Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Defibrotid profylakse af transplantationsassocieret-trombotisk mikroangiopati for neuroblastom

5. august 2024 opdateret af: University of California, San Francisco

Defibrotidprofylakse af transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati hos patienter med højrisikoneuroblastom, der modtager tandemtransplantationer

Dette fase II-forsøg tester, hvor godt defibrotid virker til at forhindre transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) hos patienter med højrisikoneuroblastom, der gennemgår tandemtransplantationer (hæmatopoietisk stamcelletransplantation [HSCT]). TMA er en potentiel livstruende komplikation ved stamcelletransplantation. TMA er en mulig bivirkning af den kemoterapi (konditioneringsregime), som patienter får for at hjælpe med at behandle højrisikoneuroblastom, fordi disse lægemidler nogle gange kan beskadige blodkarvæggene i kroppen. Denne skade fører til dannelse af bittesmå blodpropper i organer, især nyrerne. Dette forårsager så organskader og fører til problemer med, hvordan de fungerer. Denne undersøgelse kan hjælpe forskere med at lære, hvordan defibrotid kan hjælpe med at forhindre TMA, før det starter, eller hjælpe med at behandle det, når det starter blandt patienter med højrisiko neuroblastom, der gennemgår tandemtransplantationer.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme, om administration af profylaktisk defibrotidnatrium (defibrotid) vil forhindre udviklingen af ​​TA-TMA hos deltagere med højrisikoneuroblastom, der modtager tandemtransplantationer sammenlignet med historiske kontroller.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At evaluere effektiviteten af ​​defibrotid til forebyggelse af svær TA-TMA, som defineret af enhver TA-TMA med en eller flere af følgende komplikationer:

Ia. Nyresvigt, der kræver dialyse; Ib. Pleural eller perikardiel effusion, der kræver ethvert kirurgisk indgreb; Ic. Dysfunktion i centralnervesystemet, herunder anfald, posterior reversibelt encefalopatisyndrom (PRES); Id. Pulmonal hypertension; Dvs. Biopsi-bevist gastrointestinal involvering med blødning; Hvis. Død ikke relateret til tilbagefald af underliggende neuroblastom; II. At bestemme forekomsten af ​​grad ≥ 3 blødning (i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0) hos deltagere på profylaktisk defibrotid (grad 3 blødning = transfusion indiceret; invasiv intervention indiceret; hospitalsindlæggelse).

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At evaluere forekomsten af ​​hepatisk sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) grad >= 2 (i henhold til Cairo-kriterier) med første og anden HSCT.

II. At evaluere procentdelen af ​​patienter, der går videre til anden transplantation sammenlignet med historiske kontroller.

III. At evaluere mediantiden i dage til start af efterfølgende behandling (stråling og immunterapi) og procent af patienter, der har forsinkelser sammenlignet med historiske kontroller.

OMRIDS:

Deltagerne modtager defibrotid intravenøst ​​(IV) over 2 timer hver 6. time (Q6H) på dag -8 til +21 under deres første og anden HSCT i fravær af uacceptabel toksicitet. Efter afslutning af studiebehandlingen følges deltagerne indtil dag +42 efter anden transplantation og derefter hver 2. uge indtil 6 måneder efter første HSCT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: 1 - < 18 år.
  2. Deltagerne skal have højrisikoneuroblastom i henhold til børneonkologisk gruppe (COG) risikoklassificering på tidspunktet for den første diagnose. Deltagere, der oprindeligt blev betragtet som lav eller mellemrisiko, men derefter omklassificeret som høj risiko, er også kvalificerede.

  3. Deltagerne kan have haft redningsbehandlinger (dvs. meta-iodbenzylguanidin (MIBG), dinutuximab) efter induktion, men kan ikke have progressiv sygdom i starten af ​​4.

    Planlagte tandemtransplantationer med konditionering med cyclophosphamid-thiotepa og carboplatin-etoposid-melphalan på eller i henhold til NCT03126916 (ANBL1531) eller andre tandem-holdige COG højrisiko neuroblastom forsøg.

  4. Deltagerne kan tilmeldes på forhånd neuroblastomprotokol, men dette er ikke påkrævet.
  5. Forudgående MIBG eller andre behandlinger er ikke en kontraindikation.
  6. Organfunktion pr. institutionel standardbehandling (SOC) vejledende clearance for autolog HSCT.
  7. Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant) indhentet fra deltageren eller deltagerens juridiske repræsentant og evnen til at overholde undersøgelsens krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forventet levetid < 6 måneder.
  2. Gravid, ammende eller uvillig til at praktisere prævention under deltagelse i undersøgelsen.
  3. Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.
  4. Kendt blødningsdiatese eller blødningsrisiko, som af den behandlende læge anses for at være en kontraindikation for administration af defibrotid eller samtidig terapeutisk antikoagulering. Administration af heparin og/eller alteplase til centrallinjevedligeholdelse er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Understøttende behandling (defibrotid)
Deltagerne modtager defibrotid IV over 2 timer hver sjette time på dag -8 til +21 under første og anden runde af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
Medicin: Defibrotide
Gives intravenøst ​​(IV)
Andre navne:
  • Noravid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ forekomst af transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA)
Tidsramme: Op til 1 år
Den kumulative forekomst af TA-TMA hos deltagere vil blive sammenlignet med historiske kontroller. De historiske kontroller vil være deltagere med højrisiko neuroblastom, som gennemgik planlagt tandemtransplantation ved University of California San Francisco (UCSF) mellem 2017 og 2023.
Op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ forekomst af svær TA-TMA
Tidsramme: Op til 1 år
Den kumulative forekomst af alvorlig TA-TMA hos de patienter, der blev indskrevet i undersøgelsen sammenlignet med historiske kontroller.
Op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Jazz Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2023

Først opslået (Faktiske)

26. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Registry Identifier: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Defibrotide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner