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Profilaxis con defibrotida de la microangiopatía trombótica asociada a trasplante para el neuroblastoma

5 de agosto de 2024 actualizado por: University of California, San Francisco

Profilaxis con defibrotida de la microangiopatía trombótica asociada a trasplantes en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo que reciben trasplantes en tándem

Este ensayo de fase II prueba qué tan bien funciona la defibrotida en la prevención de la microangiopatía trombótica asociada a trasplantes (TA-TMA) en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo sometidos a trasplantes en tándem (trasplante de células madre hematopoyéticas [TCMH]). La MAT es una complicación potencialmente mortal del trasplante de células madre. La MAT es un posible efecto secundario de la quimioterapia (régimen de acondicionamiento) que reciben los pacientes para ayudar a tratar el neuroblastoma de alto riesgo, porque estos medicamentos a veces pueden dañar las paredes de los vasos sanguíneos del cuerpo. Este daño conduce a la formación de pequeños coágulos de sangre en los órganos, especialmente en el riñón. Esto luego causa daño a los órganos y genera problemas con su funcionamiento. Este estudio puede ayudar a los investigadores a aprender cómo la defibrotida puede ayudar a prevenir la MAT antes de que comience o ayudar a tratarla una vez que comience entre pacientes con neuroblastoma de alto riesgo sometidos a trasplantes en tándem.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO PRIMARIO:

I. Determinar si la administración de defibrotida sódica profiláctica (defibrotida) evitará el desarrollo de TA-TMA en participantes con neuroblastoma de alto riesgo que reciben trasplantes en tándem en comparación con controles históricos.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Evaluar la eficacia de la defibrotida en la prevención de TA-TMA grave, según lo definido por cualquier TA-TMA con una o más de las siguientes complicaciones:

I a. Insuficiencia renal que requiere diálisis; Ib. Derrame pleural o pericárdico que requiera alguna intervención quirúrgica; IC. Disfunción del sistema nervioso central, incluidas convulsiones, síndrome de encefalopatía posterior reversible (PRES); Identificación. Hipertensión pulmonar; Es decir. Afectación gastrointestinal con sangrado comprobada por biopsia; Si. Muerte no relacionada con la recaída del neuroblastoma subyacente; II. Determinar la incidencia de hemorragia de grado ≥ 3 (según los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0) en participantes que reciben defibrotida profiláctica (hemorragia de grado 3 = transfusión indicada; intervención invasiva indicada; hospitalización).

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I.Evaluar la incidencia del síndrome obstructivo sinusoidal hepático (SOS) grado>= 2 (según los criterios de El Cairo) con el primer y segundo TCMH.

II. Evaluar el porcentaje de pacientes que pasan a un segundo trasplante en comparación con controles históricos.

III. Evaluar la mediana del tiempo en días hasta el inicio de la terapia posterior (radiación e inmunoterapia) y el porcentaje de pacientes que tienen retrasos en comparación con los controles históricos.

DESCRIBIR:

Los participantes reciben defibrotida por vía intravenosa (IV) durante 2 horas cada 6 horas (Q6H) los días -8 a +21 durante su primer y segundo TCMH en ausencia de toxicidad inaceptable. Una vez finalizado el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los participantes hasta el día +42 después del segundo trasplante y luego cada 2 semanas hasta 6 meses después del primer TCMH.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad: 1 - < 18 años.
  2. Los participantes deben tener neuroblastoma de alto riesgo según la clasificación de riesgo del Children's Oncology Group (COG) en el momento del diagnóstico inicial. Los participantes que inicialmente fueron considerados de riesgo bajo o intermedio, pero luego reclasificados como de alto riesgo también son elegibles.

  3. Es posible que los participantes hayan recibido terapias de rescate (es decir, metayodobencilguanidina (MIBG), dinutuximab) después de la inducción, pero no pueden tener una enfermedad progresiva al inicio de 4.

    Trasplantes en tándem planificados con acondicionamiento con ciclofosfamida-tiotepa y carboplatino-etopósido-melfalán según NCT03126916 (ANBL1531) u otros ensayos de neuroblastoma de alto riesgo del COG que contienen tándem.

  4. Los participantes pueden inscribirse en el protocolo inicial de neuroblastoma, pero esto no es obligatorio.
  5. La MIBG inicial u otras terapias no son una contraindicación.
  6. Función de los órganos según el estándar de atención institucional (SOC) que guía la autorización para el TCMH autólogo.
  7. Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del participante o del representante legal del participante y capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Esperanza de vida < 6 meses.
  2. Embarazada, amamantando o no dispuesta a practicar métodos anticonceptivos durante la participación en el estudio.
  3. Presencia de una condición o anomalía que a juicio del Investigador comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos.
  4. La diátesis hemorrágica conocida o el riesgo de hemorragia considerado por el médico tratante como una contraindicación para la administración de defibrotida o la anticoagulación terapéutica concomitante. Se permite la administración de heparina y/o alteplasa para el mantenimiento de la vía central.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cuidados de apoyo (defibrotida)
Los participantes reciben defibrotida IV durante 2 horas cada seis horas los días -8 a +21 durante la primera y segunda rondas de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Droga: Defibrotida
Administrado por vía intravenosa (IV)
Otros nombres:
  • Noravid

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia acumulada de microangiopatía trombótica asociada a trasplante (TA-TMA)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
La incidencia acumulada de TA-TMA en los participantes se comparará con los controles históricos. Los controles históricos serán participantes con neuroblastoma de alto riesgo que se sometieron a un trasplante en tándem planificado en la Universidad de California en San Francisco (UCSF) entre 2017 y 2023.
Hasta 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia acumulada de TA-TMA grave
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
La incidencia acumulada de TA-TMA grave en los pacientes inscritos en el estudio en comparación con los controles históricos.
Hasta 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, San Francisco

Colaboradores

Jazz Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

26 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Identificador de registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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