Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Elinsiirtoon liittyvän tromboottisen mikroangiopatian defibrotidi esto neuroblastoomassa

maanantai 29. huhtikuuta 2024 päivittänyt: University of California, San Francisco

Elinsiirtoon liittyvän tromboottisen mikroangiopatian defibrotidiprofylaksia potilailla, joilla on korkean riskin neuroblastooma ja jotka saavat tandem-siirteitä

Tämä vaiheen II tutkimus testaa, kuinka hyvin defibrotidi toimii estämään siirtoon liittyvää tromboottista mikroangiopatiaa (TA-TMA) potilailla, joilla on korkean riskin neuroblastooma ja joille tehdään tandemsiirto (hematopoieettinen kantasolusiirto [HSCT]). TMA on mahdollinen hengenvaarallinen kantasolusiirron komplikaatio. TMA on mahdollinen sivuvaikutus kemoterapiassa (hoito-ohjelmassa), jota potilaat saavat suuren riskin neuroblastooman hoitoon, koska nämä lääkkeet voivat joskus vahingoittaa kehon verisuonten seinämiä. Tämä vaurio johtaa pienten verihyytymien muodostumiseen elimissä, erityisesti munuaisissa. Tämä aiheuttaa sitten elinvaurioita ja johtaa ongelmiin niiden toiminnassa. Tämä tutkimus voi auttaa tutkijoita oppimaan, kuinka defibrotidi voi auttaa estämään TMA:ta ennen sen alkamista tai auttaa hoitamaan sitä, kun se alkaa potilailla, joilla on korkean riskin neuroblastooma, joille tehdään tandemsiirtoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Sen määrittämiseksi, estääkö profylaktisen defibrotidinatriumin (defibrotidin) antaminen TA-TMA:n kehittymisen osallistujille, joilla on korkean riskin neuroblastooma ja jotka saavat tandem-siirteitä verrattuna historiallisiin kontrolleihin.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida defibrotidin tehoa vaikean TA-TMA:n ehkäisyssä, sellaisena kuin se on määritelty missä tahansa TA-TMA:ssa, jossa on yksi tai useampi seuraavista komplikaatioista:

Ia. Dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta; Ib. Keuhkopussin tai sydänpussin effuusio, joka vaatii kirurgista toimenpiteitä; Ic. Keskushermoston toimintahäiriö, mukaan lukien kohtaukset, posterior reversiibeli enkefalopatiaoireyhtymä (PRES); Id. keuhkoverenpainetauti; Eli. Biopsialla todistettu ruoansulatuskanavan osallistuminen verenvuotoon; Jos. Kuolema ei liity taustalla olevan neuroblastooman uusiutumiseen; II. Määrittää asteen ≥ 3 verenvuodon (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0 mukaan) profylaktista defibrotidia saaneilla osallistujilla (asteen 3 verenvuoto = verensiirto indikoitu; invasiivinen interventio indikoitu; sairaalahoito).

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Arvioida maksan sinusoidaalisen obstruktiivisen oireyhtymän (SOS) aste >= 2 (Kairon kriteerien mukaan) ensimmäisellä ja toisella HSCT:llä.

II. Arvioida niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka menevät toiseen siirtoon verrattuna historiallisiin kontrolleihin.

III. Arvioida mediaaniaika päivinä myöhemmän hoidon (säde- ja immunoterapia) aloittamiseen ja niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on viivästymiä verrattuna historiallisiin kontrolleihin.

YHTEENVETO:

Osallistujat saavat defibrotidia suonensisäisesti (IV) 2 tunnin ajan 6 tunnin välein (Q6H) päivinä -8 - +21 ensimmäisen ja toisen HSCT:n aikana ilman hyväksyttävää toksisuutta. Tutkimushoidon päätyttyä osallistujia seurataan päivään +42 asti toisen elinsiirron jälkeen ja sitten joka toinen viikko, kunnes 6 kuukautta ensimmäisen HSCT:n jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christine Higham, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: 1 - < 18 vuotta vanha.
  2. Osallistujilla on oltava korkean riskin neuroblastooma Children's Oncology Groupin (COG) riskiluokituksen mukaan alkuperäisen diagnoosin ajankohtana. Osallistujat, joiden riski alun perin katsottiin olevan pieni tai keskitasoinen, mutta luokiteltiin sitten uudelleen suureksi riskiksi, ovat myös kelpoisia.

  3. Osallistujilla on saattanut olla pelastushoitoja (eli metajodibentsyyliguanidiinia (MIBG), dinutuksimabia) induktion jälkeen, mutta heillä ei voi olla etenevää sairautta 4. vuoden alussa.

    Suunnitellut tandem-siirrot, joissa hoidetaan syklofosfamidi-tiotepaa ja karboplatiini-etoposidi-melfalaania NCT03126916:ssa (ANBL1531) tai muissa tandem-pitoisissa korkean riskin neuroblastoomakokeissa.

  4. Osallistujat voidaan ilmoittautua etukäteen neuroblastoomaprotokollaan, mutta tämä ei ole pakollista.
  5. MIBG tai muut hoidot eivät ole vasta-aiheisia.
  6. Elinten toiminta laitoshoidon standardin (SOC) mukaan, joka ohjaa autologisen HSCT:n puhdistumaa.
  7. Osallistujalta tai osallistujan lailliselta edustajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa) ja tutkittavan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Elinajanodote < 6 kuukautta.
  2. Raskaana oleva, imettävä tai haluton harjoittamaan ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  3. Sellaisen tilan tai poikkeavuuden esiintyminen, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun.
  4. Tunnettu verenvuotodiateesi tai verenvuotoriski, jonka hoitava lääkäri pitää defibrotidin antamisen tai samanaikaisen terapeuttisen antikoagulaation vasta-aiheena. Hepariinin ja/tai alteplaasin antaminen keskuslinjan ylläpitoon on sallittua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tukihoito (defibrotidi)
Osallistujat saavat defibrotidi IV:tä 2 tunnin ajan kuuden tunnin välein päivinä -8 - +21 hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) ensimmäisen ja toisen kierroksen aikana.
Lääke: Defibrotidi
Suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Noravid

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirteeseen liittyvän tromboottisen mikroangiopatian (TA-TMA) kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
TA-TMA:n kumulatiivista ilmaantuvuutta osallistujilla verrataan historiallisiin kontrolleihin. Historialliset kontrollit ovat osallistujia, joilla on korkean riskin neuroblastooma, joille tehtiin suunniteltu tandemsiirto Kalifornian yliopistossa San Franciscossa (UCSF) vuosina 2017–2023.
Jopa 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikean TA-TMA:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Vaikean TA-TMA:n kumulatiivinen ilmaantuvuus tutkimukseen osallistuneilla potilailla verrattuna historiallisiin kontrolleihin.
Jopa 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Francisco

Yhteistyökumppanit

Jazz Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Rekisterin tunniste: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa