ПТЦ и руксолитиниб для профилактики РТПХ после ТГСК с тимоглобулином в режиме кондиционирования у пациентов с врожденными нарушениями иммунитета
28 декабря 2023 г. обновлено: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Безопасность и эффективность циклофосфамида и руксолитиниба для профилактики реакции «трансплантат против хозяина» после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с серотерапией тимоглобулином в режиме кондиционирования у пациентов с врожденными нарушениями иммунитета
Цель настоящего исследования — оценить эффективность комбинированной схемы профилактики РТПХ тимоглобулином в режиме кондиционирования и ПТКИ с руксолитинибом, применяемой после ТГСК у пациентов с врожденными нарушениями иммунитета (ИЭИ).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) широко используется при врожденных нарушениях иммунитета (ИЭИ), а риск реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) остается высоким.
Использование посттрансплантационного циклофосфамида (PTCY) для профилактики РТПХ произвело революцию в результатах ТГСК от несовместимого родственного донора (MMRD).
Использование руксолитиниба для профилактики РТПХ демонстрирует многообещающие результаты у взрослых пациентов.
Другим хорошо известным средством профилактики РТПХ является антитимоцитарный глобулин.
Оценить эффективность комбинации тимоглобулина с ПТЦИ и руксолитинибом для профилактики РТПХ, режима кондиционирования, содержащего треосульфан 30-42 г/м2, флударабина 150 мг/мг и тиотепа 10 мг/кг или мелфалан 140 мг/м2, и режима профилактики РТПХ, содержащего циклофосфамид в дозе 50 мг/кг для MMRD, 25 мг/кг для подобранных неродственных и родственных доноров на +3, 4-й день после ТГСК и руксолитиниб в дозе 7 мг/м2, начиная с +5-го дня после ТГСК, будет использоваться у пациентов с ИЭИ.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
100
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Номер телефона: +74956647091
- Электронная почта: bala8@yandex.ru
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Номер телефона: 74952876570
- Электронная почта: alexandra.laberko@gmail.com
Места учебы
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Рекрутинг
- HSCT department
-
Контакт:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Номер телефона: +74956647091
- Электронная почта: bala8@yandex.ru
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте ≥ 0 месяцев и < 21 года
- Пациенты с диагнозом NBS, имеющие право на аллогенную ТГСК
- Подписанное письменное информированное согласие, подписанное родителем или законным опекуном.
Критерий исключения:
Сопутствующее тяжелое соматическое заболевание, связанное с дополнительным риском тяжелых осложнений
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: вмешательство/лечение
Режим кондиционирования, содержащий треосульфан 30-42 г/м2, флударабин 150 мг/мг, тимоглобулин 5 мг/кг и тиотепу 10 мг/кг или мелфалан 140 мг/м2 Схема профилактики РТПХ для подобранных неродственных (MUD) и подобранных родственных доноров (MRD): Циклофосфамид (PTCY) 25 мг/кг/день (дни +3, +4) Руксолитиниб 7 мг/м2 с дня +5 Схема профилактики РТПХ у несовместимого родственного донора (MMRD): Циклофосфамид (PTCY) 50 мг/кг/день (дни +3, +4) Руксолитиниб 7 мг/м2 с дня +5 |
Циклофосфамид 25мг/кг (дни +3, +4) после ТГСК из MUD и MRRD Циклофосфамид 50мг/кг (дни +3, +4) после ТГСК из MMRD
Руксолитиниб 7 мг/м2 с +5-го дня после ТГСК
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание без событий
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
События: неудача трансплантата, смерть
|
1 год после ТГСК
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кумулятивная частота приживления
Временное ограничение: 100 дней
|
100 дней
|
|
|
Частота случаев ранней органной токсичности
Временное ограничение: 100 дней
|
100 дней
|
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Кумулятивная заболеваемость острой болезнью «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Кумулятивная заболеваемость хронической болезнью «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Кумулятивная частота неудач трансплантата
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Кумулятивная частота смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Кумулятивная заболеваемость вирусными инфекциями
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
|
1 год после ТГСК
|
|
|
Исследование концентрации руксолитиниба в крови. Изучить фармакокинетику руксолитиниба.
Временное ограничение: 1 месяц после ТГСК
|
Особенности фармакокинетики у детей разного возраста
|
1 месяц после ТГСК
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Учебный стул: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
21 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 декабря 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 января 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IEI-PTCy 2023
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .