączonych do badania w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.
Do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Współpracownicy

Jazz Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Identyfikator rejestru: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj