Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Defibrotidová profylaxe trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací pro neuroblastom

21. března 2024 aktualizováno: University of California, San Francisco

Defibrotidová profylaxe trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří dostávají tandemové transplantace

Tato studie fáze II testuje, jak dobře defibrotid funguje při prevenci trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací (TA-TMA) u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří podstupují tandemové transplantace (transplantace hematopoetických kmenových buněk [HSCT]). TMA je potenciální život ohrožující komplikace transplantace kmenových buněk. TMA je možným vedlejším účinkem chemoterapie (kondicionačního režimu), kterou pacienti dostávají k léčbě vysoce rizikového neuroblastomu, protože tyto léky mohou někdy poškodit stěny krevních cév v těle. Toto poškození vede k tvorbě drobných krevních sraženin v orgánech, zejména ledvinách. To pak způsobuje poškození orgánů a vede k problémům s tím, jak fungují. Tato studie může výzkumníkům pomoci zjistit, jak může defibrotid pomoci předcházet TMA dříve, než začne, nebo pomoci při léčbě, jakmile začne u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem podstupujícím tandemovou transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Stanovit, zda podávání profylaktického defibrotidu sodného (defibrotidu) zabrání rozvoji TA-TMA u účastníků s vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří dostávají tandemové transplantace ve srovnání s historickými kontrolami.

DRUHÉ CÍLE:

I. Vyhodnotit účinnost defibrotidu v prevenci těžké TA-TMA, jak je definována kteroukoli TA-TMA s jednou nebo více z následujících komplikací:

IA. Selhání ledvin vyžadující dialýzu; Ib. Pleurální nebo perikardiální výpotek vyžadující jakýkoli chirurgický zákrok; Ic. dysfunkce centrálního nervového systému, včetně záchvatu, syndromu posteriorní reverzibilní encefalopatie (PRES); Id. Plicní Hypertenze; Tj. Biopticky prokázané gastrointestinální postižení s krvácením; Li. Smrt nesouvisející s relapsem základního neuroblastomu; II. Stanovit výskyt krvácení stupně ≥ 3 (podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0) u účastníků na profylaktické defibrotidě (krvácení stupně 3 = indikována transfuze; indikována invazivní intervence; hospitalizace).

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Vyhodnotit výskyt hepatického sinusového obstrukčního syndromu (SOS) stupně >= 2 (podle káhirských kritérií) s první a druhou HSCT.

II. Vyhodnotit procento pacientů, kteří jdou na druhou transplantaci, ve srovnání s historickými kontrolami.

III. Vyhodnotit střední dobu ve dnech do zahájení následné terapie (ozařování a imunoterapie) a procento pacientů, kteří mají zpoždění ve srovnání s historickými kontrolami.

OBRYS:

Účastníci dostávají defibrotid intravenózně (IV) po dobu 2 hodin každých 6 hodin (Q6H) ve dnech -8 až +21 během jejich první a druhé HSCT v nepřítomnosti nepřijatelné toxicity. Po dokončení studijní léčby jsou účastníci sledováni až do dne +42 po druhé transplantaci a poté každé 2 týdny až do 6 měsíců po první HSCT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Higham, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 1 - < 18 let.
  2. Účastníci musí mít vysoce rizikový neuroblastom podle klasifikace rizika dětské onkologické skupiny (COG) v době počáteční diagnózy. Účastníci, kteří byli původně považováni za nízké nebo střední riziko, ale poté byli reklasifikováni jako vysoce rizikoví, jsou také způsobilí.

  3. Účastníci mohli mít po indukci záchranné terapie (tj. meta-jodbenzylguanidin (MIBG), dinutuximab), ale nemohou mít progresivní onemocnění na začátku 4.

    Plánované tandemové transplantace s kondicionováním pomocí cyklofosfamid-thiotepa a karboplatina-etoposid-melfalan na nebo podle NCT03126916 (ANBL1531) nebo jiných studií s vysoce rizikovým neuroblastomem COG obsahujícím tandem.

  4. Účastníci mohou být zařazeni do protokolu o neuroblastomu předem, ale není to vyžadováno.
  5. Předem MIBG nebo jiné terapie nejsou kontraindikací.
  6. Orgánové funkce podle institucionálního standardu péče (SOC) řídící clearance pro autologní HSCT.
  7. Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od účastníka nebo jeho právního zástupce a schopnost subjektu splnit požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Předpokládaná délka života < 6 měsíců.
  2. Těhotné, kojící nebo neochotné používat antikoncepci během účasti ve studii.
  3. Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat.
  4. Známá krvácivá diatéza nebo riziko krvácení, které ošetřující lékař považuje za kontraindikaci podávání defibrotidu nebo současné terapeutické antikoagulace. Je povoleno podávání heparinu a/nebo alteplázy pro údržbu centrální linky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Podpůrná péče (defibrotid)
Účastníci dostávají defibrotid IV během 2 hodin každých šest hodin ve dnech -8 až +21 během prvního a druhého kola transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Lék: Defibrotid
Podáno intravenózně (IV)
Ostatní jména:
  • Noravid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní incidence trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací (TA-TMA)
Časové okno: Až 1 rok
Kumulativní výskyt TA-TMA u účastníků bude porovnán s historickými kontrolami. Historickými kontrolami budou účastníci s vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří podstoupili plánovanou tandemovou transplantaci na University of California San Francisco (UCSF) v letech 2017 až 2023.
Až 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní výskyt těžké TA-TMA
Časové okno: Do 1 roku
Kumulativní výskyt těžké TA-TMA u pacientů zařazených do studie ve srovnání s historickými kontrolami.
Do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Jazz Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Identifikátor registru: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Defibrotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit