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Profilassi con defibrotide della microangiopatia trombotica associata al trapianto per il neuroblastoma

5 agosto 2024 aggiornato da: University of California, San Francisco

Profilassi con defibrotide della microangiopatia trombotica associata al trapianto in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio sottoposti a trapianti tandem

Questo studio di fase II valuta l'efficacia del defibrotide nel prevenire la microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio sottoposti a trapianti tandem (trapianto di cellule staminali emopoietiche [HSCT]). La TMA è una potenziale complicanza pericolosa per la vita del trapianto di cellule staminali. La TMA è un possibile effetto collaterale della chemioterapia (regime di condizionamento) che i pazienti ricevono per curare il neuroblastoma ad alto rischio, poiché questi medicinali a volte possono danneggiare le pareti dei vasi sanguigni nel corpo. Questo danno porta alla formazione di minuscoli coaguli di sangue negli organi, in particolare nei reni. Ciò provoca quindi danni agli organi e porta a problemi con il loro funzionamento. Questo studio può aiutare i ricercatori a capire come il defibrotide può aiutare a prevenire la TMA prima che inizi o a trattarla una volta iniziata tra i pazienti con neuroblastoma ad alto rischio sottoposti a trapianti tandem.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Determinare se la somministrazione profilattica di defibrotide sodico (defibrotide) preverrà lo sviluppo di TA-TMA nei partecipanti con neuroblastoma ad alto rischio sottoposti a trapianti tandem rispetto ai controlli storici.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Valutare l'efficacia del defibrotide nella prevenzione della TA-TMA grave, come definita da qualsiasi TA-TMA con una o più delle seguenti complicanze:

Ia. Insufficienza renale che richiede dialisi; Ib. Versamento pleurico o pericardico che richiede qualsiasi intervento chirurgico; Circuito integrato. Disfunzione del sistema nervoso centrale, comprese convulsioni, sindrome da encefalopatia posteriore reversibile (PRES); Id. Ipertensione polmonare; Cioè. Coinvolgimento gastrointestinale con sanguinamento comprovato dalla biopsia; Se. Morte non correlata alla recidiva del neuroblastoma sottostante; II. Determinare l'incidenza di emorragia di grado ≥ 3 (secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0) nei partecipanti in terapia profilattica con defibrotide (emorragia di grado 3 = trasfusione indicata; intervento invasivo indicato; ospedalizzazione).

OBIETTIVI ESPLORATIVI:

I. Valutare l'incidenza della sindrome epatica sinusoidale ostruttiva (SOS) di grado >= 2 (secondo i criteri Cairo) con il primo e il secondo HSCT.

II. Valutare la percentuale di pazienti che passano al secondo trapianto rispetto ai controlli storici.

III. Valutare il tempo mediano in giorni per l'inizio della terapia successiva (radioterapia e immunoterapia) e la percentuale di pazienti che presentano ritardi rispetto ai controlli storici.

CONTORNO:

I partecipanti ricevono defibrotide per via endovenosa (IV) nell'arco di 2 ore ogni 6 ore (Q6H) nei giorni da -8 a +21 durante il primo e il secondo HSCT in assenza di tossicità inaccettabile. Dopo il completamento del trattamento in studio, i partecipanti vengono seguiti fino al giorno +42 dopo il secondo trapianto e poi ogni 2 settimane fino a 6 mesi dopo il primo HSCT.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: 1 - < 18 anni.
  2. I partecipanti devono avere neuroblastoma ad alto rischio secondo la classificazione del rischio del Children's Oncology Group (COG) al momento della diagnosi iniziale. Sono ammissibili anche i partecipanti inizialmente considerati a rischio basso o intermedio, ma poi riclassificati come ad alto rischio.

  3. I partecipanti potrebbero aver ricevuto terapie di salvataggio (ad esempio meta-iodobenzilguanidina (MIBG), dinutuximab) dopo l'induzione, ma non possono avere una malattia progressiva all'inizio del periodo 4.

    Trapianti tandem pianificati con condizionamento con ciclofosfamide-tiotepa e carboplatino-etoposide-melfalan su, o secondo, NCT03126916 (ANBL1531) o altri studi sul neuroblastoma ad alto rischio COG contenenti tandem.

  4. I partecipanti possono essere arruolati nel protocollo iniziale del neuroblastoma, ma ciò non è richiesto.
  5. La MIBG iniziale o altre terapie non rappresentano una controindicazione.
  6. Funzione d'organo secondo lo standard di cura istituzionale (SOC) che guida l'autorizzazione per il trapianto autologo.
  7. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal partecipante o dal suo rappresentante legale e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Aspettativa di vita < 6 mesi.
  2. Incinta, allattamento o riluttanza a praticare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio.
  3. Presenza di una condizione o anomalia che secondo l'opinione dello sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.
  4. Diatesi emorragica nota o rischio di sanguinamento ritenuto dal medico curante una controindicazione alla somministrazione di defibrotide o alla concomitante terapia anticoagulante. È consentita la somministrazione di eparina e/o alteplase per il mantenimento della linea centrale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia di supporto (defibrotide)
I partecipanti ricevono defibrotide IV per 2 ore ogni sei ore nei giorni da -8 a +21 durante il primo e il secondo ciclo di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
Droga: Defibrotide
Dato per via endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Noravide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza cumulativa della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
L'incidenza cumulativa di TA-TMA nei partecipanti sarà confrontata con i controlli storici. I controlli storici saranno partecipanti con neuroblastoma ad alto rischio sottoposti a trapianto tandem pianificato presso l’Università della California San Francisco (UCSF) tra il 2017 e il 2023.
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza cumulativa di TA-TMA grave
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
L'incidenza cumulativa di TA-TMA grave nei pazienti arruolati nello studio rispetto ai controlli storici.
Fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Collaboratori

Jazz Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Christine Higham, MD, University of California, San Francisco

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 230822
  • NCI-2023-10277 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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