신경모세포종에 대한 이식 관련 혈전성 미세혈관병증의 디피브로티드 예방

주요 목표:

I. 예방적 디섬유타이드 나트륨(defibrotide) 투여가 과거 대조군과 비교하여 직렬 이식을 받은 고위험 신경모세포종 참가자의 TA-TMA 발병을 예방할 수 있는지 확인합니다.

2차 목표:

I. 다음 합병증 중 하나 이상을 동반한 TA-TMA로 정의된 중증 TA-TMA 예방에 있어 디파이브로타이드의 효능을 평가합니다.

Ia. 투석이 필요한 신부전; Ib. 외과 적 개입이 필요한 흉막 또는 심낭 삼출; IC. 발작, 후방 가역성 뇌병증 증후군(PRES)을 포함한 중추신경계 기능 장애; ID. 폐 고혈압; 즉. 출혈을 동반한 생검으로 입증된 위장 침범; 만약에. 근본적인 신경모세포종의 재발과 관련이 없는 사망; II. 예방적 섬유제거제(3등급 출혈 = 수혈 필요, 침습적 개입 필요, 입원) 참가자에서 3등급 이상의 출혈(CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0에 따라) 발생률을 확인합니다.

탐색 목적:

I. 첫 번째 및 두 번째 HSCT를 사용하여 간 굴모양 폐쇄 증후군(SOS) 등급 >= 2(카이로 기준에 따라)의 발생률을 평가합니다.

II. 과거 대조군과 비교하여 2차 이식을 진행한 환자의 비율을 평가합니다.

III. 후속 치료(방사선요법 및 면역요법) 시작까지의 평균 시간(일)과 과거 대조군과 비교하여 지연된 환자의 비율을 평가합니다.

개요:

참가자는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 첫 번째 및 두 번째 조혈모세포 이식 중 -8~+21일에 6시간마다(Q6H) 2시간에 걸쳐 디피브로티드를 정맥 내(IV) 투여받습니다. 연구 치료가 완료된 후, 참가자들은 두 번째 이식 후 +42일까지 추적관찰을 받았고, 첫 번째 HSCT 이후 6개월까지 2주마다 추적관찰을 받았습니다.