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先天性免疫異常患者のコンディショニングレジメンにおけるサイモグロブリンによるHSCT後のGVHD予防のためのPTCyおよびルキソリチニブ

2023年12月28日 更新者：Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

先天性免疫異常患者のコンディショニングレジメンにおけるチモグロブリン血清療法による造血幹細胞移植後の移植片対宿主病予防に対するシクロホスファミドとルキソリチニブの安全性と有効性

現在の研究の目的は、先天性免疫異常（IEI）患者のHSCT後に使用されるコンディショニングレジメンにおけるサイモグロブリンによるGVHD予防とルキソリチニブによるPTCYの併用レジメンの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

造血幹細胞移植（HSCT）は先天性免疫異常（IEI）に広く使用されており、移植片対宿主病（GVHD）のリスクは依然として高い。 GVHD 予防のための移植後シクロホスファミド (PTCY) の使用は、不適合血縁ドナー (MMRD) からの HSCT の結果に革命をもたらしました。 GVHD 予防のためのルキソリチニブの使用は、成人患者において有望な結果を示しています。 GVHD 予防のもう 1 つのよく知られた選択肢は、抗胸腺細胞グロブリンです。 GVHD 予防におけるチモグロブリンと PTCY およびルキソリチニブの併用の有効性を評価するには、トレオスルファン 30 ～ 42 g/m2、フルダラビン 150 mg/mg、およびチオテパ 10 mg/kg またはメルファラン 140 mg/m2 を含むコンディショニング療法と、以下を含む GVHD 予防療法を評価します。 IEI患者には、MMRDに対してシクロホスファミド50mg/kg、HSCT後+3、4日目に対応する非関連ドナーおよび血縁ドナーに対して25mg/kg、およびHSCT後+5日目から用量7mg/m2のルキソリチニブが使用される。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Dmitry Balashov, MD, PhD
  • 電話番号：+74956647091
  • メール：bala8@yandex.ru

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦
        • 募集
        • HSCT department
        • コンタクト：
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • 電話番号：+74956647091
          • メール：bala8@yandex.ru

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 生後0か月以上21歳未満の患者
  2. NBSと診断された同種HSCTの対象となる患者
  3. 親または法定後見人が署名した書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

重度の合併症のリスクを伴う重度の体細胞性疾患の併発

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入/治療

トレオスルファン 30 ～ 42 g/m2、フルダラビン 150 mg/mg、チモグロブリン 5 mg/kg、チオテパ 10 mg/kg またはメルファラン 140 mg/m2 を含むコンディショニングレジメン

適合非血縁者 (MUD) および適合血縁ドナー (MRD) に対する GVHD 予防レジメン:

シクロホスファミド (PTCY) 25 mg/kg/日 (+3、+4 日目) ルキソリチニブ 7 mg/m2 (+5 日目から)

不適合血縁ドナー (MMRD) に対する GVHD 予防レジメン:

シクロホスファミド (PTCY) 50 mg/kg/日 (+3、+4 日目) ルキソリチニブ 7 mg/m2 (+5 日目から)
薬：シクロホスファミド
MUD および MRD からの HSCT 後にシクロホスファミド 25mg/kg (+3、+4 日) MMRD からの HSCT 後にシクロホスファミド 50mg/kg (+3、+4 日)
薬：ルキソリチニブ
HSCT後+5日目からルキソリチニブ7 mg/m2

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベントのない生存
時間枠：HSCTから1年後
イベント: 移植失敗、死亡
HSCTから1年後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生着の累積発生率
時間枠：100日
100日
初期臓器毒性の発生率
時間枠：100日
100日
全生存
時間枠：HSCTから1年後
HSCTから1年後
急性移植片対宿主病の累積発生率
時間枠：HSCTから1年後
HSCTから1年後
慢性移植片対宿主病の累積発生率
時間枠：HSCTから1年後
HSCTから1年後
移植片不全の累積発生率
時間枠：HSCTから1年後
HSCTから1年後
移植関連死亡の累積発生率
時間枠：HSCTから1年後
HSCTから1年後
ウイルス感染症の累積発生率
時間枠：HSCTから1年後
HSCTから1年後
血中ルキソリチニブ濃度の調査 ルキソリチニブの薬物動態を調査するため
時間枠：HSCT後1ヶ月
さまざまな年齢の小児における薬物動態の特徴
HSCT後1ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

捜査官

  • スタディチェア：Dmitry Balashov, MD, PhD、National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年11月21日

一次修了 (推定)

2026年11月21日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2023年12月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年12月28日

最初の投稿 (実際)

2024年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月28日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IEI-PTCy 2023

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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