PTCy e Ruxolitinibe para profilaxia de DECH após TCTH com timoglobulina em regime de condicionamento em pacientes com erros inatos de imunidade
28 de dezembro de 2023 atualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Segurança e eficácia da ciclofosfamida e ruxolitinibe para profilaxia da doença do enxerto contra hospedeiro após transplante de células-tronco hematopoiéticas com soroterapia com timoglobulina em regime de condicionamento em pacientes com erros inatos de imunidade
O objetivo do presente estudo é avaliar a eficácia do regime combinado de profilaxia de DECH com timoglobulina em regime de condicionamento e PTCY com ruxolitinibe usado após TCTH em pacientes com erros inatos de imunidade (IEI)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) é amplamente utilizado em erros inatos de imunidade (IEI), e os riscos de doença do enxerto contra hospedeiro (DECH) permanecem altos.
O uso de ciclofosfamida pós-transplante (PTCY) para profilaxia de DECH revolucionou os resultados do TCTH de doador relacionado incompatível (MMRD).
O uso de ruxolitinibe para profilaxia de DECH demonstra resultados promissores em pacientes adultos.
Outra opção bem conhecida para a prevenção da DECH é a globulina antitimócita.
Para avaliar a eficácia da combinação de timoglobulina com PTCY e ruxolitinibe para profilaxia de DECH, regime de condicionamento contendo treossulfan 30-42 g/m2, fludarabina 150 mg/mg e tiotepa 10 mg/kg ou melfalano 140 mg/m2 e regime de profilaxia de DECH contendo ciclofosfamida 50 mg/kg para MMRD, 25 mg/kg para doadores pareados, não aparentados e aparentados nos dias +3, 4 pós-TCTH e ruxolitinibe na dose de 7 mg/m2 a partir do dia +5 após o TCTH serão usados em pacientes com IEI.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
100
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Número de telefone: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
Estude backup de contato
- Nome: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Número de telefone: 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Locais de estudo
-
-
-
Moscow, Federação Russa
- Recrutamento
- HSCT department
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Contato:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Número de telefone: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com idade ≥ 0 meses e < 21 anos
- Pacientes com diagnóstico de NBS elegíveis para um TCTH alogênico
- Consentimento informado por escrito assinado por um dos pais ou responsável legal
Critério de exclusão:
Doença somática grave concomitante associada a um risco adicional de complicações graves
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: intervenção/tratamento
Regime de condicionamento contendo treossulfan 30-42 g/m2, fludarabina 150 mg/mg, timoglobulina 5 mg/kg e tiotepa 10 mg/kg ou melfalano 140 mg/m2 Regime de profilaxia de GVHD para doadores não aparentados (MUD) e aparentados (MRD): Ciclofosfamida (PTCY) 25 mg/kg/dia (dias +3, +4) Ruxolitinibe 7 mg/m2 a partir do dia +5 Regime de profilaxia de GVHD para doador relacionado incompatível (MMRD): Ciclofosfamida (PTCY) 50 mg/kg/dia (dias +3, +4) Ruxolitinibe 7 mg/m2 a partir do dia +5 |
Ciclofosfamida 25mg/kg (dias +3, +4) após TCTH de MUD e MRD Ciclofosfamida 50mg/kg (dias +3, +4) após TCTH de MMRD
Ruxolitinibe 7 mg/m2 a partir do dia +5 após o TCTH
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência sem eventos
Prazo: 1 ano após o TCTH
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Eventos: falha do enxerto, morte
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1 ano após o TCTH
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência cumulativa de enxerto
Prazo: 100 dias
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100 dias
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Incidência de toxicidade precoce de órgãos
Prazo: 100 dias
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100 dias
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Sobrevivência geral
Prazo: 1 ano após o TCTH
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1 ano após o TCTH
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Incidência cumulativa de doença aguda do enxerto versus hospedeiro
Prazo: 1 ano após o TCTH
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1 ano após o TCTH
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Incidência cumulativa de doença crônica do enxerto versus hospedeiro
Prazo: 1 ano após o TCTH
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1 ano após o TCTH
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Incidência cumulativa de falha do enxerto
Prazo: 1 ano após o TCTH
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1 ano após o TCTH
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Incidência cumulativa de mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: 1 ano após o TCTH
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1 ano após o TCTH
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Incidência cumulativa de infecções virais
Prazo: 1 ano após o TCTH
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1 ano após o TCTH
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Investigação da concentração de ruxolitinibe no sangue Para investigar a farmacocinética do ruxolitinibe
Prazo: 1 mês após o TCTH
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As características da farmacocinética em crianças de diferentes idades
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1 mês após o TCTH
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Cadeira de estudo: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
21 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Real)
10 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IEI-PTCy 2023
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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