Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дефибротидная профилактика трансплантат-ассоциированной тромботической микроангиопатии при нейробластоме

29 апреля 2024 г. обновлено: University of California, San Francisco

Дефибротидная профилактика трансплант-ассоциированной тромботической микроангиопатии у пациентов с нейробластомой высокого риска, получающих тандемные трансплантаты

В этом исследовании фазы II проверяется, насколько хорошо дефибротид предотвращает трансплантат-ассоциированную тромботическую микроангиопатию (ТА-ТМА) у пациентов с нейробластомой высокого риска, перенесших тандемную трансплантацию (трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток [ТГСК]). ТМА является потенциальным опасным для жизни осложнением трансплантации стволовых клеток. ТМА является возможным побочным эффектом химиотерапии (режим кондиционирования), которую пациенты получают для лечения нейробластомы высокого риска, поскольку эти лекарства иногда могут повредить стенки кровеносных сосудов в организме. Это повреждение приводит к образованию крошечных тромбов в органах, особенно в почках. Это вызывает повреждение органов и приводит к проблемам с их функционированием. Это исследование может помочь исследователям узнать, как дефибротид может помочь предотвратить ТМА до ее начала или помочь лечить ее после ее начала у пациентов с нейробластомой высокого риска, перенесших тандемную трансплантацию.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ОСНОВНАЯ ЦЕЛЬ:

I. Определить, предотвратит ли профилактическое введение дефибротида натрия (дефибротид) развитие ТА-ТМА у участников с нейробластомой высокого риска, получающих тандемные трансплантаты, по сравнению с историческим контролем.

ВТОРИЧНЫЕ ЦЕЛИ:

I. Оценить эффективность дефибротида в профилактике тяжелой ТА-ТМА, определяемой любой ТА-ТМА с одним или несколькими из следующих осложнений:

Я. Почечная недостаточность, требующая диализа; Иб. Плевральный или перикардиальный выпот, требующий какого-либо хирургического вмешательства; IC. Дисфункция ЦНС, включая судороги, синдром задней обратимой энцефалопатии (PRES); Идентификатор. Легочная гипертензия; Т.е. Подтвержденное биопсией поражение желудочно-кишечного тракта с кровотечением; Если. Смерть, не связанная с рецидивом нейробластомы; II. Определить частоту кровотечений ≥ 3 степени (согласно Общим терминологическим критериям для нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.0) у участников, получающих профилактический дефибротид (кровотечение 3 степени = показано переливание; показано инвазивное вмешательство; госпитализация).

ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЕ ЦЕЛИ:

I. Оценить частоту печеночного синусоидального обструктивного синдрома (SOS) степени >= 2 (по Каирским критериям) при первой и второй ТГСК.

II. Оценить процент пациентов, перенесших повторную трансплантацию, по сравнению с историческим контролем.

III. Оценить среднее время в днях до начала последующей терапии (лучевой и иммунотерапии) и процент пациентов, у которых наблюдаются задержки по сравнению с историческим контролем.

КОНТУР:

Участники получают дефибротид внутривенно (в/в) в течение 2 часов каждые 6 часов (Q6H) в дни от -8 до +21 во время первой и второй ТГСК при отсутствии неприемлемой токсичности. После завершения исследуемого лечения участники наблюдаются до +42 дня после второй трансплантации, а затем каждые 2 недели до 6 месяцев после первой ТГСК.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Kevin Magruder
  • Номер телефона: (415) 476-3834
  • Электронная почта: Kevin.Magruder@ucsf.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Контакт:
          • Kevin Magruder
          • Номер телефона: 415-476-3834
          • Электронная почта: Kevin.Magruder@ucsf.edu
        • Главный следователь:
          • Christine Higham, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст: 1–<18 лет.
  2. Участники должны иметь нейробластому высокого риска в соответствии с классификацией риска Детской онкологической группы (COG) на момент первоначального диагноза. Участники, которые изначально считались низким или промежуточным риском, но затем были переклассифицированы в группу высокого риска, также имеют право на участие.

  3. Участники могли получать спасательную терапию (т. е. мета-йодбензилгуанидин (МИБГ), динутуксимаб) после индукции, но в начале 4-го курса у них не может быть прогрессирования заболевания.

    Запланированные тандемные трансплантации с кондиционированием циклофосфамидом-тиотепой и карбоплатином-этопозидом-мелфаланом в соответствии с NCT03126916 (ANBL1531) или другими тандемными исследованиями нейробластомы высокого риска с COG.

  4. Участники могут быть включены в предварительный протокол нейробластомы, но это не является обязательным.
  5. Предварительное применение MIBG или других методов лечения не является противопоказанием.
  6. Функция органа в соответствии с институциональным стандартом медицинской помощи (SOC), определяющим разрешение на аутологичную ТГСК.
  7. Письменное информированное согласие (и согласие, если применимо), полученное от участника или законного представителя участника, и способность субъекта соблюдать требования исследования.

Критерий исключения:

  1. Ожидаемая продолжительность жизни < 6 месяцев.
  2. Беременность, кормление грудью или нежелание применять противозачаточные средства во время участия в исследовании.
  3. Наличие состояния или отклонения, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.
  4. Известный геморрагический диатез или риск кровотечения, который лечащий врач считает противопоказанием к назначению дефибротида или сопутствующей терапевтической антикоагулянтной терапии. Разрешено назначение гепарина и/или альтеплазы для поддержания центральной линии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Поддерживающая терапия (дефибротид)
Участники получают дефибротид внутривенно в течение 2 часов каждые шесть часов в дни от -8 до +21 во время первого и второго раундов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Лекарство: Дефибротид
Вводится внутривенно (IV)
Другие имена:
  • Норавид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Кумулятивная заболеваемость тромботической микроангиопатией, связанной с трансплантацией (ТА-ТМА)
Временное ограничение: До 1 года
Совокупная заболеваемость ТА-ТМА у участников будет сравниваться с историческим контролем. Историческим контролем будут участники с нейробластомой высокого риска, которым была проведена плановая тандемная трансплантация в Калифорнийском университете в Сан-Франциско (UCSF) в период с 2017 по 2023 год.
До 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Кумулятивная заболеваемость тяжелой ТА-ТМА
Временное ограничение: До 1 года
Кумулятивная частота развития тяжелой формы ТА-ТМА у пациентов, включенных в исследование, по сравнению с историческим контролем.
До 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Francisco

Соавторы

Jazz Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Идентификатор реестра: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Switzerland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться