PTCy y ruxolitinib para la profilaxis de la EICH después de un TCMH con timoglobulina en un régimen de acondicionamiento en pacientes con errores innatos de la inmunidad

El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) se utiliza ampliamente en los errores congénitos de inmunidad (IEI), y los riesgos de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) siguen siendo altos. El uso de ciclofosfamida postrasplante (PTCY) para la profilaxis de la EICH revolucionó los resultados del TCMH de donante relacionado no compatible (MMRD). El uso de ruxolitinib para la profilaxis de la EICH demuestra resultados prometedores en pacientes adultos. Otra opción bien conocida para la prevención de la EICH es la globulina antitimocítica. Evaluar la eficacia de la combinación de timoglobulina con PTCY y ruxolitinib para la profilaxis de la EICH, un régimen de acondicionamiento que contiene treosulfán 30-42 g/m2, fludarabina 150 mg/mg y tiotepa 10 mg/kg o melfalán 140 mg/m2 y un régimen de profilaxis de la EICH que contiene ciclofosfamida 50 mg/kg para MMRD, 25 mg/kg para donantes emparentados y no emparentados compatibles en los días +3, 4 después del TCMH y ruxolitinib en dosis de 7 mg/m2 a partir del día +5 después del TCMH se utilizarán en pacientes con IEI.