Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Defibrotid profylax av transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati för neuroblastom

29 april 2024 uppdaterad av: University of California, San Francisco

Defibrotidprofylax av transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati hos patienter med högriskneuroblastom som får tandemtransplantationer

Denna fas II-studie testar hur väl defibrotid fungerar för att förhindra transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) hos patienter med högriskneuroblastom som genomgår tandemtransplantationer (hematopoetisk stamcellstransplantation [HSCT]). TMA är en potentiell livshotande komplikation av stamcellstransplantation. TMA är en möjlig biverkning av den kemoterapi (konditioneringsregim) som patienter får för att hjälpa till att behandla neuroblastom med hög risk, eftersom dessa läkemedel ibland kan skada blodkärlsväggarna i kroppen. Denna skada leder till bildandet av små blodproppar i organ, särskilt njurarna. Detta orsakar sedan organskador och leder till problem med hur de fungerar. Denna studie kan hjälpa forskare att lära sig hur defibrotid kan hjälpa till att förebygga TMA innan det börjar, eller hjälpa till att behandla det när det börjar hos patienter med högriskneuroblastom som genomgår tandemtransplantationer.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HUVUDMÅL:

I. Att avgöra om administrering av profylaktisk defibrotidnatrium (defibrotid) kommer att förhindra utvecklingen av TA-TMA hos deltagare med högriskneuroblastom som får tandemtransplantationer jämfört med historiska kontroller.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att utvärdera effektiviteten av defibrotid för att förebygga svår TA-TMA, enligt definitionen av någon TA-TMA med en eller flera av följande komplikationer:

Ia. Njursvikt som kräver dialys; Ib. Pleural eller perikardiell effusion som kräver något kirurgiskt ingrepp; Ic. Dysfunktion i centrala nervsystemet, inklusive anfall, posteriort reversibelt encefalopatisyndrom (PRES); Id. Pulmonell hypertoni; Dvs. Biopsi-beprövad gastrointestinal involvering med blödning; Om. Död som inte är relaterad till återfall av underliggande neuroblastom; II. För att fastställa förekomsten av grad ≥ 3 blödning (enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0) hos deltagare på profylaktisk defibrotid (grad 3 blödning = transfusion indikerad; invasiv intervention indicerad; sjukhusvistelse).

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att utvärdera förekomsten av hepatiskt sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) grad >= 2 (enligt Kairokriterier) med första och andra HSCT.

II. För att utvärdera andelen patienter som går vidare till andra transplantation jämfört med historiska kontroller.

III. För att utvärdera mediantiden i dagar till start av efterföljande behandling (strålning och immunterapi) och procent av patienter som har förseningar jämfört med historiska kontroller.

SKISSERA:

Deltagarna får defibrotid intravenöst (IV) under 2 timmar var 6:e ​​timme (Q6H) på dagarna -8 till +21 under deras första och andra HSCT i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Efter avslutad studiebehandling följs deltagarna till dag +42 efter andra transplantationen och sedan varannan vecka till 6 månader efter första HSCT.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Christine Higham, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder: 1 - < 18 år.
  2. Deltagarna måste ha högriskneuroblastom enligt Children's Oncology Group (COG) riskklassificering vid tidpunkten för den första diagnosen. Deltagare som från början ansågs vara låg eller medelhög risk, men som sedan omklassificerades till hög risk, är också berättigade.

  3. Deltagarna kan ha haft räddningsterapier (d.v.s. meta-jodbensylguanidin (MIBG), dinutuximab) efter induktion men kan inte ha progressiv sjukdom i början av 4.

    Planerade tandemtransplantationer med konditionering med cyklofosfamid-tiotepa och karboplatin-etoposid-melfalan på, eller enligt, NCT03126916 (ANBL1531) eller andra tandem-innehållande COG-högriskstudier av neuroblastom.

  4. Deltagare kan registreras i ett förhandsprotokoll för neuroblastom, men detta krävs inte.
  5. MIBG i förväg eller andra terapier är inte en kontraindikation.
  6. Organfunktion per institutionell standardvård (SOC) vägledande clearance för autolog HSCT.
  7. Skriftligt informerat samtycke (och samtycke när det är tillämpligt) erhållet från deltagaren eller deltagarens juridiska ombud och förmåga att uppfylla studiens krav.

Exklusions kriterier:

  1. Förväntad livslängd < 6 månader.
  2. Gravid, ammande eller ovillig att utöva preventivmedel under deltagande i studien.
  3. Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data.
  4. Känd blödningsdiates eller blödningsrisk som av den behandlande läkaren anses vara en kontraindikation mot administrering av defibrotid eller vid samtidig terapeutisk antikoagulering. Administrering av heparin och/eller alteplas för underhåll av centrallinjen är tillåten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Supportive Care (defibrotid)
Deltagarna får defibrotid IV under 2 timmar var sjätte timme på dagarna -8 till +21 under den första och andra omgången av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
Läkemedel: Defibrotid
Ges intravenöst (IV)
Andra namn:
  • Noravid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ incidens av transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati (TA-TMA)
Tidsram: Upp till 1 år
Den kumulativa förekomsten av TA-TMA hos deltagare kommer att jämföras med historiska kontroller. De historiska kontrollerna kommer att vara deltagare med högriskneuroblastom som genomgick en planerad tandemtransplantation vid University of California San Francisco (UCSF) mellan 2017 och 2023.
Upp till 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ incidens av svår TA-TMA
Tidsram: Upp till 1 år
Den kumulativa incidensen av svår TA-TMA hos patienter som ingick i studien jämfört med historiska kontroller.
Upp till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbetspartners

Jazz Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2023

Första postat (Faktisk)

26 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Registeridentifierare: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Defibrotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera