PTCy og og Ruxolitinib til GVHD-profylakse efter HSCT med thymoglobulin i konditioneringsbehandling hos patienter med medfødte immunitetsfejl
28. december 2023 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Sikkerhed og effektivitet af cyclophosphamid og ruxolitinib til profylakse med graft-versus-værtssygdom efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation med thymoglobulin seroterapi i konditioneringsregime hos patienter med medfødte immunitetsfejl
Formålet med det aktuelle studie er at evaluere effektiviteten af kombineret regime af GVHD-profylakse med thymoglobulin i konditioneringsregime og PTCY med ruxolitinib anvendt efter HSCT hos patienter med medfødte immunitetsfejl (IEI)
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) bruges i vid udstrækning til medfødte immunitetsfejl (IEI), og risikoen for graft-versus-host-sygdom (GVHD) er fortsat høj.
Brug af post-transplantation cyclophosphamid (PTCY) til GVHD-profylakse revolutionerede resultaterne af HSCT fra mismatched related donor (MMRD).
Brug af ruxolitinib til GVHD-profylakse viser lovende resultater hos voksne patienter.
En anden velkendt mulighed for GVHD-forebyggelse er antithymocytglobulin.
For at evaluere effektiviteten af kombinationen af thymoglobulin med PTCY og ruxolitinib til GVHD-profylakse, konditioneringsregime indeholdende treosulfan 30-42 g/m2, fludarabin 150 mg/mg og thiotepa 10 mg/kg eller melphalan 140 mg/m2 profylakse cyclophosphamid 50 mg/kg til MMRD, 25 mg/kg til matchede ikke-relaterede og relaterede donorer på dag +3, 4 efter HSCT og ruxolitinib i dosis 7 mg/m2 fra dag +5 efter HSCT vil blive brugt til patienter med IEI.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
100
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonnummer: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Telefonnummer: 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Rekruttering
- HSCT department
-
Kontakt:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonnummer: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen ≥ 0 måneder og < 21 år
- Patienter diagnosticeret med NBS kvalificerede til en allogen HSCT
- Underskrevet skriftligt informeret samtykke underskrevet af en forælder eller værge
Ekskluderingskriterier:
Samtidig alvorlig somatisk sygdom forbundet med en yderligere risiko for alvorlige komplikationer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: intervention/behandling
Konditioneringsregime indeholdende treosulfan 30-42 g/m2, fludarabin 150 mg/mg, thymoglobulin 5 mg/kg og thiotepa 10 mg/kg eller melphalan 140 mg/m2 GVHD-profylakseregime for matchede urelaterede (MUD) og matchede relaterede donorer (MRD): Cyclophosphamid (PTCY) 25 mg/kg/dag (dage +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 fra dag +5 GVHD profylakse regime for mismatched relateret donor (MMRD): Cyclophosphamid (PTCY) 50 mg/kg/dag (dage +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 fra dag +5 |
Cyclophosphamid 25mg/kg (dage +3, +4) efter HSCT fra MUD og MRD Cyclophosphamid 50mg/kg (dage +3, +4) efter HSCT fra MMRD
Ruxolitinib 7 mg/m2 fra dag +5 efter HSCT
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
Hændelser: graftsvigt, død
|
1 år efter HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst af engraftment
Tidsramme: 100 dage
|
100 dage
|
|
|
Forekomst af tidlig organtoksicitet
Tidsramme: 100 dage
|
100 dage
|
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Kumulativ forekomst af akut graft versus værtssygdom
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Kumulativ forekomst af kronisk graft versus værtssygdom
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Kumulativ forekomst af graftsvigt
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Kumulativ forekomst af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Kumulativ forekomst af virusinfektioner
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
|
|
Undersøgelse af koncentrationen af ruxolitinib i blodet For at undersøge ruxolitinibs farmakokinetik
Tidsramme: 1 måned efter HSCT
|
Funktionerne i farmakokinetik hos børn i forskellige aldre
|
1 måned efter HSCT
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studiestol: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. november 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
21. november 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. december 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. december 2023
Først opslået (Faktiske)
10. januar 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. december 2023
Sidst verificeret
1. december 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IEI-PTCy 2023
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .