Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Defibrotide-profylaxe van transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie voor neuroblastoom

5 augustus 2024 bijgewerkt door: University of California, San Francisco

Defibrotide-profylaxe van met transplantatie geassocieerde trombotische microangiopathie bij patiënten met hoogrisico-neuroblastoom die tandemtransplantaties ontvangen

In dit fase II-onderzoek wordt getest hoe goed defibrotide werkt bij het voorkomen van transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA) bij patiënten met een hoog risico neuroblastoom die tandemtransplantaties ondergaan (hematopoietische stamceltransplantatie [HSCT]). TMA is een potentieel levensbedreigende complicatie van stamceltransplantatie. TMA is een mogelijke bijwerking van de chemotherapie (conditioneringsregime) die patiënten krijgen om hoogrisico-neuroblastoom te helpen behandelen, omdat deze geneesmiddelen soms de bloedvatwanden in het lichaam kunnen beschadigen. Deze schade leidt tot de vorming van kleine bloedstolsels in organen, vooral de nieren. Dit veroorzaakt vervolgens orgaanschade en leidt tot problemen met de manier waarop ze functioneren. Deze studie kan onderzoekers helpen te ontdekken hoe defibrotide TMA kan helpen voorkomen voordat het begint, of kan helpen het te behandelen zodra het begint bij patiënten met een hoog risico neuroblastoom die tandemtransplantaties ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HOOFDDOEL:

I. Om te bepalen of toediening van profylactisch natriumdefibrotide (defibrotide) de ontwikkeling van TA-TMA zal voorkomen bij deelnemers met een hoog risico neuroblastoom die tandemtransplantaties ondergaan, vergeleken met historische controles.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de werkzaamheid van defibrotide te evalueren bij de preventie van ernstige TA-TMA, zoals gedefinieerd door een TA-TMA met een of meer van de volgende complicaties:

IA. Nierfalen waarvoor dialyse nodig is; Ib. Pleurale of pericardiale effusie waarvoor een chirurgische ingreep nodig is; Ik. Disfunctie van het centrale zenuwstelsel, waaronder toevallen, posterieur reversibel encefalopathiesyndroom (PRES); ID kaart. Pulmonale hypertensie; D.w.z. Door biopsie bewezen gastro-intestinale betrokkenheid bij bloedingen; Als. Dood die geen verband houdt met terugval van onderliggend neuroblastoom; II. Om de incidentie van bloedingen graad ≥ 3 te bepalen (volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0) bij deelnemers die profylactisch defibrotide gebruiken (bloeding graad 3 = transfusie geïndiceerd; invasieve interventie geïndiceerd; ziekenhuisopname).

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Evaluatie van de incidentie van hepatisch sinusoïdaal obstructief syndroom (SOS) graad >= 2 (volgens de criteria van Caïro) met eerste en tweede HSCT.

II. Om het percentage patiënten dat een tweede transplantatie ondergaat te evalueren, vergeleken met historische controles.

III. Om de mediane tijd in dagen tot het starten van de volgende therapie (bestraling en immunotherapie) en het percentage patiënten met vertragingen te evalueren in vergelijking met historische controles.

OVERZICHT:

Deelnemers ontvangen defibrotide intraveneus (IV) gedurende 2 uur elke 6 uur (Q6H) op dagen -8 tot +21 tijdens hun eerste en tweede HSCT, in afwezigheid van onaanvaardbare toxiciteit. Na voltooiing van de onderzoeksbehandeling worden de deelnemers gevolgd tot dag +42 na de tweede transplantatie en vervolgens elke 2 weken tot 6 maanden na de eerste HSCT.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd: 1 - < 18 jaar oud.
  2. Deelnemers moeten op het moment van de eerste diagnose een hoogrisico-neuroblastoom hebben volgens de risicoclassificatie van de Children's Oncology Group (COG). Deelnemers die aanvankelijk als een laag of gemiddeld risico werden beschouwd, maar vervolgens opnieuw werden geclassificeerd als een hoog risico, komen ook in aanmerking.

  3. Deelnemers hebben mogelijk reddingstherapieën gehad (d.w.z. meta-joodbenzylguanidine (MIBG), dinutuximab) na inductie, maar kunnen geen progressieve ziekte hebben aan het begin van 4.

    Geplande tandemtransplantaties met conditionering met cyclofosfamide-thiotepa en carboplatine-etoposide-melphalan op of volgens NCT03126916 (ANBL1531) of andere tandem-bevattende COG-onderzoeken met hoog risico op neuroblastoom.

  4. Deelnemers kunnen vooraf worden ingeschreven in het neuroblastoomprotocol, maar dit is niet vereist.
  5. Voorafgaande MIBG of andere therapieën vormen geen contra-indicatie.
  6. Orgaanfunctie volgens institutionele zorgstandaard (SOC) als leidraad voor de goedkeuring van autologe HSCT.
  7. Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming indien van toepassing) verkregen van de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer en het vermogen van de proefpersoon om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Levensverwachting < 6 maanden.
  2. Zwanger, borstvoeding gevend of niet bereid om anticonceptie toe te passen tijdens deelname aan het onderzoek.
  3. Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar het oordeel van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen.
  4. Bekende bloedingsdiathese of bloedingsrisico dat door de behandelend arts wordt beschouwd als een contra-indicatie voor de toediening van defibrotide of voor gelijktijdige therapeutische antistolling. Toediening van heparine en/of alteplase voor onderhoud van de centrale lijn is toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ondersteunende zorg (defibrotide)
Deelnemers ontvangen defibrotide IV gedurende 2 uur elke zes uur op dagen -8 tot +21 tijdens de eerste en tweede ronde van hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT).
Geneesmiddel: Defibrotide
Intraveneus toegediend (IV)
Andere namen:
  • Noravid

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve incidentie van transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
De cumulatieve incidentie van TA-TMA bij deelnemers zal worden vergeleken met historische controles. De historische controlepersonen zullen deelnemers zijn met een hoog risico op neuroblastoom die tussen 2017 en 2023 een geplande tandemtransplantatie hebben ondergaan aan de Universiteit van Californië in San Francisco (UCSF).
Tot 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve incidentie van ernstige TA-TMA
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
De cumulatieve incidentie van ernstige TA-TMA bij de patiënten die aan het onderzoek deelnamen, vergeleken met historische controles.
Tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Medewerkers

Jazz Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Register-ID: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren