Profilaxia com desfibrotida de microangiopatia trombótica associada a transplante para neuroblastoma
Profilaxia com desfibrotida de microangiopatia trombótica associada ao transplante em pacientes com neuroblastoma de alto risco que recebem transplantes tandem
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVO PRIMÁRIO:
I. Para determinar se a administração de desfibrotídeo de sódio profilático (desfibrotídeo) impedirá o desenvolvimento de TA-TMA em participantes com neuroblastoma de alto risco recebendo transplantes tandem em comparação com controles históricos.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:
I. Para avaliar a eficácia do desfibrotido na prevenção de TA-TMA grave, conforme definido por qualquer TA-TMA com uma ou mais das seguintes complicações:
I a. Insuficiência renal que requer diálise; Ib. Derrame pleural ou pericárdico que requer qualquer intervenção cirúrgica; Eu. Disfunção do sistema nervoso central, incluindo convulsão, síndrome de encefalopatia posterior reversível (PRES); Eu ia. Hipertensão pulmonar; Ou seja. Envolvimento gastrointestinal comprovado por biópsia com sangramento; Se. Morte não relacionada à recidiva do neuroblastoma subjacente; II. Para determinar a incidência de hemorragia de grau ≥ 3 (de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) versão 5.0) em participantes em uso de desfibrotida profilática (hemorragia de grau 3 = transfusão indicada; intervenção invasiva indicada; hospitalização).
OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:
I. Avaliar a incidência de síndrome obstrutiva sinusoidal hepática (SOS) grau >= 2 (de acordo com os critérios do Cairo) com o primeiro e segundo TCTH.
II. Avaliar a porcentagem de pacientes que vão para o segundo transplante em comparação com controles históricos.
III. Avaliar o tempo médio em dias para o início da terapia subsequente (radiação e imunoterapia) e a porcentagem de pacientes que apresentam atrasos em comparação com controles históricos.
CONTORNO:
Os participantes recebem defibrotida por via intravenosa (IV) durante 2 horas a cada 6 horas (Q6H) nos dias -8 a +21 durante o primeiro e segundo TCTH na ausência de toxicidade inaceitável. Após a conclusão do tratamento do estudo, os participantes são acompanhados até o dia +42 após o segundo transplante e depois a cada 2 semanas até 6 meses após o primeiro TCTH.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade: 1 - < 18 anos.
- Os participantes devem ter neuroblastoma de alto risco de acordo com a classificação de risco do Children's Oncology Group (COG) no momento do diagnóstico inicial. Também são elegíveis os participantes que inicialmente foram considerados de baixo ou intermediário risco, mas depois reclassificados como de alto risco.
Os participantes podem ter recebido terapias de resgate (isto é, meta-iodobenzilguanidina (MIBG), dinutuximabe) após a indução, mas não podem ter doença progressiva no início de 4.
Transplantes em tandem planejados com condicionamento com ciclofosfamida-tiotepa e carboplatina-etoposídeo-melfalano em ou conforme NCT03126916 (ANBL1531) ou outros ensaios de neuroblastoma de alto risco COG contendo tandem.
- Os participantes podem estar inscritos no protocolo inicial de neuroblastoma, mas isso não é obrigatório.
- MIBG inicial ou outras terapias não são uma contraindicação.
- Função do órgão de acordo com o padrão institucional de atendimento (SOC) que orienta a liberação para TCTH autólogo.
- Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do participante ou representante legal do participante e capacidade do sujeito em cumprir os requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Expectativa de vida < 6 meses.
- Grávida, amamentando ou sem vontade de praticar métodos anticoncepcionais durante a participação no estudo.
- Presença de condição ou anormalidade que na opinião do Investigador comprometeria a segurança do paciente ou a qualidade dos dados.
- Diátese hemorrágica conhecida ou risco de sangramento considerado pelo médico assistente como uma contra-indicação à administração de desfibrotida ou à anticoagulação terapêutica concomitante. É permitida a administração de heparina e/ou alteplase para manutenção do cateter central.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Cuidados de suporte (desfibrotida)
Os participantes recebem desfibrotida IV durante 2 horas a cada seis horas nos dias -8 a +21 durante a primeira e segunda rodadas de transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).
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Administrado por via intravenosa (IV)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência cumulativa de microangiopatia trombótica associada ao transplante (TA-TMA)
Prazo: Até 1 ano
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A incidência cumulativa de TA-TMA nos participantes será comparada aos controles históricos.
Os controles históricos serão participantes com neuroblastoma de alto risco submetidos a um transplante tandem planejado na Universidade da Califórnia em São Francisco (UCSF) entre 2017 e 2023.
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Até 1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência cumulativa de TA-TMA grave
Prazo: Até 1 ano
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A incidência cumulativa de TA-TMA grave nos pacientes inscritos no estudo em comparação com controles históricos.
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Até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
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- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Fibrinolíticos
- Agentes Moduladores de Fibrina
- Inibidores da agregação plaquetária
- Defibrotida
Outros números de identificação do estudo
- 230822
- NCI-2023-10277 (Identificador de registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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