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Prophylaxie par défibrotide de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation pour le neuroblastome

5 août 2024 mis à jour par: University of California, San Francisco

Prophylaxie par défibrotide de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque recevant des greffes en tandem

Cet essai de phase II teste l'efficacité du défibrotide dans la prévention de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (TA-TMA) chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque subissant des transplantations en tandem (greffe de cellules souches hématopoïétiques [HSCT]). La MAT est une complication potentiellement mortelle de la greffe de cellules souches. La MAT est un effet secondaire possible de la chimiothérapie (schéma de conditionnement) que les patients reçoivent pour aider à traiter le neuroblastome à haut risque, car ces médicaments peuvent parfois endommager les parois des vaisseaux sanguins du corps. Ces dommages entraînent la formation de minuscules caillots sanguins dans les organes, notamment les reins. Cela provoque alors des dommages aux organes et entraîne des problèmes dans leur fonctionnement. Cette étude pourrait aider les chercheurs à comprendre comment le défibrotide peut aider à prévenir la MAT avant qu'elle ne se déclare, ou à la traiter une fois qu'elle se déclare chez les patients atteints d'un neuroblastome à haut risque subissant une greffe en tandem.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF PRINCIPAL:

I. Déterminer si l'administration prophylactique de défibrotide sodique (défibrotide) empêchera le développement de TA-TMA chez les participants atteints de neuroblastome à haut risque recevant des transplantations en tandem par rapport aux témoins historiques.

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Évaluer l'efficacité du défibrotide dans la prévention des TA-TMA sévères, telles que définies par tout TA-TMA avec une ou plusieurs des complications suivantes :

Je. Insuffisance rénale nécessitant une dialyse ; Ib. Épanchement pleural ou péricardique nécessitant toute intervention chirurgicale ; IC. Dysfonctionnement du système nerveux central, y compris convulsions, syndrome d'encéphalopathie postérieure réversible (PRES) ; Identifiant. Hypertension pulmonaire; C'est à dire. Atteinte gastro-intestinale prouvée par biopsie avec saignement ; Si. Décès non lié à une rechute du neuroblastome sous-jacent ; II. Pour déterminer l'incidence des hémorragies de grade ≥ 3 (selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0) chez les participants sous défibrotide prophylactique (hémorragie de grade 3 = transfusion indiquée ; intervention invasive indiquée ; hospitalisation).

OBJECTIFS EXPLORATOIRES :

I. Évaluer l'incidence du syndrome obstructif sinusoïdal hépatique (SOS) de grade >= 2 (selon les critères du Caire) avec la première et la deuxième HSCT.

II. Évaluer le pourcentage de patients qui subissent une deuxième greffe par rapport aux témoins historiques.

III. Évaluer le délai médian en jours avant le début d'un traitement ultérieur (radiothérapie et immunothérapie) et le pourcentage de patients qui ont des retards par rapport aux témoins historiques.

CONTOUR:

Les participants reçoivent du défibrotide par voie intraveineuse (IV) pendant 2 heures toutes les 6 heures (Q6H) les jours -8 à +21 au cours de leur première et deuxième HSCT en l'absence de toxicité inacceptable. Une fois le traitement à l'étude terminé, les participants sont suivis jusqu'au jour +42 après la deuxième greffe, puis toutes les 2 semaines jusqu'à 6 mois après la première HSCT.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge : 1 - < 18 ans.
  2. Les participants doivent avoir un neuroblastome à haut risque selon la classification des risques du Children's Oncology Group (COG) au moment du diagnostic initial. Les participants qui étaient initialement considérés comme à risque faible ou intermédiaire, mais qui ont ensuite été reclassés comme à risque élevé sont également éligibles.

  3. Les participants peuvent avoir reçu des thérapies de sauvetage (c'est-à-dire méta-iodobenzylguanidine (MIBG), dinutuximab) après l'induction, mais ne peuvent pas avoir une maladie évolutive au début de 4.

    Greffes en tandem planifiées avec conditionnement avec du cyclophosphamide-thiotépa et du carboplatine-étoposide-melphalan sur, ou selon, NCT03126916 (ANBL1531) ou d'autres essais de neuroblastome à haut risque COG contenant en tandem.

  4. Les participants peuvent être inscrits au protocole initial du neuroblastome, mais cela n'est pas obligatoire.
  5. Le MIBG initial ou d’autres thérapies ne constituent pas une contre-indication.
  6. Fonction des organes selon la norme de soins institutionnelle (SOC) guidant l'autorisation de la HSCT autologue.
  7. Consentement éclairé écrit (et assentiment le cas échéant) obtenu du participant ou du représentant légal du participant et capacité du sujet à se conformer aux exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Espérance de vie < 6 mois.
  2. Enceinte, allaitante ou refusant de pratiquer le contrôle des naissances pendant la participation à l'étude.
  3. Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis de l'enquêteur, compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données.
  4. Diathèse hémorragique connue ou risque hémorragique considéré par le médecin traitant comme une contre-indication à l'administration de défibrotide ou à une anticoagulation thérapeutique concomitante. L'administration d'héparine et/ou d'altéplase pour la maintenance du cathéter central est autorisée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Soins de soutien (défibrotide)
Les participants reçoivent du défibrotide IV pendant 2 heures toutes les six heures les jours -8 à +21 pendant les premier et deuxième cycles de transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
Médicament: Défibrotide
Administré par voie intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Noravide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence cumulative de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (TA-TMA)
Délai: Jusqu'à 1 an
L'incidence cumulée de TA-TMA chez les participants sera comparée aux contrôles historiques. Les témoins historiques seront des participants atteints d'un neuroblastome à haut risque ayant subi une transplantation en tandem planifiée à l'Université de Californie à San Francisco (UCSF) entre 2017 et 2023.
Jusqu'à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence cumulative de TA-TMA sévère
Délai: Jusqu'à 1 an
L'incidence cumulée de TA-TMA sévère chez les patients inscrits à l'étude par rapport aux témoins historiques.
Jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Francisco

Collaborateurs

Jazz Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2023

Première publication (Réel)

26 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Identificateur de registre: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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